楠木轩

IgA肾病靶向药,蛋白尿直降,即将在中国上市!

由 乌雅建义 发布于 健康

IgA肾病是最常见的原发性肾小球疾病,好发于青年人

IgA肾病被认为与粘膜免疫系统功能失调有关,导致IgA在肾脏中沉积,从而形成肾脏损害,部分患者最终进展至肾衰竭,但医学上一直没有找到特异性治疗方法。

几十年来,传统方案一直缺乏针对IgA肾病病因的治疗,而这一局面,将很快被打破!

全球首个IgA肾病靶向治疗药物——Nefecon(布地奈德迟释胶囊)

一、Nefecon是啥药?

图源网络

Nefecon又叫TRF-布地奈德,而TRF是targeted-release formulation的缩写,意思就是“靶向释放剂型”。

简单来说,Nefecon是一种能靶向释放布地奈德的特殊药物剂型。

布地奈德这个成分也不算新鲜,一直都是呼吸科、消化科的常用药,属于糖皮质激素

而Nefecon是基于布地奈德而研发的新药,本质上还是个激素。

激素在肾友心中是又爱又恨:爱它治疗效果好,恨它副作用太多。

而Nefecon这个激素药跟以前的老药到底有什么区别?

要说清楚这一点,先要了解这款药物和IgA肾病发病机制的一些背景知识。

刚刚说了Nefecon是一种靶向释放布地奈德的特殊剂型,而它靶向释放的目标是肠子末端——IgA肾病的发病源头集中地。

Nefecon就是用来直击敌人老巢的精锐“武器”,可以抑制生产致病性IgA的B淋巴细胞,减少蛋白尿的形成,延缓肾衰的进程。

所以,Nefecon比老药好的地方,就是效果更牛X

二、Nefecon最新临床成果

Nefecon是不是吹的?

我们来看看他们最新的临床研究吧!

就在3月份,Nefecon 3期临床研究PartB结果刚刚公布,主要观察Nefecon在停药后对肾功能的后续影响。

受试者为364例肾穿刺确诊为IgA肾病,经过至少3个月的RAS阻断剂优化治疗,并将他们随机按照1:1的比例,分配到口服Nefecon 16mg组以及安慰剂组。

经过9个月治疗,并停药观察了15个月

观察发现Nefecon依然可以显著延缓IgA肾病患者的肾功能衰退;而安慰剂组的患者,肾功能进一步恶化。

三、Nefecon什么时候在中国上市

Nefecon早已被美国FDA欧盟EMA两大权威机构批准上市。

我们国家也紧跟其后,就在去年年末,中国国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)官网公示,拟将Nefecon (布地奈德迟释胶囊) 用于治疗具有疾病进展风险的原发性IgA肾病成人患者的新药上市许可申请纳入优先审评。

现在最新的消息,则是Nefecon在今年4月即将进入海南博鳌。

这说明,中国的IgA肾病患者也将很快受益!

不过新药价贵。

Nefecon在美国的价格大约是1.5万美金/月。

而该药3个月为一疗程,如要取得明显功效,按照临床试验中9个月的用药时间,明显会更好。

1.5万美金/月*9≈100万人民币。

这个价格对很多家庭来说,砸锅卖铁都不一定拿得出。

不过好在,除了Nefecon,多款针对IgA肾病不同致病环节的其他新药们,也在路上了。

IgA肾病患者未来会有更多选择!