醫保談判收官！罕見病藥品談得咋樣？有藥企多次外出商議
中新經緯11月20日電 (王玉玲 林琬斯)“今年的使命完成了，明年再見。”2023年醫保談判20日收官，阿斯利康中國副總裁、企業事務及市場準入部負責人黃彬帶隊離場時與媒體揮手告別。
中新經緯在現場獲悉，20日出場的醫藥企業包括阿斯利康、正大天晴、齊魯製藥、石藥集團、勃林格殷格翰、新時代、北海康成等。結合出場企業與通過形式審查藥品的名單，20日主要談判品類包括罕見病以及中成藥等。
談判氛圍緊張
與前幾日談判氛圍相比，20日較為嚴肅，多家醫藥企業談判時間超過一小時。
正大天晴代表自9點進入談判廳後，10點10分左右從談判廳出來。
過審名單顯示，正大天晴有磷酸特地唑胺片、蘆比前列酮軟膠囊、艾貝格司亭α注射液、曲氟尿苷替匹嘧啶片等產品。其中，艾貝格司亭α注射液關注度較高，為第三代升白藥，是全球首個雙分子G-CSF-Fc融合蛋白製劑。
曲氟尿苷替匹嘧啶片適用於既往接受過氟嘧啶類、奧沙利鉑和伊立替康為基礎的化療，以及既往接受過或不適合接受抗血管內皮生長因子(VEGF)治療、抗表皮生長因子受體(EGFR)治療(RAS野生型)的轉移性結直腸癌(mCRC)患者。
此外，有一家醫藥企業由三位代表組成談判團，在進場後頻繁出來，攜帶紙筆商議。據中新經緯不完全統計，該談判團出來商議次數超過四次，期間還有國家醫保局工作人員在側等候催促。
一家醫藥企業談判時長約為半小時，期間代表曾外出打電話進行商議。在談判結束離場時，三人神色冷靜，步伐快速，回應媒體談判情況時表示：“一般吧。”此外還有一家藥企代表在等候區打電話時稱“慢慢談，不行談到十二點”。
最後一家談判結束的藥企為盛諾基旗下子公司。中新經緯注意到，過審名單顯示，盛諾基的淫羊藿素軟膠囊在列，用於不適合或拒絕接受標準治療，且既往未接受過全身系統性治療的、不可切除的肝細胞癌(HCC)的患者。該產品此前因“所謂壯陽藥治癌”而廣受關注。中新經緯詢問其醫保談判(對該企業)是否重要時，對方表示“還是挺重要的”。但其隨即表示，不接受媒體採訪。5點40分，盛諾基代表離場，稱：“結果沒有歡喜。”
多款罕見病藥品開談
從談判品類來看，阿斯利康代表於11點左右進入談判廳，離場時已近12點。當被問及今日談判品類是否為罕見病時，黃彬給予了肯定答覆。
公開資料顯示，2023年醫保談判共有25個目錄外罕見病藥品通過形式審查，涉及百濟神州、阿斯利康、北海康成、百時美施貴寶等企業，覆蓋進行性肌營養不良、尿素循環障礙、黏多糖貯積症、I型神經纖維瘤病等罕見病病種。
阿斯利康的罕見病產品為依庫珠單抗注射液與硫酸氫司美替尼膠囊。
依庫珠單抗注射液適用於兒童及成人以下疾病的治療：第一，陣發性睡眠性血紅蛋白尿症(PNH)；第二，非典型溶血性尿毒症綜合徵(aHUS)本品(依庫珠單抗)適用於成人以下疾病的治療：第三，抗乙酰膽鹼受體(AChR)抗體陽性的難治性全身型重症肌無力(gMG)。
根據國家醫保局提供的資料，依庫珠單抗注射液的三個適應症均為中國第一批罕見病目錄病種。PNH為主適應症，暫無中國全國性的流病數據，是一種致死性溶血性疾病，五年死亡率高達35%。
硫酸氫司美替尼膠囊適用於3歲及3歲以上伴有症狀、無法手術的叢狀神經纖維瘤(PN)的I型神經纖維瘤病(NF1)兒童患者。從價格來看，根據多個大藥房公佈的零售價格，該產品10mg與25mg規格的零售價格分別為20500元/盒和41342元/盒。
除了阿斯利康談判時間較長外，勃林格殷格翰談判也十分膠着。據中新經緯不完全統計，其談判約於10點40啓動，直到12點30左右才離場。期間與會代表曾多次外出商議。
