罕見病藥70萬一針再引熱議：救命藥如何不“天價”
在中國市場上一針賣70萬元人民幣，而在澳大利亞只賣41澳元（摺合成人民幣約205元），價格相差三千多倍？近日，一則關於天價進口藥的網傳消息引發熱議。
這款藥品，是治療罕見病脊髓性肌萎縮症的進口特效藥——諾西那生鈉注射液，該藥因其高昂的價格常常讓患者家庭望而卻步，此前便備受關注。
8月5日，有媒體對此評論稱，“一個藥品的中外差價如此之大，已非‘離譜’二字所能形容”。該評論認為，即使“該藥的存儲運輸條件很苛刻，全程用2—8攝氏度的冷藏箱運輸，運輸途中所有的温控數據都要通過網絡上傳留檔”不假，將一針200多元人民幣價格的藥品，賣出比包一架飛機來回美洲還要貴的價錢來，這無論如何也説不過去。
澎湃新聞（www.thepaper.cn）注意到，上述説法並不準確。目前，該藥品在國內市場上“一針70萬元”屬實，但澳大利亞“只賣41澳元”，則緣於其被納入當地藥品福利計劃。
對此，8月6日，藥企渤健生物科技（上海）有限公司通過官方微信公號回應稱，諾西那生鈉注射液被納入澳大利亞藥品福利計劃後，藥品的政府採購單支價格為11萬澳元，患者自付費用為41澳元，因此“41澳元不是諾西那生鈉注射液在澳大利亞的藥品價格”， 而該藥物目前在中國屬於自費藥物。
渤健生物還稱，該公司會“一直與國家和地方政府相關部門保持積極溝通”，呼籲建立多方共付機制，以進一步提升中國SMA患者藥物可及性。
那麼，天價藥如何不再“天價”？已有地方在探索相關機制。
天價“救命稻草”
脊髓性肌萎縮症（SMA）是一類由脊髓前角運動神經元變性導致肌無力、肌萎縮的疾病，屬染色體隱性遺傳病。根據患者的起病年齡和臨牀病程，可以將SMA由重到輕分為4型。在兒童患者中，1型和2型佔了一大半，其中1型最為嚴重。
“這種類型的SMA兒童患者會在出生6個月內起病，出現迅速發展的進行性、對稱性四肢無力，患兒的最大運動能力不能達到獨坐。”武漢兒童醫院神經科醫生鄧小龍介紹，患兒由於肋間肌受累比膈肌更重，會導致矛盾呼吸，胸廓呈現特徵性“鍾型”畸形，呼吸肌無力突出，“多數患兒在2歲內死於呼吸衰竭”。
諾西那生鈉注射液英文名為Spinraza（nusinersen），為全球首個獲批治療罕見病SMA的藥物。該藥由渤健生物公司生產，最早於2016年在美國上市，2019年2月獲批進入中國市場。
多名神經內科醫生告訴澎湃新聞，諾西那生鈉注射液在國內被稱為“天價進口藥”，一針價格的確在“70萬元左右”，屬於完全自費藥物。目前國內上市的藥物中，諾西那生鈉注射液是唯一可以有效治療SMA的藥品，沒有任何可替代藥物。一般而言，病情較為嚴重的患者進行治療，第一年需要注射6針，第二年開始每4個月注射1次，每年需要注射3針。
“從藥效上來看，它不能徹底治癒患者，但可以維繫其生命，改善生存質量。”8月5日，海南醫學院第一附屬醫院神經內科主任醫師趙振強告訴澎湃新聞，對於大多數患病家庭而言，打一針的費用已經難以承受，更何況需要長期注射。
“尤其是兒童，治療成本很高，因為除了用藥以外，還要做康復治療。”趙振強稱，他偶爾也會接觸到此類病例，家屬往往選擇保守治療。
江蘇淮安1歲女童“糖豆”在六個月大時就被確診為脊髓性肌肉萎縮1型。“剛出生一個半月的時候，我就發現她腿抬不起來，頭也一樣。後來在社區醫院體檢，工作人員告訴我，去給寶貝看一下吧，如果有事便儘早干預。”8月5日，“糖豆”媽媽告訴澎湃新聞，她帶女兒去南京市兒童醫院做了基因檢測，最後確診為SMA，“那時候醫生告訴我孩子活不過兩歲”。
“糖豆”媽媽稱，當時“覺得天都要塌了”。面對高昂的治療費用，她開始責怪自己“平時不知攢錢”。“我在家裏抱着孩子嚎啕大哭，狂扇了自己70多個嘴巴。每扇一個我就問自己為什麼亂花錢，為什麼不攢錢。”“糖豆”媽媽説。
