中國蘇州、美國馬塞諸塞州劍橋和荷蘭鹿特丹2021年8月31日 /美通社/ -- 和鉑醫藥（股票代碼：02142.HK），一家專注於腫瘤及免疫性疾病創新藥研發及商業化的全球化生物醫藥公司，今日公佈截至二零二一年六月三十日的半年度業績和公司進展。
產品開發接連實現突破 持續釋放平台價值
業績摘要
- 關鍵產品開發接連實現突破：巴託利單抗HBM9161首批適應症進入全面臨牀開發階段，發佈臨牀開發積極結果，並佈局第二批適應症；特那西普HBM9036全力推進III期臨牀開發；HBM4003的全球開發取得重大進展，臨牀開發結果將於歐洲腫瘤內科學會（ESMO）年會期間發佈。
- 多個潛力項目加速向前推進，包括：HBM7008、HBM9378、HBM1022、HBM1020、HBM7020、HBM7015、HBM1029及HBM1007。
- 專業團隊貢獻強大研發實力，打造全球創新高地：報告期內申請專利28項，獲得4項專利權授予（包括1項美國，3項香港的申請），並於多個學術大會展示科研成果。
- 強化全球合作，釋放平台價值：與哈佛醫學院附屬醫院丹娜-法伯癌症研究院（Dana-Farber Cancer Institute, DFCI）訂立研究合作協議，與百圖生科達成戰略合作，與西奈山伊坎醫學院（Mount Sinai）進一步推進學術合作。
和鉑醫藥創始人、董事長兼首席執行官王勁松博士表示：“和鉑醫藥致力於為全球患者研發創新療法，成為具有核心技術優勢和差異化產品管線的創新生物製藥公司。二零二一年上半年，公司進一步加速推進產品管線，全面展開核心產品巴託利單抗和特那西普的多項臨牀試驗，並開始為未來的商業投放做好準備。我們將繼續投資HBM4003及其他由我們的發現引擎產生的潛力項目，並就針對新靶點的分子項目或針對已知靶點的創新分子項目深入探索，持續發現新的優質候選分子，預計全年將有至少兩個新產品申報IND。二零二一年上半年取得的成績和增長勢頭讓我們對未來充滿信心，相信和鉑醫藥能夠成功應對複雜的市場環境，在不遠的未來為全球患者提供創新的治療藥物。”
關鍵產品開發接連實現突破 助力產品線佈局持續深化
二零二一年以來，中國醫療改革進一步深化，改革在政策和市場變化中逐步向縱深發展。醫保目錄調整、醫保價格談判和新一輪帶量採購對藥品價格帶來持續挑戰，尤其對差異性較弱的產品定價造成巨大影響，同時醫保支付方式改革的探索也推動行業進一步關注藥品價效比。和鉑醫藥一直秉承以臨牀價值為導向的差異化產品線佈局，前瞻性地開展以臨牀價值為導向的臨牀開發，在2021年上半年取得了諸多進展。
巴託利單抗(Batoclimab HBM9161）
新一代全人源單克隆抗體，可選擇性結合並抑制新生兒晶體片段受體（FcRn），具有治療多種自身免疫性疾病的潛力。報告期內，公司宣佈其針對中國全身型重症肌無力（gMG）患者的II期臨牀試驗的積極研究結果，這也是抗FcRn療法在中國患者中的首個臨牀證據。巴託利單抗進入全面臨牀開發階段：
- 重症肌無力（MG）
- 二零二一年一月中國藥品評審中心（CDE）授予針對MG治療的突破性治療藥物資格。
- 二零二一年七月發佈MG II期臨牀試驗的積極數據，作為中國首個抗FcRn療法的臨牀證據，該試驗顯示了巴託利單抗相對於安慰劑的統計學和臨牀意義，以及良好的安全性和耐受性。
- 與NMPA CDE成功舉行II期結束會議，會議期間，CDE表示將對III期研究給予全力支持。
