百時美施貴寶表示，將通過現金和債務相結合的方式為這筆交易融資。截至 2020 年 6 月 30 日，該公司的現金和現金等價物為 199.3 億美元，加上有價債務證券，餘額為 222 億美元。目前，該交易已獲得兩家公司董事會的批准，預計將在今年第四季度完成。
該筆交易是百時美施貴寶繼 2019 年 740 億美元收購 Celgene 後的第二大交易。百時美施貴寶為何選中心血管藥物領域？又為何押寶 MyoKardia 呢？
多款心血管藥物前景廣闊
據瞭解，MyoKardia 成立於 2012 年，是一家處於臨牀階段的生物醫藥公司，致力於發現和開發針對嚴重心血管疾病的靶向療法。
通過本次收購，百時美施貴寶將獲得其在研新藥 Mavacamten，這是一款潛在的 “first-in-class” 心血管藥物，也是 MyoKardia 的主要治療候選藥物，正在開發用於治療肥厚型心肌病（HCM）以及目標射血分數保留（HFpEF）的心力衰竭患者。目前，Mavacamten 已獲得突破性療法和孤兒藥認證稱號，MyoKardia 預計將在 2021 年第一季度遞交 Mavacamten 的新藥申請。
在宣佈這筆交易時，百時美施貴寶將 Mavacamten 稱為“重要的中長期增長動力”，並表示將計劃探索在其他適應症（包括非阻塞性 HCM）中使用該藥物，足以證明該款藥物的重要性和領先。
回溯其研發和試驗進程，2020 年 5 月 12 日，MyoKardia 公司宣佈，Mavacamten 在治療症狀性、肥厚性梗阻型心肌病患者的關鍵性 III 期臨牀研究 EXPLORER-HCM 中，達到主要終點和所有次要終點。與安慰劑組相比，Mavacamten 的治療使患者在疾病症狀、生活質量以及左心室梗阻方面得到顯着改善。
2020 年 8 月 29 日，MyoKardia 在 2020 年歐洲心臟病學會大會（ESC Congress 2020）的直播中公佈了 Mavacamten EXPLORER-HCM III 期臨牀試驗 30 周的結果。MyoKardia 此前公佈的 EXPLORER-HCM 研究的頂線數據顯示，接受 Mavacamten 治療的患者在症狀、功能狀態和生活質量的關鍵方面，均有統計學意義和臨牀意義的改善。除了滿足主要和所有次要終點外，Mavacamten 的耐受性良好，安全性與安慰劑相似。其他數據還包括 Mavacamten 對降低與不良預後相關的心臟生物標誌物的積極影響，並證明其在多個預設亞組中的治療益處的一致性。
MyoKardia 公司將在現有證據基礎上，擴大支持 Mavacamten 作為 HCM 潛在骨幹療法的使用。VALOR-HCM 三期臨牀試驗旨在提供直接的臨牀證據，證明 Mavacamten 能夠減輕對侵入性室間隔縮小治療（SRT）程序的需求，這是計劃中的幾項研究中的第一項。VALOR 目前正在招募已被轉診為 SRT 且對當前治療方案有耐藥性的阻塞性肥厚型心肌病患者，包括症狀嚴重（NYHA IV 級）的患者。同時，MyoKardia 已將 Mavacamten 推進到多個後期臨牀研究中，以研究其治療阻塞性和非阻塞性 HCM 的潛力。
值得注意的是，MyoKardia 和聯拓生物（LianBio）已建立戰略合作伙伴關係，將共同在大中華地區開發和商業化 Mavacamten。Mavacamten 將首先在中國用於治療阻塞性 HCM，並根據 MyoKardia 的發展策略制定其他適應症的計劃。"據估計，僅在中國，HCM 就影響了 100 多萬患者，然而目前的治療方案有限，且沒有一種針對疾病病理生理的治療方案。" 聯拓生物首席執行官黎兵博士説："Mavacamten 的機制是針對驅動 HCM 的過度收縮，其一致且令人鼓舞的臨牀數據給我們留下了深刻印象。"
此外，MyoKardia 的兩種臨牀階段的療法——Danicamtiv（原名 MYK-491）和 MYK-224 同樣前景廣闊，也是本次收購案的重點。Danicamtiv 是一種口服小分子選擇性心肌肌球蛋白激活劑，今年 9 月，Danicamtiv 的 II 期臨牀試驗已經展開，預計 2021 年下半年獲得主要數據。MYK-224 的特異性靶向心髒肌球蛋白以減少 HCM 下方過量的肌球蛋白 - 肌動蛋白跨橋形成，已於 2019 年 8 月在健康志願者中啓動了 I 期臨牀試驗。
百時美施貴寶首席執行官喬瓦尼 · 卡福里亞（Giovanni Caforia）表示：“我們將通過增加 Mavacamten 進一步增強公司的心血管專營權，該藥物有望解決心血管疾病患者尚未滿足的醫療需求。”百時美施貴寶的心血管產品組合目前包括口服抗凝劑 Eliquis，這筆交易將使這家擁有大量腫瘤學知識產權的公司實現業務多元化。
參考：
https://www.biopharmadive.com/news/bristol-myers-acquire-myokardia-mavacamten/586380/
https://www.biopharmadive.com/news/myokarida-explorer-mavacamten-study-results/577678/
https://endpts.com/bristol-myers-offers-a-big-premium-to-reel-in-myokardias-cardio-pipeline-with-a-13b-buyout/