美國麻省劍橋和中國北京2020年8月7日 /美通社/ -- 百濟神州（納斯達克程式碼：BGNE；香港聯交所程式碼：06160）是一家處於商業階段的生物科技公司。公司今日公佈近期業務亮點、預計里程碑事件以及2020年第二季度及上半年財務業績。
百濟神州創始人、執行長兼董事長歐雷強（John V. Oyler）先生表示： “我們從第二季度至今取得了長足的進展 -- 在中國，百澤安®和百悅澤®三項適應症獲批；在中國、歐盟、澳大利亞和以色列，共有相關百澤安®、百悅澤®及帕米帕利的八項新藥上市申請被受理。由於公司商業化團隊的推動，本季度產品收入創下新高約達6600萬美元，主要來自於我們近期上市的自主研發產品。”
歐雷強先生補充道：“公司於近期成功完成了一項淨收入約為20.7億美元的註冊直接發行，這將極大加快現有豐富研發管線的開發程序，進一步拓展我們在腫瘤及其他疾病領域的產品組合，繼續推進建立公司內部能力和運營以服務全球範圍內更多的患者。在2020年餘下的時間以及2021年，我們期待公佈關鍵臨床資料，並透過在新增適應症和地域性市場中獲得批准和將商業階段產品組合增加到11種，以不斷擴大我們產品的商業機會。”
近期業務亮點及預計里程碑事件
商業運營
- 百悅澤®（澤布替尼）於6月獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）批准用於治療既往至少接受過一種療法的成年慢性淋巴細胞白血病（CLL）或小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）患者以及用於治療既往至少接受過一種療法的成年套細胞淋巴瘤（MCL）患者，並於獲批後12天內完成針對這兩項適應症在中國的商業化上市
- 百澤安®（替雷利珠單抗）於4月獲得NMPA批准用於治療區域性晚期或轉移性尿路上皮癌（一種膀胱癌）患者並完成在中國的商業化上市
- 7月1日，啟動安加維®（地舒單抗）用於治療骨鉅細胞瘤（GCTB）患者的中國商業化上市。安加維®於2019年5月獲得NMPA在該適應症中的批准並隨後由安進進行商業化上市。這是繼百濟神州和安進在2020年1月達成全球腫瘤戰略合作後，首款由百濟神州在中國商業化上市的安進產品
- 截至2020年6月30日的三個月產品收入為6564萬美元，儘管ABRAXANE自3月起在華產品停銷並召回，產品總收入同比仍實現13%的增長，主要來自於公司自主研發產品百澤安®和百悅澤®商業化上市後的收入
- 百澤安®用於治療經典型霍奇金淋巴瘤（cHL）、百悅澤®用於治療CLL/SLL以及安加維®用於治療GCTB被納入海南省增補醫保藥品目錄
研發專案
百悅澤®（澤布替尼）：一款設計旨在最大化靶點佔有率、最小化脫靶效應的小分子布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑。百悅澤®在美已獲批用於治療既往接受過至少一項療法的成年MCL患者，在華已獲批用於治療以下兩項適應症：既往接受過至少一項療法的成年CLL/SLL患者以及既往接受過至少一項療法的成年MCL患者。目前，針對百悅澤®的全球開發專案正在不斷推進，為在更多適應症中獲得批准
- 百悅澤®用於治療既往接受過至少一項療法的華氏巨球蛋白血癥（WM）患者或作為不適合化學免疫療法WM患者的一線治療方案的上市許可申請（MAA）被歐洲藥品管理局（EMA）受理
- 在2020年美國臨床腫瘤學會（ASCO）線上科學會議上公佈百悅澤®對比伊布替尼用於治療WM患者的ASPEN 3期臨床試驗資料
- 與Medison Pharma簽署一項在以色列的獨家代理分銷協議並宣佈百悅澤用於治療既往接受過至少一項療法的MCL患者的新藥上市申請（NDA）在以色列已被受理
- 向澳大利亞藥物管理局（TGA）遞交兩項百悅澤®NDA，分別針對復發/難治性（R/R）MCL和WM，並獲得受理
百悅澤®預計里程碑事件
- 於2020年在中國遞交用於治療WM患者的新適應症上市申請（sNDA）
- 最早於2020年下半年公佈百悅澤®對比苯達莫司汀聯合利妥昔單抗用於治療初治 CLL或SLL患者的SEQUOIA臨床試驗（NCT03336333）的主要結果
- 於2020年與美國食品藥品監督管理局（FDA）就百悅澤®對比伊布替尼用於治療WM患者的ASPEN 3期臨床試驗（NCT03053440）資料進行討論