- 計劃於二零二一年下半年啓動MG的III期研究，並於二零二二年提交BLA申請
- 視神經脊髓炎譜系疾病（NMOSD）
- 二零二一年七月完成NMOSD Ib/IIa期臨牀試驗病人入組。
- 計劃於二零二一年下半年獲得Ib/IIa期臨牀試驗的數據分析，並於二零二一年底開始關鍵試驗的監管溝通。
- 計劃於二零二二年提交BLA申請
- 免疫性血小板減少症（ITP）
- 二零二一年上半年完成II期臨牀試驗，並計劃於二零二一年下半年進行數據分析。
- 二零二一年二月獲得NMPA批准針對ITP患者新劑量方案臨牀試驗批件。
- 計劃於二零二三年提交BLA申請
- 甲狀腺相關性眼病（GO）
- 計劃於二零二一年下半年啓動GO II/III期註冊試驗，並於二零二三年提交BLA申請
- 其他適應症
- 二零二一年五月向NMPA提交針對慢性炎性脱髓鞘性多發性神經根神經病（CIDP）適應症的臨牀試驗申請。
- 二零二一年八月向NMPA提交針對天皰瘡（PV）適應症的臨牀試驗申請。
特那西普 (Tanfanercept HBM9036）
目前公司開發的最前沿候選產品，適用於治療中重度乾眼（DED），可滿足中國市場的巨大臨牀需求。
- 二零二一年三月完成正在進行的III期臨牀試驗的首次給藥。
- 計劃於二零二二年提交BLA申請。
HBM4003
HBM4003是一款產生於和鉑醫藥特有的HCAb專利技術平台的新一代抗CTLA-4全人源重鏈抗體，亦是全球歷史上首個進入臨牀開發的全人源重鏈抗體。二零二一年，和鉑醫藥開展了HBM4003針對多種實體瘤治療方案設計的全球開發計劃。
- 二零二一年二月獲得NMPA批准與PD-1/化療聯合用於晚期非小細胞肺癌（NSCLC）及其他晚期實體瘤的臨牀研究批件。
- 完成澳大利亞單藥治療I期臨牀首個試驗數據讀出，取得了令人振奮的結果。該研究成果將以電子海報的形式在二零二一年九月的歐洲腫瘤內科學會（ESMO）年會期間公佈。
- 二零二一年五月完成單藥治療I期試驗第2部分/劑量擴展臨牀試驗的首次給藥。
- 二零二一年三月完成針對中國晚期黑色素瘤和其他晚期實體瘤患者的PD-1聯合治療I期臨牀試驗的首次給藥。
- 二零二一年六月完成針對中國晚期非小細胞肺癌和其他晚期實體瘤患者的PD-1/化療聯合治療I期臨牀試驗的首次給藥。
- 二零二一年六月提交針對與PD-1聯合治療兩項新適應症 -- 肝細胞癌（HCC）和神經內分泌腫瘤（NEN）的臨牀申請。預計將於二零二一年下半年獲得批准，並於二零二二年初開始患者給藥。
多個潛力項目加速向前，接近臨牀開發
除上述產品外，和鉑醫藥還有多個潛力項目正加速向前，包括HBM7008、HBM9378、HBM1022、HBM1020、HBM7020、HBM7015、HBM1007、HBM1029等，均已接近臨牀開發階段。未來，和鉑醫藥計劃每年提交兩個或更多由公司發現引擎產生的新藥IND申請，真正實現創新藥物研發的快速拓展。
HBM7008
HBM7008為一種針對腫瘤相關抗原(B7H4)x4-1BB的雙特異性抗體，基於和鉑醫藥的重鏈抗體免疫細胞銜接器雙抗平台（HBICE®）開發而成，是目前全球針對這兩個靶點的唯一雙抗。預期將於二零二一年提交CTA/IRB申請。
HBM9378
HBM9378是一款由和鉑醫藥H2L2平台產生的全人源單克隆抗體，具有更低的免疫原性風險，與同靶點競爭者相比也具有更好的生物利用度。較長的半衰期優化設計和優秀的理化性質使得HBM9378在給藥和劑型方面擁有潛在優勢。預期將於二零二一年底提交IND申請。
