國家藥品監督管理局官方網站消息顯示，今年3月26日，國內首個使用境內真實世界數據的醫療器械產品獲批上市。
這條消息，使得醫藥領域“真實世界研究”及“真實世界數據”在業內驟然熱了起來，也無疑燃起了國內創新藥企業的希望。
目前國內創新藥面臨歷時長，審批難的現狀，信息化+AI輔助早已成為醫藥研發的趨勢，而這也與百奧知一直以來着力佈局的領域不謀而合。
那麼，到底什麼是真實世界研究和真實世界數據？它對醫藥研發有什麼優勢？百奧知是如何利用信息化+AI輔助推進醫藥研發進程呢？讓小編帶大家瞭解一下！
什麼是真實世界研究？其優勢在於大樣本量數據
簡單來説，真實世界研究（Real World Study, RWS）是起源於實用性的臨牀試驗，特點是在較大的樣本量基礎上，根據患者的實際病情和意願選擇治療措施，開展長期評價，並注重有意義的結局治療。真實世界研究是從傳統循證臨牀科研以外的多個數據集中挖掘出信息，採取非隨機、開放性、不使用安慰劑的研究。RWS的形式包括觀察性隊列、登記和管理型數據庫。
顧名思義，真實世界數據（Real World Data，RWD)即為真實世界研究賴以研究的數據，是從多種來源定期收集到的與病人健康狀態和/或健康護理服務相關的數據。RWD來源相當廣泛，可以包括電子病歷、醫保數據庫、電子設備和App、患者登記項目，甚至社交媒體。這些資源的合理使用可以產生一些新的價值；研究的結論可直接推之於臨牀實踐。
一般認為，真實世界研究具有這樣幾個特點：研究的實施地點以及干預條件為真實的臨牀實踐環境；受試者的選擇一般不加特別的限制條件；干預措施和臨牀實際一樣，並可由患者和醫師進行交流而改變干預方法；需要良好設計的數據庫，並記錄患者（相對）長期隨訪結果。
大量臨牀實踐表明，經常存在超適應證用藥的情況，收集並分析這些數據可探究藥物在尚未獲批的疾病及人羣中的療效，進而為上市後藥物擴大適應證提供可能。
早在2016年美國國會通過了《21世紀治癒法案》，明確了FDA可以在合適情況下使用真實世界數據（RWD），作為醫療器械及藥品上市後研究及新適應症開發的審批證據。
這裏又出來一個專業名詞：真實世界證據。真實世界研究、真實世界數據、真實世界證據，這三個詞到底都是什麼？
總結來説，真實世界證據（RWE）是指通過分析“真實世界數據(Real-World Data,RWD)”產生的與醫療產品的使用及潛在獲益或風險相關的臨牀證據；這一研究分析過程稱為“真實世界研究(Real-World Study,RWS)”；真實世界數據（RWD）是從多種來源定期收集到的與病人健康狀態和/或健康護理服務相關的數據。
而在2018年，中國首個RWS指南（《2018年中國真實世界研究指南》）發佈。2019年5月29日，國家藥品審評中心發佈中國《真實世界證據支持藥物研發的基本考慮（徵求意見稿）》；2020年1月7日，NMPA發佈了《真實世界證據支持藥物研發與審評的指導原則（試行）》，為製藥企業的藥物研發給出明確的信號和政策保障。
國內外政策的大力支持，讓真實世界研究成為行業關注焦點。眾多企業都將真實世界研究(RWS)作為新適應症拓展、精準用藥模型和精準治療模型構建的重要方式。在國家“4+7”政策和兩票制政策的壓力之下，多家藥企巨頭更是將RWS作為藥品上市後學術推廣的新方向，變革傳統的藥品醫學知識傳遞和應用方式，已在醫院和leading PI等相關領域積極佈局，籌劃多種合作形式。
百奧知給真實世界研究數據插上信息化+AI的翅膀，實現彎道超車
今年國內首個使用境內真實世界數據的醫療器械產品獲批上市，也説明真實世界研究模式已獲得了我國藥品監管的認可。
