生物技術是一個快速變化的世界，所以展望2025年是非常雄心勃勃的。幸運的是，加拿大皇家銀行資本(RBC Capital)已經仔細研究了該類公司，揭示了它認為投資者在未來幾年應該關注的生物科技股。
這些是“顛覆性”的生物科技股，可能會對關鍵參與者和專營權構成風險。
這就是為什麼我覺得這個報告很有趣。即:
1)它揭示了新的投資理念(特別是對長線投資者而言)
2)它突出展示了你現在可能擁有的知名生物技術股票的風險。瞭解這些風險對於決定一些生物醫藥公司能否在未來多年保持可持續發展至關重要。
正如RBC Capital寫道:“我們報告中詳細介紹的許多項目仍處於早期和 / 或高風險狀態,但我們相信他們都值得一看,特別是考慮到我們的觀點。許多項目都被華爾街忽視了,華爾街往往在更加密切地關注後期和知名項目”
CymaBay (CBAY)
CymaBay Therapeutics(NASDAQ:CBAY)是一家研究肝臟疾病的尖端生物科技公司。現在，所有的目光都集中在它的主要產品Seladelpar上。這是用於治療原發性膽道膽管炎(PBC)。PBC是一種慢性疾病，它會慢慢破壞肝臟內的膽管。
該藥物是Intercept Pharma(NASDAQ:ICPT) 的PBC特許經營藥物Oclavia的潛在顛覆者。因此，投資者應保持警惕。加拿大皇家銀行資本寫道:“Ocaliva為Intercept Pharma公司提供了一個可持續的收入來源，並幫助公司建立了一個穩定的估值下限――任何潛在的競爭都可能影響該公司股票的基礎價值。
此外，CBAY 已經報告了Seladelpar第二階段的數據，數據顯示Seladelpar比起OCA 在反應率和改善瘙癢症狀上，有着更為顯著的療效。 該公司目前正在招募患者參加最終的 III 期臨牀試驗。
根據CBAY的數據;每1000名40歲以上的女性中就有1人患有PBC。
Atara Bio (ATRA)
Atara bieutics(NASDAQ:ATRA)正在開發針對癌症、自身免疫性疾病和病毒性疾病患者的新療法。
具體來説，該公司正在開發現成的同種異體T細胞，這些細胞來自具有健康免疫功能的捐贈者。這使得藥物快速分發給病人成為可能。
加拿大皇家銀行資本(RBC Capital)表示，這可能對製藥巨頭吉利德科學(NASDAQ:GILD)擁有的CAR-T特許經營權形成競爭。
該公司表示:“這種同種異體CAR-T模式，如果能夠在沒有任何安全性問題的情況下達到同等功效，可能會使現有的CAR-T產品在很大程度上過時，因為它在生產時間上具有顯著優勢，而且與針對每個不同患者的個性化產品相比，它還可能降低適用於所有患者所帶來的成本。
但是，這些研究在很大程度上仍處於早期階段，Atara最近報告了它所謂的令人鼓舞的ATA188第一階段初步療效數據。
Translate Bio (TBIO)
Translate Bio (NASDAQ:TBIO)是一家領先的信使rna治療公司。目前，該公司正在開發一種新型藥物，有望改變由蛋白質或基因功能障礙引起的疾病，但最重要的新聞是該公司正在致力於一種新型冠狀病毒疫苗的研發。
作為我們正在進行的mRNA疫苗合作的一部分，Translate Bio和 Sanofi Pasteur團隊已經產生了跨越多個傳染病靶點的令人鼓舞的臨牀前數據。這項工作將為我們指導針對COVID-19的聯合研究工作提供堅實的基礎，以幫助應對這一公共衞生威脅，”Translate Bio首席執行官Ronald Renaud在一份聯合聲明中説。
我們針對COVID-19的合作努力將利用Translate Bio創新的mRNA平台以及Sanofi 的疫苗專業知識和COVID-19的持續研究，目標是將一種新型的mRNA疫苗迅速推向臨牀。
在其他方面，該公司可能也會做得一樣好。MRT5005是解決囊性纖維化(CF)潛在原因的首個臨牀階段mRNA候選產品。這是一種遺傳性疾病，主要影響肺部，但也影響胰腺、肝臟、腎臟和腸道。Translate旨在為肺細胞提供所有CF突變的全功能CFTR基因。加拿大皇家銀行資本(RBC Capital)寫道:“這種技術理論上可以淘汰小分子校正器。”
這可能會給現在的囊性纖維化藥物市場帶來競爭。比如AKA Vertex 製藥公司(NASDAQ:VRTX)。AKA Vertex 在囊性纖維化藥物特許經營上的年收益為70多億美元，幾乎是總收入的100%。更重要的是，Vertex 的藥物是非常令人震驚的昂貴的，因此這個領域或許已經準備迎接新的進入者了。