HBM1022
HBM1022是和鉑醫藥開發的一種CCR8抗體，與食蟹猴的CCR8靶點交叉反應，並在小鼠腫瘤模型中顯示了其顯著的腫瘤生長抑制效果。目前，針對CCR8這一創新靶點的藥物在全球範圍內尚未有公司進入臨牀開發階段。預期將於二零二二年提交IND申請。
HBM1020
HBM1020是一款由和鉑醫藥H2L2平台產生的全人源單克隆抗體。該抗體針對於B7家族的全新靶點，通過阻斷靶點和配體的結合，能夠增強抗腫瘤的免疫反應。臨牀前資料已證實了其免疫啓動和抗腫瘤的功能活性。預期將於二零二二年提交IND申請。
HBM1007
HBM1007是一款由和鉑醫藥H2L2平台產生的對抗CD73的全人源單克隆抗體，為一種在基質細胞及腫瘤表達的可將胞外腺苷單磷酸（AMP）轉化為腺苷的胞外酶。HBM1007正處於臨牀前階段的研究，預期將於二零二二年提交IND申請。
HBM7020、HBM1029及HBM7015
HBM7020是一款利用和鉑醫藥HBICE®技術平台開發的BCMAxCD3雙特異性抗體。HBM1029是一款由和鉑醫藥H2L2平台開發的具備更高的CLDN18.2結合親和力，以及較強的ADCC及CDC抗腫瘤活力的單克隆抗體。HBM7015是一種自H2L2平台產生的抑制PD-L1的雙功能融合蛋白。
二零二零年，和鉑醫藥將自主技術平台開發的這三個臨牀前產品（HBM7020、HBM1029及HBM7015）的大中華區權益授權給中國生物製藥企業華蘭基因。在完成技術轉讓後，兩家公司共同推動這三個項目的開發。預期將於二零二二年相繼提交IND申請。
專業團隊熔鑄強大研發實力 打造全球創新高地
和鉑醫藥專注於免疫與腫瘤免疫領域的新一代創新型療法，藥物發現及臨牀前研究團隊就新候選藥物進行藥物發現、製劑研製、工藝開發及臨牀前研究。同時，公司的專業科學家團隊，對我們的技術平台進行持續優化、升級及再開發。
報告期內，公司在藥物發現、技術平台及專利方面取得的主要進展如下：
- 共申請專利達28項，其中4項已經獲得相關國家或地區的發明專利授權，進一步加強對公司核心產品和技術平台的知識產權保護。
- 開發並於美國癌症研究協會（AACR）年會上發佈一款新發現全人源抗B7H7單克隆抗體 -- HBM1020。
- 開發並於抗體工程和治療（AET）大會展示一款全新雙特異性抗體 -- HBM7022（CLDN18.2xCD3）。
和鉑醫藥已經建立起強大的抗體發現平台和GPCR藥物開發平台，基於這些技術平台，公司有望向全球範圍內更多的創新及高難度藥物靶點邁進。
強化全球合作 釋放平台價值
報告期內，和鉑醫藥繼續擴大與全球領先學術機構的業務合作並精選專注於創新和效率的產業夥伴。憑藉專有技術和強大的內部研發能力建立的靈活商業模式，和鉑醫藥凝聚自身實力及其合作伙伴的互補優勢，持續釋放平台價值。
- 二零二一年五月與百圖生科達成戰略合作協議，以Harbour Mice®平台為基礎，整合百圖生科在人工智能技術方面的優勢，致力於新型抗體產品的科研、開發和轉化。
- 二零二一年六月與哈佛醫學院附屬醫院丹娜-法伯癌症研究院（Dana-Farber Cancer Institute, DFCI）達成一項為期多年、涉及多方面的研究合作協議，共同推進腫瘤治療創新型生物療法的研發，包括雙特異性抗體及CAR-T細胞產品等。
