北京时间2021年6月11日晚，第26届欧洲血液学协会年会(EHA 2021)的主席研讨会上，具体公布了百济神州（06160）BTK抑制剂百悦泽®(泽布替尼)对比第一代药物伊布替尼，用于治疗复发或难治性(R/R)慢性淋巴细胞白血病(CLL)/小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)患者的头对头全球3期临床研究的期中分析数据。
该项头对头试验被命名为“ALPINE”，期中分析结果显示，经研究者评估，泽布替尼达到了客观缓解率(ORR)的优效性，并取得了显著的无进展生存期(PFS)获益，在安全性相关的关键次要终点也展现了显著优势。
随着该研究数据在大会期间的公布，在最新发布的大行研报中，摩根士丹利认为，ALPINE研究数据有助于提高对百济神州的泽布替尼的全球销量预期，并对其在美国的销售峰值预期，从7.5亿美元大幅提升至20亿美元。该报告指出，此次泽布替尼在CLL这一BTK领域重要适应症中的优势数据，未来可能帮助泽布替尼在全球市场进一步扩大市场份额，因此摩根士丹利已上调百济神州美股目标价至409美元，港股市场目标价上调至244港元，给予“超配”评级。
在这项研究期中分析中，覆盖了入组该试验的415位患者，中位随访时间为15.3个月时，已经达到研究的主要终点。经研究者评估，泽布替尼取得的ORR显著高于伊布替尼，为78.3%对比62.5%。ORR的改善效果对于染色体17p缺失这一类型的患者效果更明显，为83.3%对比53.8%。初步的PFS数据也显示了令人鼓舞的趋势，在12个月时，泽布替尼组的无进展生存率为94.9%，伊布替尼组为84.0%。在关键的安全性指标上，泽布替尼心房颤动或扑动事件的发生率显著降低 (2.5% vs. 10.1%)、主要出血事件减少(2.9% vs. 3.9%)，同时由于不良反应导致的治疗终止事件更少(7.8% vs 13.0%)。总体来说，这些强劲数据可能使泽布替尼成为治疗CLL的重要选择，从而有助于市场在预期销售额方面予以上调。
百济神州公司于北京时间6月12日举行了投资者电话会议，讨论ALPINE临床研究期中分析的结果以及将在EHA 2021展示的其它数据。 电话会上，百济神州创始人、董事长兼首席执行官欧雷强也表示，新一代BTK抑制剂正在逐步在从伊布替尼的手中抢占市场份额，而过去和此次最新的临床数据都支持了此前的假设，即泽布替尼是一款具备同类最佳潜力的BTK抑制剂，公司目前正在对泽布替尼开展广泛的临床项目，相信能得到更多长期的有效性与安全性数据。
公司资料显示，泽布替尼是由百济神州科学家自主研发的新型BTK抑制剂，得益于优化的药物结构，它对BTK靶点的抑制更加精准，能够形成完全、持久的深度抑制，并减少由于脱靶效应带来的不良反应。目前，泽布替尼是全球唯一一款在两项血液恶性肿瘤适应症中，开展头对头临床试验的BTK抑制剂，也是国内首个与外资药企进口药物开展头对头3期优效性试验的本土研发抗癌新药。
作为国内首个出海、在美获批的本土新药，泽布替尼已经在美国、中国、加拿大及其它国际市场获批上市，并被纳入美国NCCN指南与中国CSCO临床指南。随着国际化布局的推进，泽布替尼当前已在全球递交超过30项相关上市申请，覆盖超过40个国家或地区，可能为全球更多淋巴瘤患者带来治疗获益，也很可能成为我国首个真正意义上“走向世界”的中国新药。
在国内，泽布替尼在2020年6月获批上市，用于治疗既往至少接受过一种治疗的套细胞淋巴瘤MCL，以及CLL/SLL患者。目前，这两项适应症均已被纳入国家医保目录，降价超过40%，以更可负担的亲民价格，让国内患者受益于国际品质的新药。