打造全球新藥發源地,“基因編輯第一股”百奧賽圖上市

北京日報客戶端 | 記者 袁璐

兩年內三次衝刺資本市場的百奧賽圖,終於叩開了港交所的大門。9月1日,百奧賽圖港股上市,成為“基因編輯第一股”。發行價為每股25.22港元,盤中一度漲超13%,當日收盤價為26港元,收漲3.09%,市值103.14億港元。

以基因編輯技術為底層基礎,從創新動物模型-藥物臨床前評價,到靶點驗證和抗體藥物發現,這家總部位於北京的生物醫藥公司,正致力於成為全球新藥發源地。

“有了港股上市的助力後,依託獨立原創技術平臺,公司將進一步加強創新研發,不斷開拓國內外市場,助力全球藥企研發程序加速。”百奧賽圖創始人、董事長兼CEO沈月雷表示。

打造全球新藥發源地,“基因編輯第一股”百奧賽圖上市

從基因編輯起家到“千鼠萬抗”計劃

一隻重度免疫缺陷小鼠售價260元,一隻靶點人源化小鼠售價更是高達4700元……藥物研發會先在動物身上進行實驗,這類動物被稱為“模式動物”。小鼠是繼人類之後第二種完成全基因組測序的哺乳動物,99%的人類蛋白編碼基因在小鼠基因組中具有同源基因,成為新藥研發試驗的必需品。

打造全球新藥發源地,“基因編輯第一股”百奧賽圖上市

百奧賽圖創立於2009年,靠基因編輯模式小鼠起家。彼時,百奧賽圖創始人、董事長兼CEO沈月雷成功研發出IL17a-EGFP報告基因小鼠,出售給羅氏、強生、GSK等國際知名藥企,賺得“第一桶金”。創新藥研發浪潮下,小鼠需求激增,目前,百奧賽圖創新動物模型已成功銷往全球20多個國家。

不甘於就此止步的百奧賽圖,在耗時近6年後,又成功研發了具有獨立智慧財產權的抗體基因全人源小鼠平臺Ren-Mice。2020年,百奧賽圖推出全球首個規模化抗體藥物開發工程“千鼠萬抗”計劃。該計劃希望在3至5年內,逐一完成上千個潛在抗體藥物靶點的抗體開發和藥效評估,從而將藥企臨床研發時長從平均5.5年縮短到12至18個月。

對於這一計劃,有業內人士將其形容為“暴力列舉法”。“我們確實是以一種顛覆式的方式來做抗體開發。”沈月雷對記者表示,希望利用中國的研發實力,快速對這些靶點進行評估驗證,將成果推向全球。

基於該計劃,目前百奧賽圖已敲除980多個潛在藥物靶點,超過300個潛在靶點已進入抗體發現的早期階段,同時與默克、榮昌生物、華潤生物等15家國內外合作伙伴簽署了24項藥物合作開發協議。

自研創新藥物,不做只“賣鏟子的人”

在生物醫藥領域,沈月雷並不滿足於只做一個“賣鏟子的人”。2020年8月,百奧賽圖宣佈合併生物醫藥研發企業祐和醫藥。隨即,沈月雷也將企業定位更新為一家以技術創新驅動新藥研發的生物科技(Biotech)企業,而非簡單的醫藥研發外包(CRO)企業,“否則大家總是以為我們是賣老鼠的。”

聚焦於腫瘤學和自身免疫性疾病治療領域,目前百奧賽圖擁有12條藥物研發管線,包括4項臨床階段候選藥物、6項臨床前階段候選藥物、2項已授出候選藥物。其中,核心產品YH003、YH001及各產品臨床進展正穩步推進中。據悉,YH003主要用於胰腺導管腺癌、黑色素瘤及其他晚期實體瘤,YH001主要用於非小細胞肺癌、肝癌細胞等。

不過,創新藥研發也投入巨大。招股書顯示,百奧賽圖在2020年、2021年、2022年前4個月的研發費用分別為2.76億元、5.58億元、2.12億元。

自研的抗體藥物想要走向商業化,還需要更多資金支援。對此次港股上市的募資用途,百奧賽圖明確表示,會將募資的70%分配給核心產品YH003及YH001,用以提供進一步臨床研發資金;另外15%將用於“千鼠萬抗”計劃;10%將用於公司其他管線產品的臨床前及臨床開發;5%用於管理資金及其他一般公司用途。

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“我的目標是做一個‘汽車製造廠’,而不是一個‘賣汽車的商人’。”沈月雷不止一次對投資人表示。近日,YH001在腫瘤免疫治療領域再進一步。8月30日,美國食品藥品監督管理局(FDA)宣佈批准開展正式批准YH001、恩沃利單抗(envafolimab)及阿黴素聯合治療在罕見的肺泡軟組織肉瘤和軟骨肉瘤患者中的安全性和有效性的臨床研究。

建立獨特自有技術平臺,打造全球新藥發源地

從涉足基因編輯技術,搭建轉基因小鼠平臺、建立綜合動物病患模型到推進體內抗體發現平臺,百奧賽圖一環扣一環,像拼拼圖一樣,用時13年,終於拼出了一條完整的藥物研發鏈條。“我們要憑藉自有技術將這個鏈條做實做精。”沈月雷表示,百奧賽圖立志成為全球新藥發源地,從而實現發現、開發並商業化抗體藥物分子的新徵途。

“有了港股上市的助力後,依託獨立原創技術平臺,公司將進一步加強創新研發,不斷開拓國內外市場。”在接受記者採訪時,沈月雷不止一次提及希望公司成為中國版的再生元製藥公司。

在沈月雷看來,再生元製藥公司在美國雖然屬於中等規模企業,卻有足夠創造力。得益於其VelocImmune全人源化抗體轉基因小鼠平臺,再生元製藥公司孵化出了包括首款埃博拉治療藥物在內的一系列明星藥物,並將每款藥物的研發費用壓縮到約7億美元,而業內研發一款新藥平均耗資約43億美元。

這一藥物研發思路給沈月雷留下了深刻印象。“改造模式動物來篩選藥物能大幅增加新藥臨床試驗成功率。我們必須建立起獨特的自有技術平臺,並願意持續用10年甚至更長的時間來打磨技術,以硬實力降低新藥研發的臨床投入。”

打造全球新藥發源地,“基因編輯第一股”百奧賽圖上市

百奧賽圖的上市,也鼓舞了其紮根的北京大興生物醫藥產業基地。“百奧賽圖的成功上市,將對其加大研發資金投入、提升發展後勁起到極大促進作用,對大興‘產業強區’戰略也具有重大意義。”大興醫藥基地工委書記吳浩表示,大興醫藥基地將進一步最佳化營商環境、完善創新生態、推動成果轉化,打造具有藥谷特色的“金融服務引擎”,助力高精尖專案在園區進一步聚集。

圖片來源:百奧賽圖

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