成立不足一年即成功上市，公司全職員工僅 10 人，產品管線達到 18 條。這家公司的發展速度堪稱“火箭式”。
近日，生物技術公司 Taysha Gene Therapies（一下簡稱 “Taysha”， 股票代碼為：“TSHA”）於納斯達克成功上市，公司在官網如此介紹自己：“Taysha” 在卡多土著美國人的語言中意味着 "朋友"、 "盟友"。
Taysha 首日開盤價為 22.25 美元，收盤價 24.06 美元，較發行價上漲 20.3%。Taysha 上市募資共 1.57 億美元，目前市值已達 8.45 億美元。
Taysha 成立於 2019 年，與德克薩斯西南大學（UT Southwestern）醫學中心合作成立。雙方以加快臨牀轉化為目標，進行了多種以腺病毒為載體的基因治療藥物研發，專攻中樞神經系統單基因遺傳病的基因治療。
UT Southwestern 是美國著名的生物醫學研究中心，曾經培育過多位科研界傑出人才，6 位諾貝爾獲得者，24 位美國科學院院士，16 位美國國家醫學院院士以及 13 位霍華德 · 休斯醫學研究所研究員。UT Southwestern 的兒童神經科在美國名列前位。
圖 | Taysha 的管理團隊（來源：官網）
根據 Crunchbase 數據顯示，公司在成立期間共累積融資 1.25 億美元的資金。但其正式啓動時就完成 3000 萬美元的種子輪融資；2020 年 8 月初，Taysha 再次完成 9500 萬美元的 B 輪融資。
Taysha 的種子輪募資來自 Nolan Capital 和 PBM Capital Group。Taysha 的董事會主席由 Nolan Capital 的首席執行官 Sean Nolan 擔任，他曾創辦過另一家基因治療公司 AveXis。其他董事會成員包括 PBM Capital Group 的 Paul Manning、UT Southwestern 的 Claire Aldridge 博士。
Taysha 的 CEO 是 RA Session II，他在生命科學行業擁有超過 20 年豐富的工作經驗，主攻商業發展、公司戰略和財務等業務。他曾在兩家基因遺傳病治療公司任職高管，擔任 BridgeBio 的首席財務官以及 AveXis 的戰略和業務發展部高級副總裁。
IPO 後，RA Session II 佔股 26.7%，PBM Capital Group 將擁有 25.6% 的股份，而 UT Southwestern 將擁有 6.2% 的股份，富達投資將擁有 5.3% 的股份。
圖 | RA Session II（來源：Twitter）
RA Session II 曾表示：“基因療法已經被證明能夠給那些患有嚴重疾病的病人帶來轉變性的好處，這些病人有着重大的、未得到滿足的醫療需求。我們在 Taysha 的任務是在這些進展的基礎上，為數千受影響的人消除單基因中樞神經系統疾病。通過與 UT Southwestern 最優秀的人才的合作，我們將迅速和大規模地推進我們潛在療效藥物的深入研發。”
基因療法已經從實驗室走進了臨牀醫生的 “處方單” 中，最早一批的產品：羅氏的 Luxturna 和諾華的 Zolgensma 已改變兩種病症的病程，分別是遺傳性失明疾病和退行性、致命性的脊髓肌肉萎縮。目前，上述疾病的治療方法多由管線較少的初創公司開發。
與之相比，Taysha 的管線佈局堪稱“華麗”。目前，Taysha 產品線包括 18 種基因治療候選產品，佈局了三類廣泛神經適應症，包括 7 種神經性退行疾病、8 種神經發育障礙疾病和 3 種大腦發育相關複發性癲癇。
8 月，其管線候選藥物 TSHA-101 獲得美國食品和藥物管理局（FDA）的孤兒藥稱號和罕見兒科疾病稱號。
圖丨 Taysha 管線信息（來源：Taysha 官網）
除了推進新的基因療法外，Taysha 還利用機器學習、DNA 重組和定向進化開發新型 AAV 平台以改善靶向遞送。該平台可能會更有效地對體內的不同細胞進行基因治療，從而實現以低劑量的療法達到更高的安全性。
招股書顯示，Taysha 沒有產生任何收入，截至 6 月 30 日，2020 年的上半年，公司淨虧損 2670 萬美元，公司僅有 10 名全職員工。
圖丨 Taysha 財務信息（來源：招股書）
Taysha 計劃將本次上市所募集的資金用於四個部分。第一個部分是臨牀和臨牀前項目的研發、生產和質量控制測試，第二個部分是研發前線五款產品的臨牀試驗及相關醫療服務，第三個部分是公司產品的生產設施建設，第四個部分是公司的運營和其他一般公司用途。
該公司計劃於今年年底在加拿大啓動進展最快的管線之一 TSHA-101 的臨牀 I 期和 II 期試驗。明年年底將向 FDA 提交四個項目的研究性新藥申請：TSHA-101、TSHA-102 、TSHA-103 和 TSHA-104。
“在 Taysha，我們正在開創一個基因治療藥物開發的新時代，在這個時代，我們可以將早期的發現迅速應用到臨牀及其他領域。”RA Session II 説。
參考：
https://www.biopharmadive.com/news/taysha-gene-therapy-ipo/585834/
https://ir.tayshagtx.com/static-files/72058f58-ad4f-4a41-8a87-50044ea25a08
https://ir.tayshagtx.com/news-releases/news-release-details/taysha-gene-therapies-receives-orphan-drug-designation-and-rare
【來源：DeepTech深科技】
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