- 於2020年完成百悅澤®對比伊布替尼用於治療R/R CLL或SLL患者的ALPINE 3期臨床試驗（NCT03734016）擴充套件後的患者入組
百澤安®（替雷利珠單抗）：一款設計旨在避免與巨噬細胞中Fc受體結合、針對免疫檢查點受體PD-1的人源化IgG4單克隆抗體。百澤安®在華已獲批用於治療以下適應症：既往接受過至少兩項療法的cHL患者；接受含鉑化療失敗包括新輔助或輔助化療12個月內進展的區域性晚期或轉移性PD-L1高表達的尿路上皮癌患者。目前，針對百澤安®的全球開發專案正在不斷推進，為在更多適應症中獲得批准
- 宣佈NMPA已受理百澤安®聯合化療用於治療一線晚期非鱗狀非小細胞肺癌（NSCLC）患者的sNDA
- 宣佈NMPA已受理百澤安®用於治療既往接受過治療的不可切除肝細胞癌（HCC）患者的sNDA，HCC是最常見的一種肝癌
- 在2020年ASCO線上科學會議上公佈百澤安®聯合標準化療用於治療一線晚期鱗狀NSCLC患者的3期臨床結果。該資料已被包括在正在接受NMPA審評的sNDA中
- 在中國啟動一項百澤安®聯合化療對比安慰劑聯合化療用於治療可切除II或IIIA期NSCLC患者的3期臨床試驗（NCT04379635）患者入組
- 完成用於治療錯配修復缺陷（dMMR）或高微衛星不穩定（MSI-H）實體瘤患者的關鍵性2期臨床試驗（NCT03736889）的患者入組
- 與和黃醫藥簽訂一項臨床開發合作協議，在美國、歐洲、中國和澳大利亞開展臨床試驗，以評估百澤安®與和黃醫藥藥物 -- 愛優特®（呋喹替尼）和索凡替尼聯合用於治療多項實體瘤的安全性、耐受性和有效性
百澤安®預計里程碑事件
- 將在2020年歐洲腫瘤內科學會（ESMO）線上年會中公佈百澤安®聯合化療作為晚期非鱗狀NSCLC一線療法的3期臨床試驗（NCT03663205）資料。該資料已被包括在正在接受NMPA審評的sNDA中
- 於2020年或2021年初公佈百澤安®對比多西他賽用於治療二或三線NSCLC患者的3期臨床試驗（NCT03358875）以及百澤安®對比化療用於治療二線晚期食道鱗狀細胞癌（ESCC）患者的全球3期臨床試驗（NCT03430843）的主要結果
帕米帕利：一款在研高選擇性PARP1和PARP2小分子抑制劑
- 宣佈NMPA已受理帕米帕利用於治療既往接受過至少兩線化療、攜有致病或疑似致病的胚系BRCA突變的晚期卵巢癌、輸卵管癌或原發性腹膜癌患者的NDA並將其納入優先審評
帕米帕利預計里程碑事件
- 將在2020ESMO線上年會中公佈帕米帕利用於治療既往接受過至少兩線化療、攜有致病或疑似致病的胚系BRCA突變的晚期卵巢癌、輸卵管癌或原發性腹膜癌患者的1/2期臨床試驗（NCT03333915）資料。該資料已被包括在正在接受NMPA審評的NDA中
- 於2020年或2021年上半年公佈帕米帕利作為鉑敏感複發性卵巢癌（OC）患者維持治療的3期臨床試驗（NCT03519230）主要結果
早期臨床開發專案
- 繼續推動公司自主研發早期管線的開發程序，包括BGB-A1217（一款與百澤安®聯合針對癌症正處於1/2期臨床開發的TIGIT單克隆抗體）、BGB-11417（一款針對癌症正處於1/2期臨床開發的BCL-2抑制劑）、BGB-A445（一款針對實體瘤與百澤安®聯合處於1期臨床開發的非配位體抗OX40單克隆抗體）、BGB-10188（一款針對癌症與百悅澤®或百澤安®聯合處於1期臨床開發的PI3Kδ抑制劑）以及BGB-15025（一款針對癌症處於臨床前開發的HPK1抑制劑）
- 由TIGIT單克隆抗體BGB-A1217聯合百澤安®用於治療晚期實體瘤患者的1期臨床試驗資料確定了2期試驗的推薦劑量
合作專案
Zanidatamab（ZW25）：一款在研Azymetric™雙特異性抗體，與Zymeworks合作開展2期臨床開發
- 啟動了向百濟神州廣州生物藥生產基地的生產技術轉移
Zanidatamab預計里程碑事件
- 為計劃中的針對難治性HER2陽性膽道癌（2020年）以及針對一線HER2陽性胃食管腺癌（2020年末和2021年初）的註冊性試驗的臨床開發和患者入組提供支援
BGB-3245：一款在研RAF二聚體抑制劑，在臨床前研究中展示了對抗單聚體和二聚體B-RAF突變型活性，目前由百濟神州和SpringWorks Therapeutics共同持有的MapKure進行開發