21世紀是由大數據引導決策的時代。真實世界證據目前已被證明可以幫助監管機構決策藥品審評審批，方便市場準入利益相關方的早期溝通，還可以幫助醫療衞生利益相關方制定臨牀實踐指南。醫藥業內認為，真實世界研究所形成的證據在未來的醫療政策制定時會發揮更大的作用。誠然，真實世界研究不光可以為臨牀證據添磚加瓦，而且還可以為醫藥企業識別細分市場、管理細分市場提供不少的決策依據；系統瞭解產品的廣泛人羣特徵和臨牀用藥特點，為將來的進一步推廣提供高質量信息；利用EDC系統配合大數據方法，挖掘、闡述影響產品有效性、安全性、經濟性的關鍵因素等等。
但需要注意的是，真實世界研究(RWS)目前仍存在眾多亟需解決的問題。真實世界數據（RWD）不等於證據（RWE）。RWD的收集面臨着數據的質量、數據編碼的差異問題、院外的數據收集等眾多挑戰；同時研究樣本量大、數據異質性強，對統計方法的要求比就更高，多屬於回顧性分析或事後分析，研究證據等級受到挑戰。
我國真實世界研究尚處於起步階段。面對這些問題的時候，就需要利用信息化+AI技術助力企業開展RWS研究，可以實現彎道超車。
在這方面，百奧知依靠13年對臨牀研究的深刻理解，應用AI和大數據技術開創了基於智能分析模型實施的目標導向型RWS解決方案及EDC系統，處於國內領先水平。
利用信息化與AI技術一方面可以打通橫亙在臨牀數據收集過程中的多種系統（如HIS、EMR）障礙，將存在於真實世界中的患者和藥品數據實現精準提取，形成病人畫像和研究知識庫，在基於雲服務的真實世界研究一體化雲平台下，可以幫助臨牀研究者實現患者智能招募、基於風險的遠程監查，大幅降低真實世界研究的數據採集和項目運營成本，提升真實世界研究的成果產出效率。另一方面，可以幫助研究發起方充分掌握研究背景 ，提出有創新性的研究設想和完善的研究設計，提供可利用的多源數據和強大的統計分析，保證了數據的多元性、重要性和時效性。
基於智能分析模型實施的目標導向型RWS解決方案，把智能化的數據處理，及信息化的數據收集，跟智能分析模型相結合實現整理和收集數據的同時，隨時進行數據分析，隨時查看分析結果。相比傳統的研究實施過程可以在很大程度上降低研究的成本。很簡單的一個例子，假如通常一個研究需要收集的病例數為1000，在收集到500的時候，分析結果已經達到最初研究目的需求時，就可以考慮調整實施策略；而且，對數據隨時進行分析，還可能發現一些意外分析結果，幫助研究者調整研究方案，獲取更大的研究成果。對企業來説，就可以在同樣的成本下，獲取更高的研究獲益。
百奧知EDC助力首個使用境內真實世界數據的醫療器械產品獲批上市
此次國內首個使用境內真實世界數據獲批上市的醫療器械產品為“青光眼引流管”，是由博鰲超級醫院國際眼視光眼科中心主任瞿佳教授和四川大學華西醫院中國循證醫學中心主任孫鑫教授領銜的研究。孫鑫教授表示，青光眼引流管是我國首個使用了真實世界證據輔助臨牀評價獲批的醫療器械產品，為今後真實世界證據在醫療器械註冊審批中的應用起到良好開端。這是國家藥監局監管科學的重要實踐與創新，改革創新意義重大。
“青光眼引流管”在其臨牀試驗階段，使用了百奧知EDC系統。百奧知EDC系統能夠解決臨牀試驗過程中的數據採集與管理問題，數據收集和報告生成智能化，使臨牀數據管理工作實現全面信息化，為臨牀研究提供規範化管理工具。在保障臨牀試驗數據質量的同時，更顯著地縮短了臨牀試驗時間。
對於真實世界研究RWS而言，無論是政策環境還是研究層面，都迎來了良好的發展時機。信息化和AI大數據技術在真實世界研究的價值必將始於數據收集，着力於數據彙集，實現於數據醫學價值挖掘和商業價值延伸。
作為國內領先的創新型醫藥研發信息化與一體化的解決方案供應商，百奧知一直致力於以大數據技術+AI賦能醫藥產業，為客户提供便捷高效的信息化解決方案，助力我國真實世界研究的高效運行，幫助醫藥企業、醫生與患者創造價值。