Biohaven Pharma (BHVN)
Biohaven製藥公司(NYSE:BHVN)因其潛在的偏頭痛治療藥物Rimegepant而成為新聞頭條。令人興奮的是，這種藥物可能很快就會被食品和藥物管理局批准。
此外，Biohaven剛剛與迪拜簽署了一項分銷協議，在那裏銷售其NURTEC ODT偏頭痛藥物，該藥物在美國的測試結果看起來很積極。
Biohaven Pharma潛在的競爭對手是Alder BioPharma(NASDAQ:ALDR)，該功能擁有偏頭痛藥物專營權。ALDR公司的Eptinezumab有望在本季度獲得批准，加拿大皇家銀行資本(RBC Capital)預計，到2027年，ALDR公司從這種藥物中獲得的年收入將超過10億美元。然而，ALDR的Eptinezumab是靜脈輸液。其他與之競爭的藥物是注射劑。
這就是為什麼 Biohaven 的口服 Rimegepant 脱穎而出的原因。
加拿大皇家銀行資本(RBC Capital)表示:“這種口服藥物可能會對未來大型偏頭痛藥物市場產生重要影響。
Marinus Pharma (MRNS)
Marinus製藥公司(NASDAQ:MRNS)正在開發一種名為Ganaxolone的Gabaa調製劑，作為治療癲癇的一種新型藥物，該公司最近還在開發一種用於治療產後抑鬱症的藥物。
加拿大皇家銀行資本(RBC Capital)表示，Ganaxolone可能會損害Sage Therapeutics公司的抑鬱症藥物專賣權。“MRNS的ganaxolone可能成為SAGE治療抑鬱症專賣藥物的直接競爭對手，如果它最終證明了類似的功效和安全性，”該公司告訴投資者。
在一項II期研究中，Ganaxolone達到了目標。但是SAGE仍然遠遠領先於。因此，MRNS需要近乎完美的運營才能成功地從Sage手中奪取大量的份額，而不是簡單地在價格上競爭。
Solid Biosciences (SLDB)
Solid Biosciences(NASDAQ:SLDB)是一家專注於解決杜氏肌營養不良症的生命科學公司。杜氏肌營養不良症是一種罕見的致命遺傳病。它正在研究SGT-001，這是一種基因療法，能夠將一種叫做微肌營養不良蛋白的功能性肌營養不良蛋白基因傳遞給肌肉。
這讓它與目前的市場領導者Sarepta Therapeutics(NASDAQ:SRPT)形成了競爭。Sarepta已經推出了Exondys 51，這是fda首次批准的治療DMD的藥物。此外，Sarepta還在開發自己的微營養不良蛋白基因療法。至少在短期內，它已經為成功做好了準備。
例如，加拿大皇家銀行資本(RBC Capital)估計，到2029年，SRPT公司的微營養不良蛋白治療每年可在全球產生30多億美元的收入。
儘管Sarepta具有先發優勢，但市場仍有待爭奪。考慮到這種治療方式是一種一次性治療，醫生可以在任何時候更換藥物提供者。
正如 RBC Capital 解釋的那樣: “任何具有最佳療效 / 安全性的後續治療，都有可能在隨後接受治療的患者中得到近100% 的應用。”
PTC Therapeutics (PTCT)
PTC Therapeutics(NASDAQ:PTCT)早在2011年就與瑞士跨國公司羅氏(Roche)合作。這兩人正在開發一種治療SMA的潛在突破性藥物――脊髓性肌萎縮症。這是一種由運動神經元存活基因SMN1突變或缺失引起的遺傳病。
目前，Biogen(NASDAQ:BIIB)是SMA治療的首選公司。其Spinraza系列在2018年的銷售額為17億美元，但加拿大皇家銀行資本(RBC Capital)估計，到2019年銷售額將超過20億美元(約佔2019年產品總收入的18%，是未來增長的關鍵潛在驅動力)。
儘管Spinraza已經徹底改變了SMA的治療方法，但仍有許多限制。例如，病人需要醫生給他們注射到椎管中，並預先支付昂貴的劑量。更重要的是，每年還有三次維續性注射。
“羅氏/PTCT的口服連接調製劑risdiplam可能會從Spinraza那裏獲得份額，因為它提供了更方便的給藥途徑，不需要鞘內注射方式，”RBC Capital説。去年11月，FDA授予該藥物優先審核地位。
本文作者：Harriet Lefton，美股研究社（公眾號：meigushe）