她將諾西那生鈉注射液視為孩子的“救命稻草”。“確診後，主治醫生側面打聽了一下我們的態度，是否要救。因為他知道，救孩子的代價太昂貴了——70萬元一針，第一年要140萬，之後每年平均要105萬。”“糖豆”的回答很堅決，“必須要救”。
“孩子在ICU待了四個多月，已經經歷了多次搶救，其中一次呼吸衰竭，近50分鐘才搶救回來。孩子都這麼堅強，我們不可能放棄她。”她説，現在女兒需要“24小時佩戴呼吸機”。但對於這個普通工薪家庭而言，動輒百萬的治療費用實屬“天價”。
在其他國家，諾西那生鈉注射液的價格也並不低。據新京報此前報道，在美國，該藥“一針的定價為12.5萬美元，第一年的治療費用約75萬美元，第二年的費用降低一半至37.5萬美元”。
國際上可治療SMA的藥物，除了諾西那生納注射液，還有一款是瑞士諾華公司研發的新藥“Zolgensma”。該藥品也被稱為天價，一劑高達210萬美元，約合人民幣1500萬元，目前已在歐盟、美國、日本等上市。與諾西那生納注射液不同的是，該療法只需要進行一次。
北京市美兒脊髓性肌萎縮症關愛中心負責人邢煥萍今年7月接受澎湃新聞採訪時曾稱，諾西那生納注射液已經在全球40多個國家上市，目前來看，因為中國人口基數大，患者相對來説比較多，“中國的定價已經是全球最低的了，在國內進一步降價的可能性比較低。”
只賣41澳元？在澳大利亞納入福利計劃
值得注意的是，在部分國家，上述藥品可獲得報銷。例如，2020年5月13日，日本決定將“Zolgensma”納入醫保範圍，擬定單價1.67億日元（約1106萬元人民幣）。
最近引起熱議的“諾西那生鈉注射液在澳大利亞只賣41澳元”一事，經澎湃新聞證實，也屬於誤傳。澳大利亞衞生部官網2018年5月發佈的一篇文章顯示，Spinraza（別名nusinersen，即諾西那生鈉注射液）當年6月1日被列入PBC清單（藥物福利計劃），“這意味着患者只需為每個處方藥最高支付39.50澳元，而優惠患者只需支付6.40澳元……否則患者每年將支付超過367850澳元的醫藥費。”
也就是説，當地政府為使用該藥物的患者進行了補貼，這並不代表“藥物實際售賣價格很低”。按照貨幣兑換匯率，1澳元摺合成人民幣不到5元。根據上述文章內容，當地患者一年實際支付的費用，或可從超過180多萬元人民幣，降到近兩百元，甚至更低。“我們將在藥物福利計劃中為所有18歲以下的患者提供Spinraza，用於治療1型、2型和3a型SMA。”上述文章稱。
“藥品價格和藥品報銷後患者自付費用，是兩個完全不同的概念。” 藥企“渤健生物”8月6日中午發文稱，諾西那生鈉注射液在澳大利亞的政府採購單支價格為11萬澳元，患者自付費用為41澳元。
“糖豆”媽媽也注意到了這些新聞。諾西那生鈉注射液何時能在國內談判降費、納入醫保，成為了與她類似家庭的期望。澎湃新聞注意到，國內不少業內人士呼籲，政府能針對臨牀療效顯著的SMA治療藥物啓動談判，將SMA藥物納入國家或地方醫保藥品目錄，幫助SMA患者家庭解決治療負擔。
2019年11月，國家醫保局、人社部公佈新版《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄》，通過最新談判，又有70個藥品加入到醫保報銷的行列中來，其中不乏罕見病用藥。而在更早的2018年，國家醫保局進行了抗癌藥醫保準入專項談判，經過3個多月的談判，17種抗癌藥納入醫保報銷目錄，“價格降幅平均在56%”。