過審名單顯示，勃林格殷格翰的藥品為佩索利單抗注射液和二甲雙胍恩格列淨片(Ⅲ)。其中，佩索利單抗注射液用於治療成人泛發性膿皰型銀屑病(GPP)發作。這是一款高值藥品，根據遼寧省公共資源交易中心發佈第七批創新藥品直接掛網採購結果，佩索利單抗的掛網價格為每盒129950元，共包括兩盒產品。
國家醫保局提供的資料顯示，泛發性膿皰型銀屑病(GPP)是可危及生命的罕見病。最新研究顯示，中國GPP粗患病率約為1.403/10萬。發作時患者周身泛發無菌性膿皰，常伴有嚴重的系統性症狀，若不能及時控制，可因敗血症、多系統器官衰竭等併發症而死亡，死亡率約為2%—7%。
北海康城談判約半個小時，其代表在離場時對媒體表示，談判的氣氛還算融洽，但是具體的談判結果不能透露。
過審名單顯示，北海康成的產品為氯馬昔巴特口服溶液，於2023年6月初獲批，用於治療1歲及以上阿拉傑裏綜合徵(ALGS)患者的膽汁淤積性瘙癢，是唯一獲批用於阿拉傑裏綜合徵患者膽汁淤積性瘙癢的藥物。
此外，北海康成下屬公司諾愛藥業的艾度硫酸酯酶β注射液也在過審名單中，該產品的年治療費用超過百萬。
公開資料顯示，艾度硫酸酯酶β注射液曾在2022年進入談判環節，但未能進入醫保目錄。該藥品為用於確診的黏多糖貯積症Ⅱ型(MPSII，亨特綜合徵)患者的酶替代治療。目前，艾度硫酸酯酶β注射液是中國首個且唯一治療國家罕見病目錄73號罕見病黏多糖貯積症Ⅱ型的特異性治療藥物。
同樣年治療費用超過百萬的還有武田中國的注射用維拉苷酶α，適用於1型戈謝病患者的長期酶替代治療(ERT)，不過中新經緯在現場並未發現武田中國的身影。
“靈魂砍價”諾西那生鈉將進行續約
從高值罕見病藥品納入醫保情況來看，總體數量並不多，但中國一直從政策上進行扶持。2023年國家醫保藥品目錄調整工作方案對罕見病用藥的申報條件未設置上市時間限制，納入國家鼓勵仿製藥品目錄的藥品可以申報當年醫保目錄，進一步拓寬了罕見病用藥的准入範圍。
從總體納入名單來看，國家醫保局日前發佈消息顯示，通過醫保目錄准入談判，已累計將26種罕見病用藥納入醫保藥品目錄，平均降價超50%。疊加其他藥品准入方式，目前獲批在中國上市的75種罕見病用藥已有50餘種納入醫保藥品目錄。
2021年醫保談判時，諾西那生鈉注射液經歷“靈魂砍價”，價格從一針70萬元降至3.3萬元。本次諾西那生鈉注射液位列過審名單，進行續約談判。
2022國家醫保談判時，“靈魂砍價”再次上演。此前羅氏製藥自主將利司撲蘭口服溶液用散的價格從6.38萬元/瓶降至1.45萬元/瓶。經過2022年國家醫保談判，利司撲蘭口服溶液以3780元的價格進入醫保目錄。當年共有7款罕見病藥品談判成功，分別為利司撲蘭口服溶液用散、富馬酸二甲酯腸溶膠囊、拉那利尤單抗注射液等。
不過，也並非所有高值藥品都能實現“以價換量”。從談判流程來看，醫保藥品目錄調整分為企業申報、形式審查、專家評審、談判競價等環節。即使通過形式審查的藥品也並不一定能進入談判，或最終納入醫保。
8月17日，國家醫保局在答覆函中表示，目前中國基本醫保籌資水平還不高，2022年居民醫保人均籌資標準僅為960元，保障能力有限。在待遇調整過程中，必須將基金承受能力作為“底線”，盡力而為，量力而行。
中國醫療保險研究會副會長、浙江大學國家制度研究院副院長金維剛20日在接受中新經緯採訪時表示，藥企在給創新藥定報價時，會參照藥物經濟學評價、國際定價體系等。
而對於醫保談判規則未來的發展方向，金維剛強調，政府部門需要提供必要的政策支持，考慮到對醫藥產業的支持，適當給企業一個合理的利潤和議價空間，確定合理的支付標準，讓整個市場環境有利於藥企的創新研發。
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責任編輯：羅琨 李中元