世界血友病日：無法治癒，終生服藥？血友病患者該何去何從？
每年4月17日，是世界血友病日。
之所以選擇這個日子，主要是世界血友病聯盟發起人法蘭克 · 舒納波的生日，為了喚醒全社會對這種疾病的科學認知，同時紀念這位醫生對血友病的貢獻。
而今年的主題是-----“人人享有——團結合作、政策支持、共同發展”。
血友病，是一種無法止血的傷痛
所謂的血友病，主要是因患者體內缺少可以促進血液凝固的物質，從而導致出血時無法快速止血的一種遺傳性、先天性疾病。
患上這種疾病，患者一旦發生磕碰、外傷、手術等，常常出血不止，同時還會表現還毫無誘因的出血，比如牙齦滲血、關節紅腫等。
通常表現為這些現象：
1.出血
血友病發生時最為典型的症狀就是出血，特別是並沒有外界因素的影響的情況下，但是皮下關節等部位都有了淤血的表現，多是血友病導致凝血因子缺乏，引起凝血功能障礙的原因。
此時必須重視起來，儘快治療，否則隨着時間的推移，甚至還有可能導致腸道出血，腎臟出血。
2.壓迫症狀
所謂的壓迫症狀，指的是出血後止血的過程中，如果對出血部位壓迫，就會有明顯的血腫表現。
預防血友病，在生育前最好進行基因檢測
由於血友病多數都是家族性遺傳，也大約有1/3患者無法顯示家族史，可能是因為母親體內存在血友病的新發突變。
因此，對於高危人羣，建議還是在孕前進行基因檢測，從而確定本身是否攜帶血友病基因。
即便是放在今天，血友病依然不是一件輕鬆的事
若能得到充分可行性治療，通常血友病患者預期壽命如同正常人一樣，最關鍵是需要早發現、早治療。
遺憾的是，由於國內對血友病認知不足，在確診年齡往往會退後很多。
而與我們一洋之隔的美國，據美國疾控中心發佈的數據：輕度血友病患者的診斷中位年齡為36個月，重度血友病患者診斷中位年齡為1個月。
血友病無法治癒，而且還伴隨終生，這個也意味着患者需要終身服藥，而血友病治療超過9成的花費都在凝血因素藥物使用上。
就好比一台漏油的汽車，要想開得通暢，就需要油量見底之間，一次又一次提前將車加好。
血友病患者也是如此，需要一直不斷往人體補充凝血因子，而且還會隨着患者身高、體重增加而增加。
但問題是，由於這類藥物治療高昂，只有26.8％的患者採取預防性治療。
據公開治療顯示：血友病患者全年治療費用大約在28.8-31.2萬元，對於普通家庭而言，這何嘗不是一筆巨大的開支呢？
即便不採取這類治療，抗體抑制醫療同樣也很侷限
大約10％-30％的患者往往會因為出現凝血因子的抑制抗體，一旦抗體治療失敗後，可能就意味着市面上所有凝血因子治療方法已經知曉了，患者會面臨無藥可治的尷尬局面。
而出現抗體之後，患者無法繼續用凝血因子止血，就會影響日常身體的運轉。
不過好在隨着2004年開始，國家政府也相繼出台各類政策，將治療血友病的產品納入醫保，尤其是作為兒童預防治療更是納入醫保範圍。
同樣也會伴隨着一些問題，比如醫保報銷的不方便。
尤其是在疫情期間封控管理，血友病患者無法去醫院購藥，只能被告知去藥店購買，但這需要自行墊付，會導致一些經濟侷限患者面臨斷藥的風險。
另外，還有一些患者面臨當地醫院無法開具相關藥物，一些醫院考慮要藥佔比，從而無法採購這類昂貴藥物，患者只能去其他地方進行尋藥。
因此，這也反映出一個問題-----
不能簡單讓醫保解決患者的醫藥負擔，而是需要建立一個多層次的醫療保障體系。
參考文獻：
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