光明日報：對罕見病患者用藥應升級相應管理辦法

據媒體報道，一位罕見癲癇病患者的母親由於長期從海外代購治療藥品氯巴佔，被警方採取取保候審措施，並控以涉嫌走私、運輸、販賣毒品罪。在瞭解藥品僅用於治療用途後，當地檢察院對鄭女士做出不起訴決定。警方展現了人道關懷，退還了被扣押的藥品以支持孩子後續治療。

近日，不少服用此藥品的癲癇病患兒家長在公共媒體的政府留言板留言，表達訴求。這些患兒患有罕見癲癇性腦病，且都依賴氯巴佔這款抗癲癇藥物，以避免反覆癲癇發作而喪失運動、語言能力甚至不幸死亡。患兒家長們反映，由於氯巴佔尚未在中國大陸合法上市，自今年7月以來，陸續有患者家屬海外代購的氯巴佔被海關查扣，一些癲癇患兒面臨斷藥危機。

表面上，上述問題出在藥物氯巴佔的雙重屬性：一面是國家重點管控的二類精神藥物，長期連續服用會產生依賴性、成癮性；另一面則是多種罕見和常見癲癇病的“一線療法”，較國內已上市的其他“二線療法”有更好的響應率、更小的副作用。

當嚴峻禁毒態勢的“法理”遭遇罕見病生存權的“情理”，此時將情與法對立起來，既不應當，也不必要。前幾年，多款納入醫保報銷的高值抗癌藥同樣面臨臨牀管理挑戰。它們一旦落入非臨牀專業人士手中，或被不當使用，或被非法倒賣牟利，同樣會使患者生命健康權受損。為此，各級衞健委、醫保局聯合實施“N定管理”模式，即限定高值抗癌藥的使用範圍，如定點醫療機構、定點輸注機構、定點責任醫師、指定患者、指定劑量等。

因此，對氯巴佔等毒麻精放藥品的臨牀使用，完全可以借鑑高值抗癌藥的管理經驗，基於大數據等技術手段，力爭實現“四全”管控：患者登記全畫像、醫療科普全覆蓋、物資流向全追溯、診治康復全監測，努力讓罕見病患者用得上藥、用得好藥，讓無關人員碰不着藥。下一步，可以在局部地區試點全新機制，讓監管對象從量大面廣的單個患者，轉向若干傢俱備單病種管理能力的患者服務機構。

過去20年來，我國湧現出各級各類患者組織逾10萬家。隨着中國患者組織邁向職業化，越來越多的中產階層人士成為患者組織的中流砥柱，一大批醫生、教授、律師、培訓師等專業人士參與到患者服務事業中，許多患者關愛項目得到各級黨和政府及有關主管部門領導的大力支持。

今年10月，民政部印發《“十四五”社會組織發展規劃》，其中提出，聚焦特殊羣體，動員社會組織參與養老、育幼、助殘等公益事業。因此，民政部門應會同其他有關部門，打通公益大數據與政務大數據，將涉及重點管控藥品的各級各類患者服務機構置於全天候的有效監管中，充分發揮患者羣體內部自律、患者服務機構行業自律的作用，為監管機構減負增效。在政府與羣眾之間、醫患之間設置“減壓閥”，搭建“連心橋”，讓患者更健康，讓社會更安全，讓監管更高效，讓服務更暖心。

（原題為《對罕見病患者用藥應升級相應管理辦法 》 作者 梁嘉琳）

編輯：梁冰

統籌：王攀