圖據網路
封面新聞記者 王越欣 李慶
而據相關報道，該藥物第一年需要注射5到6劑，將花費62.5萬美元到75萬美元，有的患者還需終身注射該藥物。
而又有網友表示，該藥在澳洲僅售41美元。如此大的反差，再度引起了網友們的熱烈討論。更有熱心網友向國家藥品監督管理局申請公開藥品定價等相關資訊。也有媒體對此現象進行評論，認為41美元進口藥在國內賣至70萬元人民幣，若是市場行為，“中間商”何其狠也？
同一種病藥，價格差距為何如此之大？是否像是網友和媒體評論的那樣，是“中間商”賺取巨大的差價？類似諾西那生鈉這樣的“天價救命藥”，又是否能納入醫保，給予更多患者生的希望？
圖據網路
網曝遭遇70萬元天價進口藥
國外僅售200多元
7月31日，一家名為“黑土影像”的自媒體釋出了一篇標題為《湖南一男嬰ICU中急需特效藥救命，5毫升70萬元，父親瞬間絕望》的文章。文章裡寫到的男嬰名叫武長毅，出生於2019年7月。出生不久的他便患上了脊髓性肌萎縮症，一種由脊髓前角運動神經元變性導致肌無力、肌萎縮的疾病。
要想活下去，只有特效藥諾西那生鈉能救命。可一支就要70萬元的價格，讓男孩一家絕望了。父親在塑膠廠打工，母親沒有工作照顧小孩，雙方老人動用了所有人脈去借錢，最終還是支撐不下去。
“以我現在的收入，不吃不喝也得幹上12年才能買一支特效藥。12年，等到那時，恐怕兒子墳前已是雜草叢生了。”文章最後，男嬰的父親武仕平如此說道。
自媒體釋出的“求藥”資訊
雖然文章真實性暫未證實，但據此前的報道，國內卻有不少SMA患者，而一支的價格也的確在70萬左右。
中外差價引質疑
癲癇患者媽媽申請公開藥物定價資訊
這究竟是一種什麼藥？為何國內外差距如此之大？為了弄清楚諾西那生鈉在國內的定價情況，有網友向國家藥品監督管理局提交了公開諾西那生鈉定價等相關資訊的申請。
歐陽春蘭提交的公開資訊申請表
“我能體會到他們一家的絕望，所以想幫他們一把，也想幫助很多像這樣患上罕見病，找不到藥、買不起藥的人。”歐陽春蘭說。
原來，歐陽春蘭的兒子也是一名癲癇患者，今年6歲多了。出生約3個月的時候去打疫苗，因對疫苗產生了不良的過敏反應，導致癲癇。“那個時候我們跑了很多個醫院，都找不到藥。”歐陽春蘭說，雖然她的兒子所需的藥物價格並不貴，但是買不上藥，同樣讓她焦慮不已。“隨著生產的藥企越多，後來能買上藥了，現在價格在500元左右，我兒子一直服用，病情稍微控制住了。”
除了歐陽春蘭，記者在網上查詢到，一名律師也曾以此方式向國家藥監局申請公開相關定價資訊，但國藥監對此回覆這名律師稱，該藥品的定價不屬於國藥監的受理範圍，建議向國家發改委申請資訊公開，同時也表示藥品定價乃是市場行為。
除了網友，光明網評論員也曾對此事發表評論，稱200多元一針進口藥賣70萬，何其狠也。該評論寫道，即便該藥的價格有千萬種理由昂貴，但此款藥物的中外差價之巨，“讓一切說辭都顯得矯情和虛偽。”“將一針200多元人民幣價格的藥品，賣出比包一家飛機來回美洲還要貴的價錢來，這無論如何說不過去”。
此外，光明網評論還說道，如果此藥的採購買賣屬於市場行為，那麼發放藥品進口許可證的部門和市場監管機構，在如此大的中外差價和鉅額暴力面前的無動於衷，以及那些治病救人的機構面對一些圖財不救命的醫藥進口商時的無所作為，算不算冷漠和失職?
