“高值藥價格太高，很難全部納入全國醫保範疇，一個方案解決不了現實中那麼複雜的問題，有些地方財政根本負擔不了……對於一些有能力承擔本省份罕見病高值藥負擔的省份，可以讓地方去解決。”2021年3月10日，全國政協委員丁潔對新京報記者説。
2020年8月，湖南一位脊髓性肌萎縮症患者需要的特效藥一針70萬，引發公眾關注。這種特效藥屬於“超高值藥物”，尚未被納入全國醫保。但是在某些省份，已經有開始把部分高值藥納入本省份醫保範疇，也有地方政府牽頭商業保險、公益基金會等社會機構開展援助項目，分擔患者支付壓力。
《中國罕見病藥物可及性報告（2019）》顯示，近年來，部分省份相繼出台了針對罕見病藥物的醫保、財政或民政救助政策，但大部分省份的救助政策仍侷限於特定的幾種罕見病。
丁潔是無黨派人士，自“十一五”期間連續擔任全國政協委員，她還是北京醫學會罕見病分會主任委員、原北京大學第一醫院副院長，多年來一直從事小兒腎臟疾病的研究。她連續十餘年在全國“兩會”上建言獻策，呼籲職能部門關注罕見病。今年的提綱比去年更加細化，聚焦在價格高昂的罕見病高值藥方面。
此外，丁潔還建議建立慈善工作、社會互助與醫療保障制度相銜接機制，由醫保局等政府部門牽頭，統籌社會各界力量與醫保制度的高效銜接。
全國政協委員丁潔。 受訪者供圖
省份可自主統籌本省份醫療保障，社會力量需銜接醫保
新京報：你在提案中建議，希望把價格高昂的罕見病高值藥品納入省級行政部門統籌。這個建議是針對什麼問題而提出的？目前有無成功的案例作為參考？
丁潔：高值藥價格太高，很難全部納入全國醫保範疇，一個方案解決不了現實中那麼複雜的問題，有些地方財政根本負擔不了。目前國內各個省份的經濟發展情況不一，各地的罕見病情況也不同，比如某種病在某些省份比較聚集，對於一些有能力承擔本省份罕見病高值藥負擔的省份，可以讓地方去解決。
比如甘肅，經濟上可能不那麼發達，但也出台了一些罕見病保障政策，因為當地的患者數量相對比較少，財政容易兜底。再如浙江，當地財政支付能力較強，從2019年—2020年出台了多個文件將多個罕見病高值藥納入醫保範圍。
這些省份的成功嘗試，讓我覺得這是一條可行的道路，因為我們最終的目的是讓患者看得起病，吃得起藥，能解決一個是一個。
新京報：你在提案中還建議建立慈善工作、社會互助與醫療保障制度相銜接機制。這裏的慈善工作和社會互助具體是指哪些主體？是針對以往什麼問題提出的？
丁潔：慈善工作的主體是指慈善協會、慈善基金等機構，社會互助是指老百姓之間的互相幫助，比如大病眾籌這類。這些力量的介入可以緩解醫保不足或者治療藥物無法納入醫保，帶給患者的支付壓力。
目前不管是慈善工作還是社會互助，大家都是各做各的，比如患者通過一些眾籌平台措了一筆資金，這個錢解決的是什麼問題，是生活費、路費、住院費、還是診療費？一個人得了罕見病，通過社會互助籌到款了，但這個資金沒有與醫保體系聯通起來，這個錢是不是用在治病上很難監督。
假設一個患者的診療費是100萬元，誰來分配哪一部分歸哪一部門管，是慈善機構管，還是醫療保險承擔，還是需要商業保險參與，還是各種機構都分擔一部分，每個部分承擔比重是多大，就需要有一個統籌單位來確定錢誰來發，發給誰，怎麼發的問題。
新京報：那麼，這種統籌功能應該由哪裏承擔呢？
丁潔：我希望這個統籌是由各級的醫保局來領頭，把操作流程細化、規範化，形成合力來解決的患者負擔。醫保管的是診療費，如果把醫保與社會眾籌對接起來，利用好社會資源，才有可能盡力緩解患者支付壓力，減少因病致貧、因病致困。