- 在美國和澳大利亞啟動了用於治療晚期或難治性實體瘤患者的1期臨床試驗（NCT04249843）的患者入組
BGB-3245預計里程碑事件
- 預計於2021年公佈1期臨床試驗初步資料
生產基地
- 完成了廣州生物藥生產基地一期工程的裝置驗證及生產流程驗證
- 啟動了廣州生物藥品生產基地2期擴充套件工程，以大規模提升生產能力並引進新生產技術平臺，預計於2020年底之前完成
新冠肺炎疫情影響和應對措施
- 公司預計新冠肺炎病毒（COVID-19）引起的世界衛生危機將繼續對其業務造成一定的負面影響，包括商業銷售、藥政溝通和檢查、臨床試驗的患者招募以及患者參與。儘管與2020年第一季度相比，疫情對公司第二季度業務帶來的影響有所減弱，但該全球大流行對中國和全球的影響仍存在不確定性。公司正在努力減少疫情導致的工作延遲和中斷，並繼續按照在全球範圍內製定的商業化、藥政事物以及臨床開發目標開展工作
其他發展
- 完成145,828,979股每股14.2308美元（相當於每股美國存托股份“ADS”185美元）的註冊直接發行，發行總收入約為20.8億美元，扣除發行費用後的淨收入為20.7億美元
- 與Assembly Biosciences就其研發管線中三款用於治療慢性乙型肝炎病毒感染的臨床階段乙肝病毒核心抑制劑 -- ABI-H0371、ABI-H2158及ABI-H3733在中國達成一項授權合作協議
- 任命Angus Grant博士為Chief Business Executive，負責公司業務拓展、聯盟合作管理，幫助推動外部創新和投資，以帶領百濟神州的全球發展戰略
2020年第二季度財務業績
現金、現金等價物、受限資金和短期投資 截至2020年6月30日為31.6億美元；相比較，2020年3月31日的持有額為33.8億美元、2019年12月31日的持有額為9.855億美元。截至2020年6月30日的現金持有額不包括於2020年7月15日完成的向特定現有投資者發行的約為20.7億美元的註冊直接發行淨收入
- 截至2020年6月30日的三個月的經營活動所用現金為2.63億美元，資本支出為3261萬美元；相比較，去年同期的經營活動所用現金和資本支出分別為4610萬美元和2145萬美元
收入 截至2020年6月30日的三個月收入為6564萬美元；相比較，2019年同期收入為2.4335億美元。總收入季度同比有所減少，主要歸因於自2019年6月與新基公司終止百澤安®合作協議後缺少合作收入以及自2020年3月NMPA暫停ABRAXANE在中國停銷以及產品召回後的銷售減少，但部分與百澤安®在華以及百悅澤®在華及在美的產品收入相抵消
- 截至2020年6月30日的三個月產品收入為6564萬美元；相比較，2019年同期為5814萬美元。產品收入包括：- 百澤安®在華產品收入為2942萬美元 -- 這是繼百澤安®2020年3月實現商業化上市以來開展銷售活動的首個完整季度- 百悅澤®在美及在華產品收入為697萬美元，其中包括繼2020年6月在華獲批後用於分銷商建立庫存的數量- 瑞復美®和維達莎®在華產品收入為2901萬美元；相比較，2019年同期的產品收入為2341萬美元- ABRAXANE產品收入為24萬美元，包括自2020年3月停銷及產品召回後產生的應計回扣轉回額；相比較，2019年同期產品收入為3473萬美元
- 截至2020年6月30日的三個月合作收入為零；相比較，2019年同期的合作收入為1. 852億美元。截至2019年6月30日的三個月合作收入包括新基公司就終止百澤安®合作協議支付的1.5億美元，以及根據合作條款，研發服務收入的2574萬美元和償還研發費用的946萬美元；後兩項收入均在合作終止前被確認
費用 截至2020年6月30日的三個月費用為4.2451億美元；相比較，2019年同期的費用為3.2918億美元
- 銷售成本 截至2020年6月30日的三個月的銷售成本為1431萬美元；相比較，2019年同期的銷售成本為1784萬美元。銷售成本主要包括購買瑞復美®和維達莎®用於中國分銷以及經批准的百澤安®與百悅澤®在這一時期的分銷
