罕見病"視神經脊髓炎"中國患者綜合社會調查白皮書發佈

　　有這樣一羣罕見病羣體，每年最擔心疾病復發，因為每次復發都可能失去視力、行動能力甚至生命，他們中60%接受過高等教育，卻有超過1/3處於長期失業，還有超過2/3的患者生活無法自理，這就是一種叫做"視神經脊髓炎"的譜系疾病，簡稱NMOSD。為了讓全社會關注NMOSD，今天（5月25日），由中國罕見病聯盟指導的世界首個“NMOSD患者關愛日”活動舉行，會上發佈了首個《中國NMOSD患者綜合社會調查白皮書》。同時，北京病痛挑戰基金會聯合NMO上海之家等合作伙伴，共同宣佈將每年5月25日定為我國“NMOSD患者關愛日“，以助力該患者羣體獲得更多的支持與幫助。

　　視神經脊髓炎譜系疾病（NMOSD），是一種罕見的、終生的、致衰性的自身免疫性疾病，以視神經和脊髓的炎性病變為特徵，全球患病率為1～5/10萬人/年，非白種人尤其是亞洲人羣更為易感。據《白皮書》數據顯示：在受訪的333名NMOSD患者中，除了最常見的視力受損、肢體麻木或疼痛、及疲乏症狀外，64.3%的患者還存在貧血、高脂血症、甲狀腺疾病等合併症。

　　復旦大學附屬華山醫院神經內科副主任醫師全超教授介紹，根據目前國外一些小樣本流調顯示，NMOSD的患病率在10萬分之1到5左右，但是相比歐美，亞洲國家的患者人數更多。去年華山醫院神經內科疑難專病門診接待該疾病患者3600人次，其中絕大部分集中在青壯年。據不完全統計，NMOSD的中位發病年齡為30~40歲。主要有視神經和脊髓兩大組症候，部分患者合併有腦幹損害症狀。大約一半的病人以孤立視神經炎起病，其中20%的病人雙側視神經炎；一半的病人以孤立的脊髓炎起病；10%的病人視神經及脊髓同時受累。

　　目前中國尚無針對NMOSD治療獲批的預防復發藥物，患者仍面臨着缺藥、少藥的局面，除了自身治療方面的困難，該疾病也給患者及其家庭帶來了極大的經濟和心理負擔。NMOSD缺少對症的治療藥物，而現有的藥物安全性欠佳，療效有限，即使堅持用藥，仍有相當多患者出現高頻率復發，《白皮書》顯示，有70.3%的患者出現過復發情況，平均復發頻率約為每年1次。此外，由於治療費用高昂，醫保可報銷比例低，總體醫療費用中80.7%均需患者自費。

　　復旦大學附屬華山醫院神經內科主任醫師盧家紅表示，沒有針對性藥物可用是NMOSD患者目前面臨的最大困境，他們的日常生活也遭受着極大挑戰，希望通過《白皮書》的發佈，喚起社會對罕見病羣體的關愛，為罕見病診療服務的改善提供思考，同時也為患者瞭解自身羣體生活狀態提供數據事實。此外，罕見病診療水平的提升離不開多方的支持和關注，在加速新藥審批以及完善醫療保障制度以外，還需要社會各界發揮力量，讓更多罕見病患者擁抱健康。

　　（看看新聞Knews記者：周文韻 實習編輯：劉琳）