世界上最貴的藥是由美國Alexion公司(亞力兄)生產的高成本罕見病藥物 Soliris 。Soliris (eculizumab) 被許可治療非典型溶血性尿毒綜合徵 (aHUS),這是一種危及生命的血液疾病,它可引起器官衰竭。
世界上最貴的藥是由美國Alexion公司(亞力兄)生產的高成本罕見病藥物 Soliris 。Soliris (eculizumab) 被許可治療非典型溶血性尿毒綜合徵 (aHUS),這是一種危及生命的血液疾病,它可引起器官衰竭。發生最常見基因突變的 aHUS 患者中大約 70% 的人在一年內死亡,需要透析或有永久性腎損傷。但此藥十分的昂貴,每人每年約需要409500美元,這是吉尼斯世界紀錄史上最昂貴的藥。
歐盟委員會(EuropeanCommission,EC)近日授予 Alexion 公司產品 Soliris(eculizumab,艾庫組單抗)孤兒藥地位(orphan drug designation,ODD),Soliris 是第一種用於重症肌無力(Myasthenia Gravis,MG)的終端補體抑制劑類藥物。據有關報道稱:英國大約 170 名 aHUS 患者將在第一年花費公共醫療衞生服務 5800 萬歐元,而五年後治療費用將上漲至 8200 萬歐元。正是因為這一價格標籤促使 NICE 在三月份發佈了消極的草案指南,NICE 在指南中要求亞力兄證明 Soliris 成本的正當性。Alexion公司發言人歐文·阿德勒説,高價格的Soliris主要由幾個因素決定,“包括為了培育此藥投入進8億美元的投資,,更是經過了長達15年的時間才研發成功。“
歐盟委員會(EuropeanCommission,EC)近日授予 Alexion 公司產品 Soliris(eculizumab,艾庫組單抗)孤兒藥地位(orphan drug designation,ODD),Soliris 是第一種用於重症肌無力(Myasthenia Gravis,MG)的終端補體抑制劑類藥物。MG 是一種罕見的、使人虛弱的神經系統疾病,是由於神經肌肉接點的抗體引起的不受控制補體激活所引起的,最終會導致全身各肌肉羣發生嚴重的衰弱。
Alexion 執行副總裁兼全球研發負責人 Martin Mackay 講到,“MG 患者發生的使人衰弱的肌無力現象,可損害患者行走、清晰説話、吞嚥及某些情況下正常呼吸的能力,這些都是可威脅生命的重症肌無力危象。通過特異性地抑制某些被認為是在 MG 發病中具有舉足輕重作用的終端補體通路,我們認為 eculizumab 具備幫助患有這種可怕的罕見疾病患者的潛力。”
目前,Soliris 已被批准用於陣發性睡眠性血紅蛋白尿症(PNH)和非典型溶血尿毒綜合徵(aHUS)患者的治療,但還未在任何國家獲批用於治療 MG。Alexion 目前也正在為 eculizumab 國際性的、安慰劑對照的註冊臨牀試驗招募難治性、全身性的 MG 患者。