新京報：上述的幾條建議是相輔相成的，對嗎？
丁潔：是的，他們是解決罕見病高值藥患者負擔難的不同方式，解決問題的面也不一樣。首先是藥品能不能上醫保目錄，其次是不管上不上目錄，高值藥對於一般家庭來説都是很重的負擔，需要社會力量的介入，幫助患者共渡難關。
機緣巧合中關注罕見病
新京報：最早是什麼機緣下關注到罕見病？
丁潔：上世紀80年代末、90年代初，我在美國攻讀兒科腎臟病博士後期間，接觸到一種叫“Alport綜合徵”（遺傳性進行性腎炎）的病，回國以後在北京大學第一醫院工作，一直把它當做我的科研重點來研究，那時候我不知道它就是一種罕見病，不知不覺中我已經在研究了。
最早看到“罕見病”這三個字是因為做政協委員。我是“十一五”期間第一次當選政協委員的，記得在2007年前後，有人拿了一些關於罕見病的提案給我，看到“罕見病”這三個字我就馬上去查、看文獻資料，才發現自己的專業就是一種罕見病，從這開始我才真正開始關注。
新京報：在你看來，有關罕見病的問題，哪些是政策部門可以解決的？哪些可能要更多地依靠非政府部門來推動？
丁潔：首先從非政府部門來説，在國內最老的醫學會是中華醫學會，我們希望中華醫學會成立罕見病分會，這樣就能把非政府部門的罕見病學者、專家資源整合起來，大家一起研究關於罕見病的問題，我們提了三次申請，但是目前為止還沒有正式成立。
截至目前，全國有13個省、市在其地方醫學會下設立了罕見病分會。另外，由哈爾濱醫科大學校長張學院士牽頭成立的“全國罕見病學術組織主委聯席會議”也在積極討論一些關於罕見病的問題，比如給中國的罕見病一個明確的定義，再如給確診難、治療難的罕見病制定診療指南等。
政府部門需要做的，是醫療政策、保障政策的支持。行進過程中會有很多新的問題需要解決，需要政策具有延續性和可操作性。比如價格昂貴的罕見病高值藥，目前有了國家談判藥品，從支付端上把一些藥品的價格降了下來，但是有些藥品根本不進藥店，老百姓很難買到。
另外，在一些醫院的門診環節，醫院有藥品花費在某一限定比例的藥佔比績效考核，會導致即便有些藥品進入醫保目錄，因為價格比較高，醫生也不願意開藥，患者只有住院才能用醫保報銷買到，增加了老百姓買藥的困難。
新京報：自你任政協委員的十餘年來，一直在呼籲全社會關注罕見病，在你看來，在政策層面，目前在罕見病領域具有里程碑意義的事件有哪些？
丁潔：我認為最具備里程碑的事件就是，2018年5月，國家衞健委、國家藥監局等五部委公佈了《第一批罕見病目錄》，這是國家層面第一次正面回應社會各界對罕見病呼聲，並開始正視了。
中國有了“罕見病目錄”之後，很多問題就能聚焦、有抓手了。此前大家對如何界定罕見病很模糊，行政部門想關注也不知從何入手。後來一些罕見病專家根據世界衞生組織的定義，以在人羣中佔比的大小來界定，按照容易明確診斷、有藥可醫或者有藥可助、呼聲很高等原則給出來一個罕見病的目錄清單，供衞健委等部門參考。
雖然目錄目前只有121種，但是每個病面臨的問題各有不同，但是大家至少不再猶豫什麼病是罕見病，這為解決具體某一種罕見病的問題，提供了一個可依據的參考。
再有，類似“我不是藥神”這種案例出來後，藥監局很快行動起來，為相應的藥品搭建綠色通道，對一些國外有國內沒有的罕見病藥品快速審批、減免臨牀試驗步驟；另外有些罕見病藥品已經納入醫保目錄了。
新京報記者 吳小飛
編輯 陳薇 滑璇 校對 李立軍
來源：新京報