專家熱議：打造兒童性早熟長效保護新路徑

本文轉自：人民網

據中國健康促進與教育協會公佈的調查數據顯示，中國兒童性早熟患病率為0.43%，女孩發病率為男孩的5-10倍。兒童性早熟已經成為發病率較高的兒童內分泌疾病。

6月1日，北京大學藥學院藥事管理與臨牀藥學系主任、國家衞生健康委藥事管理與藥物治療學委員會副主任委員史錄文，國家兒童醫學中心首都醫科大學附屬北京兒童醫院內分泌遺傳代謝科主任、中國醫師協會青春期醫學分會主委鞏純秀，國家兒童醫學中心首都大學附屬北京兒童醫院藥學部副主任魏京海做客人民健康演播室，圍繞兒童疾病譜變化、用藥現狀、長效抑制劑和推進兒童健康事業舉措等方面展開探討，共話“打造兒童性早熟長效保護新路徑”。

兒童疾病譜變化帶來新挑戰

隨着人民生活水平提高，發生改變的不單是兒童健康發展目標，疾病譜也在悄然發生變化。鞏純秀介紹説：“近些年，隨着營養狀態改善，前幾十年很少見的兒童超重肥胖、性早熟、矮小如今也越來越多，一些與自身免疫相關的甲狀腺疾病、遺傳代謝內分泌罕見病在內分泌科也變得常見。這些疾病譜變化，容易為兒童患者帶來一些心理問題。”

據鞏純秀介紹，中樞性性早熟是性早熟中較為常見的一種，佔比率為50%以上。目前一線藥物是促性腺激素釋放激素類似物GnRHa，該類藥物作用於垂體，阻斷小丘腦-垂體-性腺軸，降低性激素水平，從而達到治療目的。

“目前，中國兒童用藥面臨的最大困難是疾病專用藥物少，有適應證、有規格和滿足兒童口感的劑型更少，需要企業積極研發創新藥品。”史錄文説，《第三批鼓勵研發申報兒童藥品建議清單》《關於進一步加強兒童臨牀用藥管理工作的通知》等利好政策的陸續出台，有利於研發企業整合研發隊伍力量、整合資源，將創新藥品更快、更及時地提供給臨牀，以滿足患者需求。醫務人員也會有更多可選擇的藥物去針對疾病提供治療方案。

長效抑制劑提供治療新選擇

對於性早熟患兒，短效製劑需要頻繁給藥，極大地降低了患者依從性，可能導致無法實現治療目標。相比於短效製劑，長效緩釋製劑則可以實現數週、數月甚至數年的藥物持續釋放。

魏京海介紹，促性腺激素釋放激素類似物目前在市場上多是一月劑型，兒童患者治療週期為每年注射13次，但更長效的三月製劑每年注射次數能降低為4次，注射次數減少、藥效延長等適應性為患兒及其家庭帶來很多方便；除了藥物本身經濟性，患者及家屬就醫、購藥、往返路費等不必要的費用也可以省去。綜合指標來講，更長效製劑在創新性、適宜性和經濟性上都具有優勢。“近期獲批的中樞性性早熟長效製劑，從臨牀角度來説，其治療的安全有效性已獲得了臨牀認可，如果相關藥物能夠更廣泛地用於臨牀可有效地提升藥品可及性，為醫務人員、患者提供多樣選擇”。

“創新藥物會對兒童患者依從性帶來更多的改善。”鞏純秀説，目前臨牀上多使用每月注射一次的一月劑型，對於外地患者來説該注射頻率會對其生活、經濟花費造成一定影響，從而影響患者依從性。若患者依從性不夠高，會影響相應的治療效果。她認為，若更長效劑型安全性好、效果好、依從性好、經濟價值高，則應該把它作為一個兒童性早熟長期治療的新路徑。

多措並舉推動兒童健康事業

國家高度重視兒童事業發展，先後制定實施三個週期的中國兒童發展綱要，多措並舉促進兒童健康。經過幾十年的發展，中國兒童健康事業已從“量的累積”轉向“質的提升”。

史錄文認為，推動兒童健康事業高質量發展還應從加快兒科專業人才培養和提升兒科健康產品研發能力兩方面着手。一方面，加快兒科專業人才培養，提升中國兒科醫生、兒科藥師和其他相應專業人員的數量、質量及能力建設。兒童既是每個家庭的未來，也關乎祖國的未來，他們需要有一支強大專業的隊伍作為其健康守護者；另一方面，加快兒童健康產品專科化，提升研發兒童健康新產品能力，為兒童提供更好的健康產品。這樣，才能保護好兒童健康，提升兒童生命質量和生活質量。

魏京海提出，首先要加強醫療機構藥師隊伍建設，向大眾宣傳和倡導合理用藥概念，促進全社會對合理用藥的瞭解和關注；其次，希望有更多適合兒童使用的劑型出現並保障其口味、可及性。他認為，提高藥物可及性或許是未來整個醫療機構整體高質量發展的方向之一。（張慧丹）