1歲娃四天花55萬，罕見病救治需儘快建立費用共擔模式

2020年全國“兩會”期間，全國人大代表孫偉建議將兒童罕見病用藥納入醫保，防止因病致貧。影片/新京報我們影片

近日，一張西安交通大學附屬第二醫院兒科神經康復病區住院收費票據在網上傳播。票據顯示，該院小兒內科收治的一名患有罕見病脊髓性肌萎縮症（SMA）的1歲幼女於8月17日住院，8月21日出院，4天時間總共花費553639.2元，其中進口藥諾西那生鈉注射液，一針花費高達55萬元。

如此高昂的醫藥費的確讓人感到震驚。有網友因此質疑醫院高收費“收割”病人，稱“這哪是什麼花錢如流水，簡直是洪水”。而事實上，矛頭不該對準醫院，讓醫院當高收費的“冤大頭”，這背後反映更多的是當下罕見病用藥難題。

廣東一位SMA患兒的母親歐陽春蘭，曾向國家藥品監督管理局提交資訊公開申請，希望瞭解這種“天價”藥的採購方式和國內定價依據。

無論是國家藥監局經調查後的資訊公開，還是此次涉事醫院的回應，都指向一個基本的事實：該藥的價格的確十分昂貴，去年的價格為“70萬元一支”，今年“55萬元一支”已屬降價。並且，罕見病藥品的昂貴价格不只是針對國內，在國外同樣如此，比如該藥去年在美國等多國的定價為每支12.5萬美元左右，不比國內便宜。

諾西那生鈉“價高不讓”，或許與新藥研發費用高、用量極少導致每支藥平攤的研發成本更多、獨此一家的市場壟斷等因素有關。

2020年8月，“70萬一針”天價藥引關注：已納入醫保談判日程 罕見病保障體系待完善。影片/新京報動新聞

事實上，《中國罕見病研究報告(2018)》顯示，目前，罕見病約有7000種。在我國，罕見病患者近2000萬。據統計，我國出生缺陷的總髮生率約5.6%，其中每年新出生的罕見病患兒超過20萬。

在14億這個人口基數面前，罕見病顯然已不是小數目。按照市場的量價規律，能否透過以量換價，與相關跨國藥企展開價格談判，來獲得諾西那生鈉的更低價格；此類價格畸高的救命藥，是否可優先納入藥品集中招採目錄，這些都是在“天價藥費”面前，需要思考的問題。

將諾西那生鈉納入醫保報銷範圍，是減輕患者費用負擔最直接的辦法。但也要看到，諾西那生鈉等高價藥品即使大幅降價，價格仍可能處於較高水平，醫保基金雖然可以“幫一把”，但大包大攬卻不太現實。

近年來，無論在全國“兩會”上，還是在業界的學術會議上，談到罕見病用藥這個話題時，說得較多的是“1+N”多方共付模式。其中的“1”，指的是將罕見病相關藥品逐步納入國家基本醫保用藥目錄，“N”指的是專項基金、商業保險、大病保障、政府兜底等多種途徑。因此，透過制度建設來提高罕見病藥品的可及性，成為業界共識。

之所以綜合施策受到高度關注，原因在於，罕見病及其專屬藥品的特殊性註定了，罕見病藥品保障這副重擔讓誰獨挑，都將面臨難以承受之重。

讓罕見病背後的生死抉擇不再重演，需要多渠道共伸援手，這恐怕是化解罕見病用藥難題更加現實、更可持續的策略。只有建立和完善費用分擔與共付模式，包括SMA在內的很多罕見病患者，才能儘快走出用藥困局。

特約評論員 | 羅志華（醫生）

編輯 | 徐秋穎

校對 | 吳興發