2020 年 7 月 6 日，現首都醫科大學校長饒毅在期刊《細胞研究》發表簡訊，對中國科學院上海藥物所耿美玉團隊 2019 年 10 月在同一期刊發表的關於 GV-971 的文章提出質疑。
該簡訊題為《應該更正一位作者忽略引用以前文獻》（Omission of previous publications by an author should be corrected），指出論文通訊作者耿美玉先前發表了 12 篇 GV971 相關論文，但是團隊去年 10 月發表的文章沒有引用其中任何一篇。
這樣的一個行為顯然不符合邏輯，因為耿美玉團隊去年10月在《細胞研究》上發表的研究論文，正是對之前他們所研發出引起巨大轟動的治療阿爾茲海默藥物GV-971作用機理的一個解釋説明。
通常來説，這樣一個總結性的論文理應是要引用自己之前所做的相關研究的論文的。
GV—971，是抗阿爾茨海默病（俗稱老年痴呆症）創新藥物——甘露寡糖二酸的英文簡稱。根據耿美玉團隊實驗結果顯示“可以顯著改善老年痴呆患者的認知功能障礙”。這一結果剛一發布就在國際學術界、製藥界引起巨大轟動。
因為自發現阿爾茨海默病100多年來，全球用於臨牀治療的藥物只有5款，且臨牀獲益均不明顯。
為了解決阿爾茨海默病這一頑症，全球各大製藥公司在過去的20多年裏，相繼投入6千億美元研發新的阿爾茨海默病治療藥物，但320餘個進入臨牀研究的藥物全部宣告失敗，而且在最近的16年裏，沒有一款新藥能通過臨牀3期試驗。
與阿爾茲海默特效藥研發一片慘淡景象形成對比的是全球不斷增加的阿爾茲海默患者。目前全球至少有5000萬阿爾茨海默病患者，到2050年，這個數字預計將達到1.5億左右。
我國阿爾茨海默病患者約1000萬人，是世界上患者人數最多的國家。隨着人口老齡化加速，預計到2050年我國患者將達4000萬人。
如果耿美玉團隊的報告結果屬實，GV—971真能顯著改善老年痴呆患者的認知功能障礙，這無疑是一個巨大的科學突破，不僅填補了治療阿爾茲海默藥物過去16年的空白，同時也是對千千萬萬個阿爾茲海默患者的巨大福音。
但GV—971引起的轟動有多大，受到的質疑就有多大。
比如971研究指標單一，生物標誌物不明確，臨牀試驗過短等等。
其中爭議最大的是：該藥物在24—36周的有效性增長，但安慰劑組在此期間大幅下滑，這樣的數據走向顯得略有怪異。
數據圖
雖然耿美玉也在很多場合做出過自己的解釋：
“網上很多人在解讀安慰劑對照組的數據，認為6個月是一個詭異的時間節點。其實這裏正反映出阿爾茨海默病患者如果不治療，隨着安慰劑效應降低，逐漸恢復了病理狀態。從這個圖可以清楚地看到，GV-971從治療第4周即出現顯著療效，而且可以平穩地改善患者的認知狀況。”
但之前網傳的一封饒毅的舉報信，還是反映出很多人對她的解釋並不買賬。
饒毅對舉報信曾公開回復：是自己寫的，但是是草稿，沒有發出過。
饒毅在這一次的論文中總結説：耿美玉團隊的12 篇論文包含了 GV971 的體內和體外研究，其中 7 篇是相關的原創論文，其他 5 篇屬於綜述文章。根據這 12 篇論文，GV971 的作用包括：可以治療動物模型的帕金森病；可以直接與 β 澱粉樣肽直接結合；可以保護神經細胞免受 β 澱粉樣肽的毒性等等。而去年 10 月發表的論文宣稱 GV971 可以通過調節腸道菌羣失衡，減少炎症，間接地阻止阿爾茨海默症症程進展。
“這些作用在藥物靶標、有效部位、治療機理上有如此驚人的差別，以致引起對可信性的潛在關注。讀者不應該沒有注意，雖然通常存在多個靶點意味着副作用，而作者們卻號稱 GV971 的所有靶標和作用都幫助治療阿爾茨海默症。”
“我自己對中外生物醫學歷史都有研究（如以中文發表過中國青蒿素、三氧化二砷研究的科學史，也以英文在國際刊物發表過腎上腺素的科學史研究文章），我從未看過一個藥物有如此多的靶標共同治療一個疾病。
目前耿美玉團隊還未對饒毅的論文發表回覆，我們靜待事情的進一步發展。
寫在最後根據之前的耿美玉團隊發言來看，他們還在繼續進行該藥的藥理機制方面的研究和長期安全有效性研究。
其中，中國上市後臨牀研究計劃方案包括：以3000例輕、中度阿爾茨海默病患者為對象，在80箇中心開展12個月的雙盲試驗，以及6個月的開放試驗。
國際臨牀研究計劃包括：以2046例輕、中度阿爾茨海默病患者為對象，在200箇中心開展12個月的雙盲試驗，以及6個月的開放試驗。
桌椅個人認為：饒毅教授的質疑也有其中的道理，但是最終的答案可能還是要等待進一步的臨牀數據。
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