本文轉自：人民網
2023年8月25-28日，第71屆歐洲心臟病學會年會（ESC 2023）召開，在ESC 2023的“Late-Breaking Science”專場上，“瑪伐凱泰（Mavacamten）治療中國成人有症狀的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的療效和安全性——EXPLORER-CN研究結果”的主題報告公佈。
EXPLORER-CN研究的牽頭研究者、北京協和醫院院長張抒揚，對EXPLORER-CN的研究亮點及意義進行解讀。
“瑪伐凱泰（Mavacamten）用於治療中國梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）患者具有良好的有效性與安全性。”張抒揚表示，該研究主要療效終點達到顯著性統計學差異，所有次要療效終點均觀察到全面改善，有望成為中國oHCM的新治療選擇，具有重要的臨牀價值和治療意義。
北京協和醫院微信公眾號顯示，肥厚型心肌病（HCM）是一種以心肌肥厚為特徵的遺傳性心肌病，是青少年運動猝死的主要原因之一。根據左室流出道（LVOT）壓差是否≥30mmHg分為梗阻性（oHCM）和非梗阻性。
張抒揚介紹，罕見病又稱“孤兒病”，是指發病率極低，患病人口數量極少的一組臨牀異質性疾病。“在眾多罕見病之中，HCM的治療始終存在巨大的未被滿足的需求，半數以上的患者認為目前的治療對改善其生活質量的幫助十分有限。”
張抒揚説，瑪伐凱泰（Mavacamten）屬於選擇性心肌肌球蛋白變構抑制劑，它通過選擇性降低心肌肌球蛋白重鏈的ATP酶活性，可逆地抑制肌球蛋白-肌動蛋白橫橋的過量形成，同時促使整個肌球蛋白羣體轉向節能的超鬆弛狀態，從而抑制心肌過度收縮、改善舒張順應性及能量代謝。
“截至目前，瑪伐凱泰在全球範圍內已開展了二十餘項臨牀研究。”張抒揚説，其中，Ⅲ期研究EXPLORER-HCM是迄今為止全球HCM藥物治療領域發表的最大規模的安慰劑對照、隨機臨牀試驗，證實了瑪伐凱泰治療在oHCM患者中顯著減輕LVOTO，改善運動能力、臨牀症狀和健康狀態，提高患者生活質量，且具有與安慰劑相當的良好的安全性與耐受性。