諾誠健華BTK抑制劑奧布替尼獲批上市，本週產品將定價
不久前，該藥獲得國家藥品監督管理局（NMPA）附條件批准上市，適應症為成人套細胞淋巴瘤（MCL）、成人慢性淋巴細胞白血病（CLL）/ 小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）。
諾誠健華聯合創始人、董事長兼首席執行官崔霽松博士表示：“患者最早將於本週用上奧布替尼片，定價目前還沒確定，約在一週後公佈具體價格。”在產能方面，就在去年12月28日，諾誠健華廣州藥品生產基地（以下簡稱“廣州基地”）一期項目正式竣工，崔霽松介紹目前其產能可以達到10億粒藥丸。
相關數據顯示，淋巴瘤是中國死亡率最高的十大惡性腫瘤之一，每年新增約9.3萬人被診斷為淋巴瘤，超過5萬人死於這種癌症且仍逐年升高。BTK（布魯頓酪氨酸激酶）是治療惡性B細胞淋巴瘤的理想靶點，但目前現有BTK抑制劑存在BTK靶點佔有率個體間差異較大、脱靶效應等問題。
據其官方介紹，奧布替尼能與布魯頓酪氨酸激酶（BTK）不可逆結合，誘導下游激酶失活和細胞死亡。目前全球僅獲批的三種BTK抑制劑，分別是強生/Abbvie的伊布替尼IMBRUVICA（ibrutinib）、AstraZeneca的阿卡替尼CALQUENCE （acalabrutinib）、百濟神州的澤布替尼BRUKINSATM（zanubrutinib）。
在中國科學院院士、重大新藥創制國家重大科技專項技術副總師陳凱先看來，奧布替尼是潛在同類最佳的BTK抑制劑，主要體現在更精準的靶點選擇性、副作用較小和每日給藥一次等方面。據介紹，奧布替尼在研發中優化了空間結構，提高了激酶選擇性。比如用更小的空間夾角，三維結構與BTK活性中心更匹配，提高BTK激酶抑制性和選擇性。奧布替尼獲得了國家 “重大新藥創制” 專項支持，也是新藥創制專項最後一款上市的藥物。
目前，奧布替尼正在中美兩國推進 B 細胞惡性腫瘤和自身免疫疾病的臨牀試驗，推進邊緣區淋巴瘤（MZL）、中樞神經系統白血病（ CNSL）、華氏巨球蛋白血癥（WM）等 6 項單藥臨牀試驗和 1 項與 CD20 抗體聯合用藥用於治療濾泡性淋巴瘤（FL）的試驗。
諾誠健華成立於2013年，由著名結構生物學家、西湖大學校長施一公教授和擁有 20 多年新藥研發和管理經驗的崔霽松博士聯合創辦。目前，諾誠健華擁有18 條針對癌症和自身免疫疾病的在研管線，其中有10條管線涉及BTK抑制劑奧布替尼。今年3月，諾誠健華在港交所上市。截至發稿，其總市值達170.94億港元。
數據顯示，2019年BTK抑制劑全球銷售額已突破80億美元。預計至2022年，中國BTK抑制劑的市場規模也將達到7億美元。獲批上市是產品推向市場的“敲門磚”，接下來佈局和推進商業化是關鍵。
諾誠健華廣州基地項目分三期建設，總佔地面積8.3萬平方米。其中一期項目包括製劑工藝開發和藥品生產，及相關支持設施和辦公設施等，據瞭解可以滿足諾誠健華未來10年創新藥研發與生產需求。在商業化團隊方面，諾誠健華已擴大至約150名銷售代表的團隊，預計覆蓋800多家頂級醫院。
值得注意的是，從諾誠健華銷售及營銷領導層的配置上，可以看出它充分發揮了其團隊具有的原來伊布替尼中國區的背景優勢。比如張義曾任Janssen（楊森製藥）中國銷售總監，負責Imbruvica在中國的銷售；司志超曾任Janssen血液學治療領域的負責人，負責Imbruvica在中國的推出。
在已上市的三款BTK抑制劑中，伊布替尼和澤布替尼分別於2018年和2020年的醫保談判成功。伊布替尼進入醫保的價格為189.00元/140mg /粒，對於CLL/SLL的年治療費用是 20.7 萬元；澤布替尼談判前價格為176.6元/80mg/粒，CLL/SLL適應症的年治療費用為25.8萬元。接下來，能否進入未來的醫保談判目錄也是奧布替尼商業化的重要一環。崔霽松在接受媒體採訪時表示，該公司已經在做藥物經濟學和醫保基金影響測算，希望奧布替尼能夠儘快進入醫保。