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由於創新能力不足，在國際市場上國產創新藥一度難覓蹤影。近年來，隨着創新藥利好政策接連出台，本土企業創新能力正在提升，國產創新藥頻頻出海。從澤布替尼到國產PD-1出海，再到榮昌生物維迪西妥單抗創下26億美元的海外授權費用新高，本土創新藥正呈現出多點爆發式崛起。
海外授權紀錄頻頻刷新 最高26億美元
本土創新藥出海，可以追溯到2006年。當年，微芯生物以2800萬美元的價格，將公司在研產品西達本胺在中國以外的全球開發權益授權給美國HUYA公司，這也成為本土創新藥“License-out”的先例。
“License-out”是指對外授權，可以是某項專利或技術，也可以是某種化合物或產品，引入方則需要支付相應的“專利費”。
微芯生物之後，新藥出海鮮有發生。2017年至2019年，國產創新藥以License-out形式出海數量每年均不超過10款。
2019年11月，美國食品藥品監督管理局（FDA）宣佈，中國企業百濟神州自主研發的抗癌新藥“澤布替尼”，以“突破性療法”的身份，“優先審評”獲准上市，成為第一款完全由中國企業自主研發、在FDA獲准上市的抗癌新藥，實現了中國原研新藥出海“零的突破”。
隨後，國產創新藥出現一波出海小高潮，並呈現出多點爆發態勢，PD-1便是其中之一。 “License-out”數量2020年達到了39個，創下歷年新高。
2021年2月，君實生物對外公告，授予納斯納克上市公司Coherus特瑞普利單抗和兩個可選項目（如執行）在美國和加拿大的許可，並獲得總額最高達11.1億美元的首付款、可選項目執行費和里程碑付款等；2021年初，百濟神州與全球製藥巨頭諾華就替雷利珠單抗在多個國家的開發、生產與商業化達成合作與授權協議，交易首付款為6.5億美元，總交易金額超過22億美元，成為當時首付金額最高的國內藥物授權合作項目；恆瑞醫藥在2020年將旗下卡瑞利珠單抗授權給韓國CrystalGenomics（CG）公司，獲得累計不超過8425萬美元的里程碑款。信達生物則在2015年與禮來製藥達成合作，雙方在中國共同開發和商業化包括PD-1單抗藥物信迪利單抗在內的腫瘤藥物。
數據顯示，至今年8月底，本土創新藥海外授權項目數量已達到15個，與此同時，授權費也創出新高。今年8月，榮昌生物與全球腫瘤和ADC（抗體偶聯）領域生物製藥公司西雅圖基因達成一項全球獨家許可協議，榮昌生物從此次交易中獲得的潛在收入總額將高達26億美元，這一交易數額刷新了中國製藥企業單品種海外授權交易的最高紀錄。
政策支持 ，新藥研發水平躋身國際第二梯隊
本土創新藥出海背後，除了大量的研發資金投入，政策和機制也是重要保障因素。
自2016年以來，我國創新藥利好性政策接連出台，創新藥審批提速。國際層面，2017年6月，原國家食品藥品監督管理總局（CFDA）和國際人用藥品註冊技術協調會（ICH）同時宣佈，ICH正式批准CFDA成為其成員，這也被認為是中國生物醫藥行業與國際標準接軌，參與國際競爭的標誌性事件。在業界，ICH發佈的技術指南已為全球主要國家藥品監管機構接受和轉化，併成為藥品註冊領域的核心國際規則制定機制。
中國科學院院士、重大新藥創制國家重大科技專項技術副總師陳凱先曾在多個場合表示，當前，從國際第三方評價來看，我國新藥研發水平已經從第三梯隊躋身第二梯隊。麥肯錫報告也顯示，中國對全球醫藥研發的貢獻率在2018年上升至4%－8%。
本土企業與外資企業的合作方式也在悄然生變。企業不再侷限於合資辦廠等形式，外資企業購入本土企業股份的案例逐漸增多，基石藥業、百濟神州、信達藥業等企業旗下產品，吸引外資企業頻頻出手。北京鼎臣管理諮詢有限責任公司創始人史立臣曾對新京報記者表示，外資企業此前更看重本土企業的銷售和生產能力，合作模式變化意味着部分本土企業的創新能力逐步得到外資藥企認可。
出海之路並非一帆風順。今年4月，康弘藥業暫停旗下重磅產品康柏西普的國際Ⅲ期臨牀試驗，股價遭遇連續下跌。康弘藥業董事長柯尊洪在年度股東大會上表示，此次試驗終止對康弘藥業來説是“交了學費”。
另有業內人士指出，本土企業創新藥佈局面臨一些問題。除了科研資金的投入能否得到保障外，部分熱門賽道擁擠、能否有更多原始創新以及在藥物靶點和作用機制方面取得更多突破等，仍是影響企業創新能力的關鍵因素。
今年7月，國家藥監局藥品評審中心（CDE）發佈了《以臨牀價值為導向的抗腫瘤藥物臨牀研發指導原則》，倡導以臨牀價值為導向來指導抗腫瘤藥物的研發。業內人士預測，一些價值低的新藥，審批難度將會增加，而一些有創新價值的新藥，將在審批層面獲得綠燈，這種變化將不僅僅侷限在抗腫瘤藥物領域。這一原則會讓企業在項目選擇上更加謹慎，有望提升企業的原始創新水平。
新京報記者 張秀蘭
校對 李銘