IgA腎病靶向藥，蛋白尿直降，即將在中國上市！

IgA腎病是最常見的原發性腎小球疾病，好發於青年人。

IgA腎病被認為與粘膜免疫系統功能失調有關，導致IgA在腎臟中沉積，從而形成腎臟損害，部分患者最終進展至腎衰竭，但醫學上一直沒有找到特異性治療方法。

幾十年來，傳統方案一直缺乏針對IgA腎病病因的治療，而這一局面，將很快被打破！

全球首個IgA腎病靶向治療藥物——Nefecon（布地奈德遲釋膠囊）。

一、Nefecon是啥藥？

圖源網絡

Nefecon又叫TRF-布地奈德，而TRF是targeted-release formulation的縮寫，意思就是“靶向釋放劑型”。

簡單來説，Nefecon是一種能靶向釋放布地奈德的特殊藥物劑型。

布地奈德這個成分也不算新鮮，一直都是呼吸科、消化科的常用藥，屬於糖皮質激素。

而Nefecon是基於布地奈德而研發的新藥，本質上還是個激素。

激素在腎友心中是又愛又恨：愛它治療效果好，恨它副作用太多。

而Nefecon這個激素藥跟以前的老藥到底有什麼區別？

要説清楚這一點，先要了解這款藥物和IgA腎病發病機制的一些背景知識。

剛剛説了Nefecon是一種靶向釋放布地奈德的特殊劑型，而它靶向釋放的目標是腸子末端——IgA腎病的發病源頭集中地。

Nefecon就是用來直擊敵人老巢的精鋭“武器”，可以抑制生產致病性IgA的B淋巴細胞，減少蛋白尿的形成，延緩腎衰的進程。

所以，Nefecon比老藥好的地方，就是效果更牛X。

二、Nefecon最新臨牀成果

Nefecon是不是吹的？

我們來看看他們最新的臨牀研究吧！

就在3月份，Nefecon 3期臨牀研究PartB結果剛剛公佈，主要觀察Nefecon在停藥後對腎功能的後續影響。

受試者為364例腎穿刺確診為IgA腎病，經過至少3個月的RAS阻斷劑優化治療，並將他們隨機按照1：1的比例，分配到口服Nefecon 16mg組以及安慰劑組。

經過9個月治療，並停藥觀察了15個月。

觀察發現Nefecon依然可以顯著延緩IgA腎病患者的腎功能衰退；而安慰劑組的患者，腎功能進一步惡化。

三、Nefecon什麼時候在中國上市

Nefecon早已被美國FDA和歐盟EMA兩大權威機構批准上市。

我們國家也緊跟其後，就在去年年末，中國國家藥品監督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）官網公示，擬將Nefecon (布地奈德遲釋膠囊) 用於治療具有疾病進展風險的原發性IgA腎病成人患者的新藥上市許可申請納入優先審評。

現在最新的消息，則是Nefecon在今年4月即將進入海南博鰲。

這説明，中國的IgA腎病患者也將很快受益！

不過新藥價貴。

Nefecon在美國的價格大約是1.5萬美金/月。

而該藥3個月為一療程，如要取得明顯功效，按照臨牀試驗中9個月的用藥時間，明顯會更好。

1.5萬美金/月*9≈100萬人民幣。

這個價格對很多家庭來説，砸鍋賣鐵都不一定拿得出。

不過好在，除了Nefecon，多款針對IgA腎病不同致病環節的其他新藥們，也在路上了。

IgA腎病患者未來會有更多選擇！