百时美施贵宝表示，将通过现金和债务相结合的方式为这笔交易融资。截至 2020 年 6 月 30 日，该公司的现金和现金等价物为 199.3 亿美元，加上有价债务证券，余额为 222 亿美元。目前，该交易已获得两家公司董事会的批准，预计将在今年第四季度完成。
该笔交易是百时美施贵宝继 2019 年 740 亿美元收购 Celgene 后的第二大交易。百时美施贵宝为何选中心血管药物领域？又为何押宝 MyoKardia 呢？
多款心血管药物前景广阔
据了解，MyoKardia 成立于 2012 年，是一家处于临床阶段的生物医药公司，致力于发现和开发针对严重心血管疾病的靶向疗法。
通过本次收购，百时美施贵宝将获得其在研新药 Mavacamten，这是一款潜在的 “first-in-class” 心血管药物，也是 MyoKardia 的主要治疗候选药物，正在开发用于治疗肥厚型心肌病（HCM）以及目标射血分数保留（HFpEF）的心力衰竭患者。目前，Mavacamten 已获得突破性疗法和孤儿药认证称号，MyoKardia 预计将在 2021 年第一季度递交 Mavacamten 的新药申请。
在宣布这笔交易时，百时美施贵宝将 Mavacamten 称为“重要的中长期增长动力”，并表示将计划探索在其他适应症（包括非阻塞性 HCM）中使用该药物，足以证明该款药物的重要性和领先。
回溯其研发和试验进程，2020 年 5 月 12 日，MyoKardia 公司宣布，Mavacamten 在治疗症状性、肥厚性梗阻型心肌病患者的关键性 III 期临床研究 EXPLORER-HCM 中，达到主要终点和所有次要终点。与安慰剂组相比，Mavacamten 的治疗使患者在疾病症状、生活质量以及左心室梗阻方面得到显着改善。
2020 年 8 月 29 日，MyoKardia 在 2020 年欧洲心脏病学会大会（ESC Congress 2020）的直播中公布了 Mavacamten EXPLORER-HCM III 期临床试验 30 周的结果。MyoKardia 此前公布的 EXPLORER-HCM 研究的顶线数据显示，接受 Mavacamten 治疗的患者在症状、功能状态和生活质量的关键方面，均有统计学意义和临床意义的改善。除了满足主要和所有次要终点外，Mavacamten 的耐受性良好，安全性与安慰剂相似。其他数据还包括 Mavacamten 对降低与不良预后相关的心脏生物标志物的积极影响，并证明其在多个预设亚组中的治疗益处的一致性。
MyoKardia 公司将在现有证据基础上，扩大支持 Mavacamten 作为 HCM 潜在骨干疗法的使用。VALOR-HCM 三期临床试验旨在提供直接的临床证据，证明 Mavacamten 能够减轻对侵入性室间隔缩小治疗（SRT）程序的需求，这是计划中的几项研究中的第一项。VALOR 目前正在招募已被转诊为 SRT 且对当前治疗方案有耐药性的阻塞性肥厚型心肌病患者，包括症状严重（NYHA IV 级）的患者。同时，MyoKardia 已将 Mavacamten 推进到多个后期临床研究中，以研究其治疗阻塞性和非阻塞性 HCM 的潜力。
值得注意的是，MyoKardia 和联拓生物（LianBio）已建立战略合作伙伴关系，将共同在大中华地区开发和商业化 Mavacamten。Mavacamten 将首先在中国用于治疗阻塞性 HCM，并根据 MyoKardia 的发展策略制定其他适应症的计划。"据估计，仅在中国，HCM 就影响了 100 多万患者，然而目前的治疗方案有限，且没有一种针对疾病病理生理的治疗方案。" 联拓生物首席执行官黎兵博士说："Mavacamten 的机制是针对驱动 HCM 的过度收缩，其一致且令人鼓舞的临床数据给我们留下了深刻印象。"
此外，MyoKardia 的两种临床阶段的疗法——Danicamtiv（原名 MYK-491）和 MYK-224 同样前景广阔，也是本次收购案的重点。Danicamtiv 是一种口服小分子选择性心肌肌球蛋白激活剂，今年 9 月，Danicamtiv 的 II 期临床试验已经展开，预计 2021 年下半年获得主要数据。MYK-224 的特异性靶向心脏肌球蛋白以减少 HCM 下方过量的肌球蛋白 - 肌动蛋白跨桥形成，已于 2019 年 8 月在健康志愿者中启动了 I 期临床试验。
百时美施贵宝首席执行官乔瓦尼 · 卡福里亚（Giovanni Caforia）表示：“我们将通过增加 Mavacamten 进一步增强公司的心血管专营权，该药物有望解决心血管疾病患者尚未满足的医疗需求。”百时美施贵宝的心血管产品组合目前包括口服抗凝剂 Eliquis，这笔交易将使这家拥有大量肿瘤学知识产权的公司实现业务多元化。
参考：
https://www.biopharmadive.com/news/bristol-myers-acquire-myokardia-mavacamten/586380/
https://www.biopharmadive.com/news/myokarida-explorer-mavacamten-study-results/577678/
https://endpts.com/bristol-myers-offers-a-big-premium-to-reel-in-myokardias-cardio-pipeline-with-a-13b-buyout/