“每一個小羣體都不該被放棄”，國家醫保局談判代表張勁妮在醫保談判現場的這句話，也將罕見病羣體又一次帶進公眾視野。
國家醫保局12月3日召開新聞發佈會，公佈2021年國家醫保藥品目錄調整結果。治療脊髓性肌萎縮症（簡稱“SMA”）的諾西那生鈉注射液納入了醫保目錄。
這種藥最高時每瓶70萬元，後來降到了每瓶50多萬元，納入醫保的價格是每瓶3萬多元。“孩子有救了！”12月3日，睿睿媽媽鄭豔把談判視頻看了一遍又一遍。
12月5日晚，鄭豔在家中陪伴睿睿。欣聞救命藥進醫保的消息後，她對於孩子的未來充滿希望。記者苗劍 攝
“沒力氣，走不動”
睿睿今年3歲，剛上幼兒園。他愛笑愛鬧，會講很多故事，也會讀很多英文。
別人上幼兒園是一天，他只能上半天。每天下午，媽媽要帶他去醫院做康復。做康復遇到陌生人，別人會小聲問鄭豔，“孩子看着挺健康，怎麼也來做康復？”
一個多月前，睿睿被確診為SMA。這是一種危及全身多器官，可致殘致死的罕見神經系統疾病。
SMA有一個更好理解的名字——兒童版漸凍症，這是一種萬分之一發病率的罕見病，目前，我國約有SMA患兒3萬人。
時間回到3年前。當年8月，睿睿出生，全家人圍着這個小可愛轉。3個月大時，睿睿就會抬頭、翻身；13個月大時，他可以一個人獨立行走；16個月大時，媽媽喊一聲“睿睿”，小傢伙會張開雙臂，朝媽媽奔來。
睿睿兩歲時，鄭豔發現，孩子走路搖搖晃晃，還有點“內八字”。鄭豔要他好好走，睿睿做不到，還委屈地説，“沒力氣，走不動”。
12月5日晚，睿睿在家中玩耍，腿腳時常由於無力而不受控制。 記者苗劍 攝
醫生的話讓人害怕
鄭豔帶着孩子去醫院，該做的檢查都做了，醫生卻檢查不出問題。
“是不是缺鈣，骨質疏鬆？”醫生提出疑問，但又自我否定，“這麼小的孩子很少骨質疏鬆啊”。換一家醫院，醫生還是搖頭沒答案。
今年8月，3歲的睿睿要上幼兒園了，一家人從杭州搬回武漢。回武漢後，鄭豔帶着孩子到醫院做檢查。醫生的一句話讓鄭豔害怕起來：“查不出問題的問題才最可怕。”
醫生懷疑，睿睿患上了SMA。這是鄭豔第一次聽説脊髓性肌萎縮症這種罕見病。
在醫生的建議下，一家三口做了基因檢測。在等待檢測結果的一個月裏，鄭豔心裏隱隱猜到，“或許要被命運判刑了。”
她不願相信命運的安排，仍然期望是一個意外。10月25日，檢測結果顯示，兒子睿睿確診SMA。鄭豔坐在醫生面前淚流不止。
賣房賣車也要救孩子
面對孫子的病情，睿睿的爺爺、奶奶不由得愁容滿面。記者苗劍 攝
鄭豔想帶孩子去北京、上海再看看，醫生説，去哪兒看都沒用。
如何救孩子？醫生告訴鄭豔，全球目前治療SMA只有三種藥，且都價格不菲，一般家庭根本難以承受。
一種是價格1400萬元的基因療法。患者只需接受一次靜脈注射，就能實現長期緩解甚至治癒。對於普通家庭來説，這是用一輩子努力都難以企及的“天價”。
一種是諾西那生鈉注射液。今年年初，該款藥物每瓶售價由70萬元瓶降至55萬元。患者第一年需要注射6針，後續每年3針，需要長期使用。即便加上SMA基金會的補貼，患者家屬第一年只需支付一瓶藥價，但高達55萬元。
