阿爾茨海默病新藥有望獲批，患者可及性成下一步關注點

（人民日報健康客户端記者 孔天驕 趙萌萌）7月17日，禮來公司公佈了其阿爾茨海默病治療的抗體療法療（Donanemab）的三期臨牀試驗結果，與安慰劑受試者相比，接受Donanemab治療的受試者認知和功能的下降減緩了60%，禮來已於第二季度完成向FDA遞交上市申請，預計年底將收到反饋。

“該藥再次驗證了‘澱粉樣蛋白假説’的可行性。此假説曾是阿爾茨海默病治療領域較為主流的假説，但由於過去幾十年，基於此的阿爾茨海默病藥物研發紛紛折戟，對‘澱粉樣蛋白假説’的質疑聲也越來越大。”全球健康藥物研發中心主任、清華大學藥學院創院院長丁勝表示。“有人選擇堅持，這其中要付出的成本和代價是非常大的，最後取得了成功，這增強了後續阿爾茨海默病治療的信心。”

7月19日，禮來全球高級副總裁、禮來中國藥物開發及醫學事務中心負責人王莉博士在接受人民日報健康客户端記者採訪時表示，“donanemab治療澱粉樣蛋白陽性早期症狀性阿爾茨海默病（輕度認知障礙或輕度痴呆）患者，可顯著減緩具有阿爾茨海默病早期症狀患者的認知與功能下降、延緩疾病進展。”

此前，阿爾茨海默病藥物研發一直困難重重。7月19日，陝西省人民醫院老年神經科主任李鋭告訴人民日報健康客户端記者：“阿爾茨海默病是一個時間跨度非常長的大腦的退行性疾病，同時人類尚未完全闡明該病的病因。因此在該疾病治療藥物的研究方面，關鍵靶點的選擇、治療時間的長短、非預期的不良反應均會給該藥的研發帶來很多變數。”

王莉也提到，“儘管阿爾茨海默病早在100多年前就被發現，但對於這種複雜疾病的病因與病理機制，人們卻知之甚少。由於疾病確切的病理機制不明，學術界針對阿爾茨海默病的發病機制存在多種假説，包括β-澱粉樣蛋白沉積（Aβ）、Tau蛋白過度磷酸化、膽鹼能假説、神經免疫、腦腸軸等假説等，這也加劇了識別和選擇新藥可行靶點的困難，近20年來，阿爾茨海默病新藥研發失敗率高達99.6%。”

“如果donanemab獲得批准，將為患有阿爾茲海默病的人提供具有臨牀意義的獲益，並且一旦澱粉樣蛋白斑塊被清除，就有可能最早在6個月內完成治療。”王莉説。

丁勝認為：“之前的失敗很大程度打擊了大家對阿爾茨海默病藥物療法的信心，這次Donanemab證明了阿爾茨海默病藥物療法是可行的，不僅阿爾茨海默病，這也為其他神經退行性疾病的研發點燃了希望。”

李鋭提到，如果該藥能獲批，藥物的治療費用，患者的可及性都是下一步比較關心的問題。