國外售價也不便宜
但部分國家有醫保報銷
據相關公開報道，脊髓性肌萎縮症(Spinal Muscular Atrophy，SMA) 是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病，在新生兒中發病率約為 1/6000-1/10000。根據起病年齡和運動里程的獲得情況，SAM分為SMA-I型、II型、III型和IV型，如果不進行治療，大多數SMA-I型的患兒無法存活到兩歲。
在諾西那生鈉注射液上市之前，此病屬於無藥可治的情況，國內及全世界範圍內對SMA的治療措施僅限於呼吸支援、營養支援、骨科矯形等輔助治療方法。
諾西那生鈉2016年12月23日首次在美國獲批，是全球首個SMA精準靶向治療藥物，目前，該藥物已在歐盟、巴西、日本、韓國、加拿大等國家獲得批准用於治療SMA。
而實際上，不只在中國，諾西那生鈉注射液（Spinraza）在美國的治療費用也相當昂貴，定價為12.5萬美元（摺合人民幣約87萬元）一針，首年需要注射6次，治療費用約75萬美元（摺合人民幣約520萬元），第二年的費用降低一半至37.5萬（摺合人民幣約260萬元）。
一家名為BioSpace的媒體也對諾西那生鈉進行過報道，標題大意為藥物研究者認為諾西那生鈉的價格應該更便宜一點。該報道內提到的諾西那生鈉的價格，與美國一致。
那麼，網友所說的澳洲僅售41美元是什麼情況呢？
記者從Australian Goverment Department of Health 網站上查詢到諾西那生鈉在澳洲的售價，最後的售價確為41美元一支，但在DPMQ（出廠價格）一欄則標註的是11萬美元，摺合人民幣約77萬元。
在澳洲藥物福利計劃網站上顯示，諾西那生鈉一支採購價為11萬美元，摺合人民幣約76萬元
也就是說，其實在澳洲，諾西那生鈉價格也不便宜，甚至比中國70萬的價格還貴。
隨後，記者在一篇ABC關於諾西那生鈉的報道中看到，諾西那生鈉在澳洲被納入PBS（藥物福利計劃），那麼SMA患者將會以大概40美元的新價格買到諾西那生鈉，而不是成百上千美元。報道的最後提到，而澳洲有超過2.4億美元被投放到該計劃裡面。也就是說，諾西那生鈉在澳洲售價便宜，或有國家報銷的緣故。
這一點，在澳大利亞藥物福利計劃網站關於諾西那生鈉的公開資訊上得到了證實。該網站顯示，諾西那生鈉注射液已被納入藥品福利計劃，藥品政府採購的單支價格為 11萬美元（摺合人民幣約76萬元），報銷後患者自付費用最高為41美元（摺合人民幣約280元）。
原來，為了提高罕見病藥物的可及性，有的國家和地區建立了相關藥品的報銷體系，而澳大利亞便是其中之一。
透過梳理可見，諾西那生鈉的價格在大部分國家都基本一致，非常昂貴。而澳洲或其他國家價格低廉則是因為有相關報銷制度，享受國家補貼。
國內優先審評審批
但仍需完全自費
據瞭解，諾西那生鈉是一種反義寡核苷酸，可改變SMN2基因的剪接，增加全功能性SMN蛋白的生產，屬於一種基因療法藥物。諾西那生鈉注射液透過鞘內注射給藥，可以直接將藥物輸送到脊髓周圍的腦脊液中，從而改善運動功能、提高生存率，改變SMA的疾病程序，該藥物在2018年11月頒佈的2018年國際蓋倫獎中榮獲"最佳生物技術產品"的榮譽。
那諾西那生鈉究竟為何這麼貴？
據相關媒體報道，由於罕見病治療藥物研發成本高，研發失敗率高，是全球新藥研發的高風險領域。即使罕見病新幸運問世，因為適用患者人群小，相比於巨大的研發投入和失敗成本，藥企的商業回報也遠低於非罕見病藥物。因此，罕見病藥企在定價時需要充分考慮多方面因素，譬如該罕見病領域的研發成本、藥物對患者創造的價值、企業持續研發創新的能力、對社會當前和未來的貢獻等等。
SMA便是罕見病症之一。
2018年5月，SMA被列入中國國家衛生健康委員會等部門聯合制定的《第一批罕見病目錄》中。
2018年9月，諾西那生鈉注射液作為已在境外上市且臨床急需的罕見病治療新藥被國家藥品監督管理局納入優先審評審批程式。
2018年10月31日，國家藥監局會同國家衛生健康委員會發布《臨床急需境外新藥審評審批工作程式》及申報資料要求，建立專門通道對臨床急需境外上市新藥審評審批，對罕見病治療藥品和其他境外新藥分別承諾在3個月、6個月內審結。
2019 年2月22日，諾西那生鈉注射液正式獲得國家藥品監督管理局批准，用於治療5q 脊髓性肌萎縮症(SMA)，併成為中國首個治療脊髓性肌萎縮症 (SMA) 的藥物。
雖然國家藥監局雖然透過優先審評審批程式批准此藥進口用於治療，但目前諾西那生鈉還未納入我國醫保體系，該藥品完全屬於自費，售價高達70萬元，創下中國藥品售價新紀錄。