還有一種是口服藥。這種藥每日1次，價格與諾西那生鈉注射液相差不多。
“1400萬的特效藥打不起，那我們就打55萬的。”鄭豔和丈夫商量，賣房賣車也要救孩子。從醫院回家的那天晚上，她把結婚時戴的戒指找了出來，“能湊一點是一點，砸鍋賣鐵也要救”。
但鄭豔知道，就算砸鍋賣鐵，他們家最多也只能支付第一年的費用。第二年、第三年……未來的每一年，他們都要面臨55萬元的治療費。
孩子晚上睡覺會疼到哭醒
去幼兒園的路上，別的小朋友蹦蹦跳跳跟着家長走，但睿睿不行，奶奶要一路抱着他走。在幼兒園，同班同學蹲下後能輕鬆站起來，但睿睿不行，他要用手撐地慢慢爬起來。
SMA患兒沒有力氣，家長最怕孩子感冒咳嗽，“一口痰咳不出來，就會把命帶走。”入冬後，感冒多發，SMA的患兒家長都提高了警惕。
診斷為SMA後，睿睿的一些症狀都可以解釋了。晚上睡覺時，睿睿經常會手腳抽搐，疼到哭醒。孩子嘴裏喊着媽媽，媽媽除了心疼卻什麼也做不了。
深夜，鄭豔把哭醒的孩子抱起來，抱在懷裏搖啊搖。孩子問她：“人為什麼要睡覺，我不喜歡睡覺，因為我的腿會痛。”鄭豔忍着淚向孩子道歉：媽媽對不起你，沒能給你一個健康的身體。
上個月，鄭豔所在的一個SMA患者交流羣裏又有孩子離世。鄭豔最害怕看到交流羣裏有人轉售呼吸機。這意味着又一個孩子走了。
睿睿確診為SMA後，鄭豔從100斤暴瘦到了80斤，一向硬朗的婆婆也瘦了好幾十斤。每次在家，大家都不敢開口説話，無論提及何事，最後都會迴歸到孩子的病情。
“睿睿有救了”
2019年獲批的諾西那生鈉注射液，是我國首個治療SMA的藥物。該藥上市後，被納入醫保談判範圍，國家希望和相關藥企談判，把價格降下來。
醫生判斷，睿睿如果不用藥，會慢慢退化到除了眼睛全身都不能動，最多隻能活到18歲。鄭豔急着給孩子打上第一針，但醫生建議她等一等。
醫生告訴鄭豔，如果諾西那生鈉注射液能納入醫保，就不用賣房籌款了。這個消息就像救命稻草，鄭豔寄希望於今年的國家醫保藥品目錄談判。
這次國家醫保藥品目錄談判是11月11日進行的。鄭豔通過病友微信羣得知諾西那生鈉注射液納入醫保談判成功，但“沒到官方宣佈，誰都不敢確信”。
好消息終於在12月3日傳來。當天早上，鄭豔把新聞鏈接轉給了父母，也轉給了睿睿幼兒園的老師。朋友們也不斷給她發來鏈接，“睿睿有救了”。
“國家給了他第二次生命”
鄭豔算了一筆賬，諾西那生鈉注射液納入醫保後，救治睿睿家庭每年的負擔在10多萬元，不用再賣房了。她説，未來的日子雖然會過得緊巴，但兒子可以像正常的孩子一樣跑、一樣跳。
消息落地那天，鄭豔的丈夫正帶着孩子在醫院做康復。回家的路上，他把兒子舉過頭頂放在肩上，一路從醫院走回了家。那是丈夫兩個月來第一次露出笑容。5公里的回家路，一家三口有説有笑。
2022年1月1日，諾西那生鈉注射液納入國家醫保將正式執行。鄭豔每天都在等着盼着，算着時間。
“等一月（份）我們打上了針，我要把那個小小的藥瓶留下來，往後每一年，我都會把藥瓶收好攢好。我要讓睿睿知道，是國家給了他第二次生命。他能做的就是好好學習，報效祖國。”鄭豔説。
（長江日報首席記者張維納）
【編輯：張玲】