日前，證監會已批覆同意和元生物技術（上海）股份有限公司（以下簡稱和元生物）首次公開發現股票註冊。註冊生效後，和元生物也即將在不久後正式登陸A股市場。
和元生物成立於2013年，是一家聚焦基因治療領域的生物科技公司，專注於為基因治療的基礎研究提供基因治療載體研製、基因功能研究等提供CRO/CDMO服務。基於其業務獨特性，和元生物也被譽為“基因治療CDMO第一股”，備受市場關注。
基因治療“大勢所趨” 生產工藝和產能成CDMO競爭重點
2021年，國內生物醫藥行業遭遇資本市場從火熱急速回調，市場上便出現不少對醫藥行業唱衰的聲音。然而，就在2022年開年，國家工業和信息化部、發展改革委、科技部等九部門在春節前聯合引發《“十四五”醫藥工業發展規劃》，從國家政策層面為十四五期間醫藥行業的發展指明方向，也為創新藥長期繁榮奠定基調。
作為小分子、大分子靶向療法之後的新一代精準療法，基因治療為腫瘤、罕見病、慢性病及其他難治性疾病提供了新的治療理念和手段，因此具備一般藥物可能無法企業的長期性、治癒性療效。
也正因為基因治療的獨特優勢，近年來，全球基因治療行業發展迅猛，行業融資不斷升温。浙商證券研報指出，2018年-2020年較2014年-2016年投融資金額都呈現爆發式增長，這也就意味着2021年-2023年細胞和基因療法行業管線的數量也有望呈現爆發式增長。截至2020年，全球細胞和基因治療處於臨牀階段的管線數量約為1220個。
細胞與基因治療的臨牀前和臨牀研究增多，也將帶來工藝開發和產能需求的提升，而進入商業化階段的產品也因需要降低成本傾向於採用專業外包，基因治療CDMO行業必然在該領域蓬勃發展背景下率先受益。
據Frost & Sullivan預測，2020年中國細胞基因治療CDMO市場規模為13.34億元，至2027年市場規模有望達到197.4億元，2020-2027年CAGR高達47.0%。
鑑於目前細胞和基因治療領域技術迭代速度快，企業前期投入較大且風險較高，選擇CDMO服務成為不少企業的選擇。CRB公司2020年的一份調研報告顯示，77%的細胞與基因治療企業與CDMO公司有合作，僅23%的企業完全自主製造。
同時，該報告顯示，其中選擇有限的GMP製造能力、前期過高的資本投入和產能排期限制為尋找CDMO供應商首要原因的企業佔比分別為54%、18%和12%。由此可見，生產工藝和產能需求是企業選擇CDMO的重要因素。
掌握生產工藝後再擴產能 和元生物按下發展加速鍵
目前，國際領先的基因治療CDMO公司主要以Lonza、Oxford BioMedica為代表。國內則主要是以和元生物、無錫生基為主的16家企業。
和元生物作為基因治療領域服務龍頭，擁有一次性大規模生產工藝，可採用微載體、細胞工廠、滾瓶、固定牀等貼壁培養體系及全懸浮細胞培養技術進行規模化工業生產。
核心技術方面，和元生物已形成兩大類自主研發的核心技術集羣，即基因治療載體開發技術和基因治療載體生產工藝及指控技術。兩大核心技術集羣能夠從基因治療載體的基礎底層技術和大規模生產工藝層面，針對性突破基因療法開發的關鍵技術瓶頸，並通過與先進的GMP平台和完善的質量控制體系有效協同，完成多種基因藥物定製化開發，交付國際多中心臨牀試驗樣品，全方位滿足客户的研發各階段需求。
依託上述核心技術集羣，和元生物主要面向創新藥企業的CDMO業務快速成長。招股書顯示，和元生物累計合作的CDMO項目超過90個，執行中的CDMO項目超過50個，覆蓋多種基因治療載體、溶瘤病毒、CAR-T等基因藥物的臨牀前至臨牀試驗各階段。
報告期內，和元生物基因治療CDMO業務貢獻的收入也隨之大幅增長，由2018年的1291.17萬元增長至2020年的1.02億元，並逐漸成為公司主要收入來源，佔比超過70%。
在生產規模方面，和元生物擁有近4500㎡的基因治療載體研發生產綜合平台，近7000㎡的基因治療產品GMP生產平台，包括1條質粒生產線、3條病毒載體生產線、2條CAR-T細胞生產線、3條建庫生產線、1條灌裝線，GMP產能規模已達到國外同類企業水平。
此外，和元生物還計劃投入15億元用於智造精準醫療產業基地項目建設，該項目建成後，GMP生產線將大幅擴充，進一步擴大產能。
而隨着產能的逐步釋放，也將為和元生物的未來發展按下加速鍵，真正成為能夠成為引領行業的“基因治療CDMO第一股”。