- 研發（R&D）費用 截至2020年6月30日的三個月的研發費用為2.8597億美元；相比較，2019年同期的研發費用為2.2876億美元。研發費用的增加主要歸因於用於正在進行以及新啟動的後期關鍵性臨床試驗持續增長的費用，與安進公司合作相關的開發成本，新增的藥物註冊登記準備，以及與商業化前活動和供應相關的生產成本。截至2020年6月31日的三個月，履行安進合作中共同開發義務的費用為5594萬美元，其中包括研發費用2834萬美元，其餘2761萬美元計為攤銷的研發費用。截至2020年6月30日的三個月的研發相關股權獎勵支出為2371萬美元；相比較，2019年同期的研發相關股權獎勵支出為1815萬美元
- 銷售、一般及行政管理（SG&A）費用 截至2020年6月30日的三個月的銷售、一般及行政管理費用分別為1.2405億美元；相比較，2019年同期的銷售、一般及行政管理費用分別為8225萬美元。銷售、一般及行政管理費用的增加主要歸因於員工人數的增加，包括擴大商業團隊規模以支援在華和在美上市產品推廣，以及提高的專業服務費和運營活動發展所需成本的增加。截至2020年6月30日的三個月的銷售、一般及行政管理相關的股權獎勵支出為2176萬美元；相比較，2019年同期的銷售、一般及行政管理相關的股權獎勵支出為1445萬美元
淨虧損 截至2020年6月30日的三個月的淨虧損分別為3.352億美元，或每股0.33美元，或每股ADS 4.31美元；相比較，2019年同期的淨虧損為8557萬美元，或每股0.11美元，或每股ADS 1.43美元
財務摘要
關於百濟神州
百濟神州是一家全球性、商業階段的生物科技公司，專注於研究、開發、生產以及商業化創新性藥物以為全世界患者提高療效和藥品可及性。百濟神州目前在中國大陸、美國、澳大利亞和歐洲擁有4200 多名員工，正在加速推動公司多元化的新型療法藥物管線。目前，百濟神州兩款自主研發的藥物，BTK 抑制劑百悅澤®（澤布替尼膠囊）正在美國和中國進行銷售、抗PD-1 抗體藥物百澤安®（替雷利珠單抗注射液）在中國進行銷售。此外，百濟神州在中國正在或計劃銷售多款由安進公司、新基物流有限公司（隸屬百時美施貴寶公司）以及EUSA Pharma 授權的腫瘤藥物。欲瞭解更多資訊，請訪問www.beigene.cn。
前瞻性宣告
本新聞稿包含根據《1995 年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯邦證券法律中定義的前瞻性宣告。包括有關百濟神州候選藥物的臨床資料以及產品批准，後期臨床試驗的開展和預計資料公佈，計劃中新增的批准和商業釋出，百濟神州產品和候選藥物預期的臨床開發計劃、藥政註冊里程碑和商業化程序，百濟神州產品上市成功以及收入增長，計劃拓展公司針對癌症及其他疾病領域的研發管線，計劃拓展公司業務使得其產品能為全球更多患者服務，新冠肺炎全球大流行對公司臨床開發、商業化運營以及其他業務帶來的影響，以及“近期業務亮點和預計里程碑事件”標題下的本公司的計劃及預期的里程碑事件。由於各種重要因素的影響，實際結果可能與前瞻性宣告有重大差異。這些因素包括了以下事項的風險：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結果可能不支援進一步開發或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進展以及產品上市審批；百濟神州的上市產品及藥物候選物（如能獲批）獲得商業成功的能力；百濟神州對其技術和藥物智慧財產權保護獲得和維護的能力；百濟神州依賴第三方進行藥物開發、生產和其他服務的情況；百濟神州有限的營運歷史和獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發和商業化的能力；新冠肺炎全球大流行對公司臨床開發、商業化運營以及其他業務帶來的影響；以及百濟神州在最近季度報告的10-Q 表格中“風險因素”章節裡更全面討論的各類風險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期後呈報中關於潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有資訊僅及於新聞稿釋出之日，除非法律要求，百濟神州並無責任更新該些資訊。
ABRAXANE®為Abraxis 有限責任公司（隸屬百時美施貴寶公司）註冊商標；瑞復美®和維達莎®為新基公司（隸屬百時美施貴寶公司）註冊商標。
安加維®為安進公司註冊商標。
愛優特®為和黃醫藥註冊商標。
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