“科创板创新药第一股”深耕特区19年

    1年前，深圳微芯生物科技股份有限公司（以下简称微芯生物）成为中国首家登陆科创板的原创新药企业。头顶“科创板创新药第一股”光环的背后，是其从2001年在深圳创立公司以来长期的披荆斩棘历程。

    “深圳这片充满包容、公平、创新的沃土滋养了一批各行各业的领军企业和优秀企业家，而他们用自己的创新拼搏开创了令世界瞩目的‘深圳速度’。”微芯生物创始人、董事长鲁先平表示。

    目前，微芯生物凭借自主构建的国际领先的“基于化学基因组学的集成式药物发现与早期评价平台”核心技术体系，已开发出了以西达本胺、西格列他钠、西奥罗尼为代表的一系列原创新药，在全球性原创新药研发领域取得了令人瞩目的成就。

    研发首个抗肿瘤原创新药

    2001年，微芯生物前身深圳微芯生物科技有限责任公司在深圳高新区创立。公司专注于原创新分子实体药物的研发，创始人为鲁先平。

    就在当年，微芯生物来到深圳第三届高交会，推出自主构建的国际先进的“基于化学基因组学的集成式药物发现及早期评价平台”核心技术体系。

    2005年，这家公司就研发出首个抗肿瘤药物西达本胺，向国家食品药品监督管理局提交了临床试验申请。西达本胺是中国医药历史上第一个具有全球知识产权保护的原创新药。

    不过，创新药极为烧钱。按照当时中国新药注册“审批制”要求，审批时间至少需要6个月，公司面临融资压力，一些第一轮投资者担心退出难，要求微芯转做现金流更好的外包服务。鲁先平和他的团队坚持“做中国自己的原创药”的初衷，决定将西达本胺授权出去，一方面帮助公司渡过难关，另一方面实现了公司原创药的全球同步开发。这也造就了中国医药行业史上首个中国原创新药授权发达国家的案例。

    到2009年，西达本胺进入临床开发关键时刻，面临巨大的临床研发费用和同期启动产业化建设的双重压力。这时深圳市及时伸出援手，帮助西达本胺的产业化得以在深圳顺利实施。

    终于，微芯生物以国家“863”及“重大新药创制”专项成果、首个抗肿瘤原创新药的身份于2014年底获批上市。

    见证深圳创新创业的梦想

    据了解，截至目前，微芯生物已成功开发了西达本胺、西格列他钠、西奥罗尼等一系列新分子实体且作用机制新颖的原创新药，覆盖肿瘤、代谢性疾病和自身免疫性疾病三大领域。

    其中，西达本胺已于2014年底获批上市，用于治疗血液肿瘤中的复发及难治性的外周T细胞淋巴瘤（PTCL），2019年底针对乳腺癌的适应症也顺利获批；新型胰岛素增敏剂西格列他钠的上市申请已于2019年9月获受理；新型三通路靶向抗肿瘤药物西奥罗尼目前正在开展肝癌、卵巢癌、小细胞肺癌、非霍奇金淋巴瘤四个单药适应症的II期临床研究。此外，公司还有多个处于临床前研究的原创新药产品管线，保证公司未来可持续发展。

    从中国原创新药的先行者、拓荒者，到如今的引领者，微芯生物的成长路程深深地打上深圳的烙印。鲁先平表示，微芯生物从无到有、从小到大的成长之路，见证着深圳创新创业的光荣梦想，处处彰显了深圳“鼓励创新、锐意改革”的特质和“敢闯敢试、敢为天下先”的特区精神。

    得益于深圳对微芯生物这类生物医药公司长期培育，如今，在生物医药领域，一大批自主创新成果先后诞生于深圳。世界上第一个基因治疗药物、第一张亚洲人基因图谱、第一台彩色超声多普勒血液成像系统、第一台伽马射线治疗系统、中国第一台拥有完全自主知识产权的双向波除颤监护仪、中国首个抗肿瘤原创化学新药等。而这些创新成果以点带面，推动生物医药产业增速跃居七大战略新兴产业之首。

    “让全球用到中国原创新药”

    鲁先平介绍，对他而言，相较于西达本胺实现本土原创新药0到1的突破这一里程碑式的意义，另外一件事更让他印象深刻。

    今年2月，西达本胺治疗外周T细胞淋巴瘤适应症的恩慈治疗（同情用药）获中国台湾TFDA批准，这意味着台湾患者可以使用中国自主研发的原创新药。业内人士介绍，在台湾，复发或难治外周T细胞淋巴瘤患者能够选择的药物非常有限。“在患者已经没有药物可以使用的状况下，通过使用西达本胺帮助他们控制病情，这让我觉得我们在台湾做西达本胺恩慈治疗是非常有意义、有价值的事情，也是新药开发者努力的最大回报，”华上生医董事长陈嘉南博士解释。

    就像跨国药企的新药在全球同步进行临床开发一样，如今，源自中国、走向全球的西达本胺在美国、日本、中国和中国台湾等国家和地区同步开发，帮助到全球更多的患者。

    南方日报记者 李荣华

    ■对话

    登陆科创板将助

    公司多元化发展

    南方日报：您提到要用中国原创新药帮助更多全球患者，未来还有什么计划？

    鲁先平：公司在实施全球商业化战略，成立产品战略与商务拓展部，推进未来双向授权许可和全球商务合作。在创新药全球开发方面，西达本胺临床研究正在美国、日本、中国及中国台湾等国家和地区同步开展。未来我希望中国的原创新药尽早进入规范市场国家参与竞争，惠及全球患者。

    南方日报：在登陆科创板后，微芯生物近期有什么重要规划？

    鲁先平：登陆科创板后，资本力量助力公司多元化发展，公司迈入了全面布局大小分子领域新发展阶段。围绕研究核心技术和利用核心技术不断开发创新产品的发展策略，微芯生物不断完善和优化核心技术平台，将研发领域由肿瘤、代谢性疾病和自身免疫性疾病三大领域，扩展到了中枢神经性疾病和抗病毒五大领域。未来公司将在这五大领域、三个层次（原创药、快速跟踪、上市产品再开发的全生命周期管理）不断延伸和丰富可持续创新产品管线，满足临床需求，让人民群众获得更多疗效安全性更优、可及性更高的新药、好药。