（人民日報健康客戶端 記者 孔天驕）1月18日，國家醫保局公佈2022年國家醫保藥品目錄調整情況。繼諾西那生鈉注射液經“靈魂砍價”進醫保後，第二款用於治療罕見病脊髓性肌萎縮症（SMA）的高值藥物——利司撲蘭口服溶液用散透過談判被納入醫保。
“這款藥可以說是第二款治療脊髓性肌萎縮症進入醫保的藥。近兩年來，我們家屬見證了罕見病脊髓型肌萎縮症從無藥可用，到有藥可用，再到有藥可選的變化。”1月19日，湖北省襄陽市邢冰（化名）的孩子同樣患有脊髓性肌萎縮症，她告訴人民日報健康客戶端，根據醫生建議，可以在兩種醫保藥之間做出選擇。
醫保現場，央視截圖
2021年3月時，邢冰曾告訴人民日報健康客戶端記者：“聽說有了70萬一針的藥可以治療，但是，我們買不起呀，我們只能熬一天算一天。最讓我痛心無奈的是，我明知道有藥可以給孩子治，但沒有錢，用不起。”
2021年12月，經過那場大家熟知的“靈魂砍價”，用於治療SMA的精準靶向治療藥物諾西那生鈉透過談判降價進入醫保目錄，藥物價格從最初的近70萬元/針降至3.3萬元/針，讓SMA患者從目錄內無藥可用變成有藥可用。在2022年1月時，邢冰告訴健康時報記者：“我終於可以給孩子用得起藥了。”
而如今，另一款上市價63800元的罕見病口服藥利司撲蘭口服溶液用散最終談到3780元，醫保談判現場再現“靈魂砍價”，這讓罕見病患者從有藥可用變成有藥可選。邢冰告訴人民日報健康客戶端記者：“現在，治療SMA的兩款藥都進入醫保了，我們也可以根據醫生建議有所選擇了。”
躺在床上不能直立的患兒。受訪者供圖。
脊髓肌萎縮症，是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病，中國產前診斷雜誌《脊髓肌肉萎縮症分子診斷與攜帶者篩查研究進展》給出的資料顯示，新生兒發病率約為1/6000-1/10000，也就是說每10000名新生兒中就有一人受此影響。2018年，SMA被納入國家衛健委等五部門聯合釋出的《第一批罕見病目錄》。
據國家藥監局，利司撲蘭口服溶液為1類創新藥，2021年6月17日獲批於中國上市，適應症為2月齡及以上患者的脊髓性肌萎縮症（SMA）。根據山東省藥械採購平臺顯示，此前利司撲蘭口服溶液用散的價格從6.38萬元/瓶降至1.45萬元/瓶。經過2022年國家醫保談判，利司撲蘭口服溶液以3780元的價格進入醫保目錄，患者的用藥成本將降低73.9%。
1月18日，國家醫保局公佈國家醫保藥品目錄調整情況和新版目錄，7款罕見病用藥被納入新目錄，視神經脊髓炎、多發硬化等罕見病都有新治療藥納入目錄，目前，中國醫保目錄包含52種罕見病用藥，覆蓋27種罕見病。邢冰告訴記者：“我們希望能儘快用上進入醫保的藥，期待使用之後的效果。”