超長效藥物成為研發熱點，可提升患者依從性

（人民日報健康客户端記者 譚琪欣）“半年打一針”的降壓藥，吸引了心血管疾病患者羣體和臨牀醫生的極大關注。9月7日，跨國製藥企業羅氏與Alnylam共同宣佈，在研小核酸藥物zilebesiran的 2期研究達到了主要終點與關鍵次要終點，結果顯示，在不頻繁用藥的情況下，長期療效可達6個月。這意味着，對於高血壓等慢性病，半年只需給藥1次的現實越來越近了。

與之相似的是8月22日另一家跨國藥企諾華剛在中國獲批上市的靶向PCSK9小核酸藥物Inclisiran，適應症同與心血管類慢病相關，為原發性高膽固醇血癥（雜合子型家族性和非家族性）或混合型血脂異常，並且給藥週期同為6個月一次。截至目前，Inclisiran也是唯一一款獲批上市的超長效心血管治療藥物。

9月10日，北京醫院心內科主任汪芳、上海交通大學醫學院附屬新華醫院心血管內科副主任醫師許之民等多位心血管領域的臨牀專家向人民日報健康客户端記者肯定了此類超長效心血管治療藥物的臨牀應用前景。他們認為，相對於一年要服藥365次來説，一年只要打2針對患者而言是很理想的，可以提高用藥的依從性。

據《中國心血管健康與疾病報告》（2022），心血管病患病率正處於持續上升階段。據推算，中國心血管病現患人數 3.3 億，其中腦卒中 1300 萬，冠心病 1139 萬，心力衰竭 890 萬，高血壓 2.45 億。

“不僅跨國藥企，國內創新藥企也都早已已經開始佈局小核酸的長效藥物，我們很看好這個賽道的前景，但目前大多數的項目都還處於1期臨牀階段。總體進展緩慢一方面跟心血管疾病治療藥物開發的特性有關，另一方面則跟心血管領域已有的藥物已經比較成熟，創新藥的實際市場需求有待進一步培育有關。”9月10日，一家上市生物藥企研發負責人接受人民日報健康客户端記者採訪時表示。

記者根據企業公開信息梳理發現，除了跨國藥企，還有多家國內藥企的PCSK9 siRNA療法進入了臨牀階段，包括瑞博生物、聖因生物、大睿生物等。其中，瑞博生物的RBD7022注射液是國內首款靶向PCSK9的小核酸藥物，用於治療高脂血症，目前處於臨牀I期試驗階段。