中新經緯7月25日電 (王玉玲)近日，國家藥品監督管理局藥品審評中心(下稱CDE)顯示，美國生物製藥公司百時美施貴寶(BMS)的BMS-986278-01片上市申請獲得受理。
2021年，百時美施貴寶申報的1類新藥BMS-986278-01片在中國獲批兩項臨牀試驗，適應症為特發性肺纖維化。以此來看，本次上市申請獲受理的適應症即為特發性肺纖維化(下稱IPF，俗稱“蜂窩肺”)。若這款新藥獲批上市後，將對市場競爭格局產生哪些影響？
二期臨牀試驗數據公佈
中新經緯注意到，BMS-986278-01的可參考信息不多，對比百時美施貴寶官網公佈的管線，其首創口服小分子LPA1拮抗劑BMS-986278，正被評估用於特發性肺纖維化和進行性肺纖維化患者的新型抗纖維化治療，推測應為同一款藥物。
目前，BMS-986278正在進行一項全球性的二期臨牀試驗，百時美施貴寶近日對該臨牀試驗結果公佈稱，與安慰劑相比，每天服用兩次BMS-986278，每次60毫克，持續26周，用力肺活量預計值百分比(ppFVC)下降率將降低62%。百時美施貴寶2022年第四季度財務報告顯示，該公司預計於2023年啓動III期試驗。
公開資料顯示，百時美施貴寶主要涉及腫瘤學、血液學、病毒學以及心血管等疾病領域。不過值得注意的是，2022年財報顯示，百時美施貴寶業績承壓——總營收461.59億美元，同比增長3%，淨利潤114億美元，虧損5%。
據《關於深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》，申請人在境外取得的臨牀試驗數據，符合中國藥品醫療器械註冊相關要求的，經現場檢查後可用於在中國申報註冊申請。
針對在中國申報上市進度，中新經緯24日以患者家屬身份向百時美施貴寶中國藥物醫學諮詢及客户服務致電，對方工作人員回應稱，目前還查不到BMS-986278-01片的任何信息，該藥物不在上市藥物名單中。對於未來會否批准及監管信息，也無法提供。
據《藥品註冊管理辦法》第九十六條 ，藥品上市許可申請審評時限為二百日，其中優先審評審批程序的審評時限為一百三十日，臨牀急需境外已上市罕見病用藥優先審評審批程序的審評時限為七十日。
已有兩款藥物上市，競爭格局幾何？
從市場空間來看，公開資料顯示，特發性肺纖維化是一種慢性、進展性的以瀰漫性肺泡炎和肺泡結構紊亂最終導致肺間質纖維化為特徵的疾病，中位生存期僅為3至5年，5年死亡率為70%。
《特發性肺纖維化診斷和治療中國專家共識》顯示，特發性肺纖維化藥物治療主要包括糖皮質激素治療、抗感染治療、抗肺纖維化治療和抑酸治療幾大類。其中吡非尼酮和尼達尼布可延緩特發性肺纖維化患者肺功能的下降。
公開資料顯示，吡非尼酮和尼達尼布是唯二用於特發性肺纖維化治療的上市藥物，兩款藥物分別於2013年和2017年在中國上市。
全球範圍內，兩款藥物已取得不錯的銷售額。米內網數據顯示，2020年，尼達尼布全球銷售額超過20億美元(約合143.82億元人民幣)，吡非尼酮的全球銷售額達到11.08億瑞士法郎(約合92.03億元人民幣)。
不過，吡非尼酮和尼達尼布只能延緩肺功能下降，無法逆轉疾病進程。百時美施貴寶也在官網提到，特發性肺纖維化目前批准的治療方法可以減緩肺功能的下降，但仍有未滿足的需求。
除了百時美施貴寶，還有多家中國藥企在佈局研發特發性肺纖維化的相關藥物，這些處於不同臨牀階段的藥物，一方面，不僅在中國，也在國際市場推動臨牀試驗，另一方面，也有不同的技術路線。
眾生藥業的ZSP1603項目是中國首個獲得臨牀批件用於治療特發性肺纖維化的多靶點絡氨酸激酶抑制劑，目前處於Ib/IIa期臨牀試驗階段。
6月27日，AI製藥公司英矽智能的ISM001-055獲美國食品藥品監督管理局批准開展II期臨牀試驗，並完成首批患者給藥。
邁威生物靶向人白介素-11(IL-11)的人源化單克隆抗體的9MW3811注射液在6月獲得美國食品藥品監督管理局批准，同意開展特發性肺纖維化研究。此前4月和5月，9MW3811注射液分別獲得澳大利亞治療用品管理局 (TGA) 和國家藥監局(下稱NMPA)的臨牀試驗批准。
中源協和子公司武漢光谷中源藥業有限公司的VUM02注射液(人臍帶源間充質幹細胞注射液)於2023年4月在中國獲批開展用於特發性肺纖維的臨牀試驗。
珍寶島於2月公告稱，收到中國國家知識產權局頒發的《發明專利證書》。發明名稱為“一種穿心蓮內酯改構化合物的鹽型、晶型及其製備方法”，該化合物擬用於IPF的治療。
2022年9月，健康元發佈公告稱，公司收到中國國家藥品監督管理局核准，將開展改良新藥XYP-001用於特發性肺纖維化的臨牀試驗。同樣在2022年9月收到國家藥監局臨牀試驗核準的還有恆瑞醫藥的HRG2101吸入劑。
不過，雖然國際市場擁有百億銷售額，但據健康元公告中引用的IQVIA抽樣統計估測數據，2021年吡非尼酮國內終端銷售金額約為2.79億元，尼達尼布約為0.67億元。二者相加也只有約3.5億元實際銷售額。
而眼下參與角逐的，除了生產吡非尼酮和尼達尼布的仿製藥企，還有多家技術路線的藥企。百時美施貴寶能否順利推動BMS-986278-01片上市，市場格局將如何發生變化還有待觀察。
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責任編輯：魏薇 李中元