- 與西奈山伊坎醫學院（Mount Sinai）進一步推進學術合作。西奈山伊坎醫學院與第三方就Harbour Mice®平台上生成的具有SARS-COVID-2（COVID-19）抑制特性的抗體資產達成獨家授權協議。
構建內部生產能力支持臨牀開發 搭建商業化團隊助力產品上市
隨着和鉑醫藥臨牀前產品的不斷成熟，公司正逐步發展內部生產能力、產能及商業化團隊。
- 二零二一年啓動臨牀供應生產設施項目，以支持產品管線項目的臨牀開發。該中試生產設施位於江蘇省蘇州市，使用面積約8500平方米，設計生產規模可達4000升。隨着公司CMC團隊的快速組建，該工廠預計將於二零二二年投入生產。
- 公司已開始組建一支在銷售、市場營銷和市場準入方面具有深厚知識、經驗和專長的商業化團隊。報告期內，商業化團隊已經啓動相關工作，為未來領先產品的上市做好準備，為未來的商業學術推廣及管線拓展打好基礎。
2021年上半年財務業績：持續收入體現平台價值 篤志研發推進藥物管線
截至二零二一年六月三十日止半年度，公司收入2.2百萬美元，主要來自於分子許可費。
截至二零二一年六月三十日止半年度，公司的其它收入及收益為2.7百萬美元，主要來自銀行利息收入增加、政府補貼及外匯收益淨額變動。
截至二零二一年六月三十日止半年度，公司的研發開支為41.2百萬美元，研發人員及其股份費用增加，預付及里程碑費用增加，以及發現和臨牀階段的分子資產增加。
關於HBM4003
HBM4003是從Harbor Mice®發現及開發的新一代全人源僅重鏈抗CTLA-4抗體。HBM4003為首個通過HCAb平台產生的內部開發分子，在三年內已從候選藥物篩選階段推進至臨牀階段。HBM4003是歷史上全球首個進入臨牀開發階段的抗CTLA-4全人源重鏈抗體。相較傳統的抗CTLA-4抗體，HBM4003具有顯著增加的T調節性細胞剔除機理和改善的藥代動力學特徵，從而有望突破現有分子的療效安全性瓶頸，成為腫瘤免疫治療領域的核心產品。
關於特那西普（HBM9036）
特那西普（HBM9036）是和鉑醫藥開發最前沿的候選產品，適用於治療中重度乾眼（DED）。特那西普的作用機制為抑制會導致眼睛發炎的腫瘤壞死因子TNF-α。在中國發展迅速的乾眼藥物市場中，特那西普有潛力爭取絕大部分市場份額。
關於巴託利單抗（HBM9161）
巴託利單抗（HBM9161）是一種新型的全人源單克隆抗體，可選擇性結合並抑制新生兒晶體片段受體（FcRn）。作為大中華區臨牀開發最前沿的FcRn抑制劑，巴託利單抗有潛力成為大中華區多種自身免疫性疾病的突破性療法。
關於和鉑醫藥
和鉑醫藥（股票代碼：02142.HK）是一家專注於腫瘤及免疫性疾病領域創新藥研發及商業化的全球化生物製藥企業。公司通過自主研發、聯合開發及多元化的合作模式快速拓展創新藥研發管線。
和鉑自有的抗體技術平台Harbour Mice®可生成雙重、雙輕鏈（H2L2）和僅重鏈（HCAb）形式的全人源單克隆抗體。基於HCAb抗體平台開發的免疫細胞銜接器（HBICE®）能夠實現傳統藥物聯合療法無法達到的抗腫瘤療效。Harbour Mice®與單B細胞克隆篩選平台共同組成了和鉑的下一代創新治療性抗體研發引擎。更多資訊，請訪問：www.harbourbiomed.com
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