這些都釋放出了積極信號。“能納入醫保肯定是最好的，但現在藥價太高了，只有等國家相關部門去和製藥商談判，儘量把藥價降下來，再納入醫保，這樣才有意義。”鄧小龍統計過，如果諾西那生鈉注射液能進入醫保，10萬元一針的價格是普通患者家庭的承受範圍。
8月5日，國家醫保局信訪辦一名工作人員接受紅星新聞採訪時稱，諾西那生鈉注射液自2019年在國內上市以來，已被納入醫保談判日程，國家希望和相關藥企業談判，將藥物價格降下來，進而滿足SMA患者的需要。“去年開始國家就在和藥企談判，由專家組研究定價，具體定價多少不清楚。但是納入醫保的事沒有談下來，因藥物價格下不來，就始終沒辦法進入到醫保目錄。”
渤健生物在上述回應中稱，根據國家相關規定，參加2019年國家醫保談判的藥品必須是2018年12月31日前獲得批准的藥品。諾西那生鈉注射液於2019年2月獲批，不符合參加2019年國家醫保談判的條件，因此並未參加2019年國家醫保談判。該公司會“一直與國家和地方政府相關部門保持積極溝通”，呼籲建立多方共付機制，以進一步提升中國SMA患者藥物可及性。
渤健生物還在回應中介紹，2019年5月31日，中國初級衞生保健基金會宣佈SMA患者援助項目正式啓動，援助藥物由渤健公司捐贈。該項目幫助SMA患者第一年的治療費用相比全自費節省約2/3，之後每年的治療費用與全自費相比可節省約一半。截至目前，全國已有80多位SMA患者在援助項目的幫助下獲得了藥物治療。
有地方推出“罕見病醫保專項基金”
“我們國家的醫保是針對大眾常見病、多發病的醫保，將費用高昂的罕見病納入醫保，資源被大幅度佔用，或會擠壓其他疾病的空間。從這個角度講，（納入醫保）是有難度的。”趙振強認為，為減輕患者家庭負擔，除了呼籲醫保覆蓋外，更應該有商業保險公司、社會救助等多方的加入。
趙振強建議，或可建立針對重大罕見病的“特殊醫保”，以“專項基金”予以保障。經濟實力較好的浙江省對此已有實踐。今年1月，根據國家關於探索罕見病用藥保障機制總體要求，浙江省“量力而行”，發佈《關於建立浙江省罕見病用藥保障機制的通知》，決定建立罕見病用藥保障機制。
通知規定，建立浙江省罕見病用藥保障基金，在省級醫療保險基金財政專户中下設子賬户，進行分賬管理、獨立核算。各統籌區每年1月底前根據上年底基本醫療保險參保人數，按每年每人2元標準，一次性從本統籌區大病保險基金中上解至浙江省罕見病用藥保障基金。
在用藥保障方面，按照自然年度結算，參保人員在一個結算年度內發生藥品費用，實行費用累加計算分段報銷，個人負擔封頂。0—30萬元，報銷比例為80%；30—70萬元，報銷比例為90%；70萬元以上費用，全額予以報銷。
通知還規定，專家委員會根據國家罕見病目錄，組織論證擬調入和調出保障範圍的罕見病藥品、罕見病臨牀診治規範和用藥規範，對全省罕見病用藥保障情況開展定期評估等。省醫療保障局按照“專家論證、價格談判、動態調整”的原則，根據省罕見病用藥專家委員會推薦的罕見病藥品，結合浙江省經濟社會發展水平、罕見病用藥保障基金結餘等情況，組織開展罕見病用藥談判。
在國家層面，是否成立罕見病醫保專項基金，則顯得慎重。澎湃新聞注意到，2019年，全國政協委員潘曉慧曾向兩會提交《關於SMA等罕見病患者亟需給予幫助的提案》，其中就建議“成立國家罕見病醫療保障專項基金”。在此前，全國政協委員、黑龍江省佳木斯市殘聯副理事長張麗莉也建議儘快建立SMA罕見病專項保障資金，結合大病醫保等政策保障SMA家庭避免災難性醫療支出。
2019年12月底國家醫保局在官網回覆潘曉慧委員提案時稱，有關部門認為在現行制度已經為罕見病患者醫藥費用提供瞭解決渠道的情況下，不宜再建立政府主導的罕見病專項基金，為此國家醫保局將積極會同有關部門，對罕見病創新保障模式的可行性開展研究，盡力而為、量力而行，逐步提高罕見病患者的保障水平。