“科創板創新藥第一股”深耕特區19年

    1年前，深圳微芯生物科技股份有限公司（以下簡稱微芯生物）成為中國首家登陸科創板的原創新藥企業。頭頂“科創板創新藥第一股”光環的背後，是其從2001年在深圳創立公司以來長期的披荊斬棘歷程。

    “深圳這片充滿包容、公平、創新的沃土滋養了一批各行各業的領軍企業和優秀企業家，而他們用自己的創新拼搏開創了令世界矚目的‘深圳速度’。”微芯生物創始人、董事長魯先平表示。

    目前，微芯生物憑藉自主構建的國際領先的“基於化學基因組學的整合式藥物發現與早期評價平臺”核心技術體系，已開發出了以西達本胺、西格列他鈉、西奧羅尼為代表的一系列原創新藥，在全球性原創新藥研發領域取得了令人矚目的成就。

    研發首個抗腫瘤原創新藥

    2001年，微芯生物前身深圳微芯生物科技有限責任公司在深圳高新區創立。公司專注於原創新分子實體藥物的研發，創始人為魯先平。

    就在當年，微芯生物來到深圳第三屆高交會，推出自主構建的國際先進的“基於化學基因組學的整合式藥物發現及早期評價平臺”核心技術體系。

    2005年，這家公司就研發出首個抗腫瘤藥物西達本胺，向國家食品藥品監督管理局提交了臨床試驗申請。西達本胺是中國醫藥歷史上第一個具有全球智慧財產權保護的原創新藥。

    不過，創新藥極為燒錢。按照當時中國新藥註冊“審批制”要求，審批時間至少需要6個月，公司面臨融資壓力，一些第一輪投資者擔心退出難，要求微芯轉做現金流更好的外包服務。魯先平和他的團隊堅持“做中國自己的原創藥”的初衷，決定將西達本胺授權出去，一方面幫助公司渡過難關，另一方面實現了公司原創藥的全球同步開發。這也造就了中國醫藥行業史上首箇中國原創新藥授權發達國家的案例。

    到2009年，西達本胺進入臨床開發關鍵時刻，面臨巨大的臨床研發費用和同期啟動產業化建設的雙重壓力。這時深圳市及時伸出援手，幫助西達本胺的產業化得以在深圳順利實施。

    終於，微芯生物以國家“863”及“重大新藥創制”專項成果、首個抗腫瘤原創新藥的身份於2014年底獲批上市。

    見證深圳創新創業的夢想

    據瞭解，截至目前，微芯生物已成功開發了西達本胺、西格列他鈉、西奧羅尼等一系列新分子實體且作用機制新穎的原創新藥，覆蓋腫瘤、代謝性疾病和自身免疫性疾病三大領域。

    其中，西達本胺已於2014年底獲批上市，用於治療血液腫瘤中的復發及難治性的外周T細胞淋巴瘤（PTCL），2019年底針對乳腺癌的適應症也順利獲批；新型胰島素增敏劑西格列他鈉的上市申請已於2019年9月獲受理；新型三通路靶向抗腫瘤藥物西奧羅尼目前正在開展肝癌、卵巢癌、小細胞肺癌、非霍奇金淋巴瘤四個單藥適應症的II期臨床研究。此外，公司還有多個處於臨床前研究的原創新藥產品管線，保證公司未來可持續發展。

    從中國原創新藥的先行者、拓荒者，到如今的引領者，微芯生物的成長路程深深地打上深圳的烙印。魯先平表示，微芯生物從無到有、從小到大的成長之路，見證著深圳創新創業的光榮夢想，處處彰顯了深圳“鼓勵創新、銳意改革”的特質和“敢闖敢試、敢為天下先”的特區精神。

    得益於深圳對微芯生物這類生物醫藥公司長期培育，如今，在生物醫藥領域，一大批自主創新成果先後誕生於深圳。世界上第一個基因治療藥物、第一張亞洲人基因圖譜、第一臺彩色超聲多普勒血液成像系統、第一臺伽馬射線治療系統、中國第一臺擁有完全自主智慧財產權的雙向波除顫監護儀、中國首個抗腫瘤原創化學新藥等。而這些創新成果以點帶面，推動生物醫藥產業增速躍居七大戰略新興產業之首。

    “讓全球用到中國原創新藥”

    魯先平介紹，對他而言，相較於西達本胺實現本土原創新藥0到1的突破這一里程碑式的意義，另外一件事更讓他印象深刻。

    今年2月，西達本胺治療外周T細胞淋巴瘤適應症的恩慈治療（同情用藥）獲中國臺灣TFDA批准，這意味著臺灣患者可以使用中國自主研發的原創新藥。業內人士介紹，在臺灣，復發或難治外周T細胞淋巴瘤患者能夠選擇的藥物非常有限。“在患者已經沒有藥物可以使用的狀況下，透過使用西達本胺幫助他們控制病情，這讓我覺得我們在臺灣做西達本胺恩慈治療是非常有意義、有價值的事情，也是新藥開發者努力的最大回報，”華上生醫董事長陳嘉南博士解釋。

    就像跨國藥企的新藥在全球同步進行臨床開發一樣，如今，源自中國、走向全球的西達本胺在美國、日本、中國和中國臺灣等國家和地區同步開發，幫助到全球更多的患者。

    南方日報記者 李榮華

    ■對話

    登陸科創板將助

    公司多元化發展

    南方日報：您提到要用中國原創新藥幫助更多全球患者，未來還有什麼計劃？

    魯先平：公司在實施全球商業化戰略，成立產品戰略與商務拓展部，推進未來雙向授權許可和全球商務合作。在創新藥全球開發方面，西達本胺臨床研究正在美國、日本、中國及中國臺灣等國家和地區同步開展。未來我希望中國的原創新藥儘早進入規範市場國家參與競爭，惠及全球患者。

    南方日報：在登陸科創板後，微芯生物近期有什麼重要規劃？

    魯先平：登陸科創板後，資本力量助力公司多元化發展，公司邁入了全面佈局大小分子領域新發展階段。圍繞研究核心技術和利用核心技術不斷開發創新產品的發展策略，微芯生物不斷完善和最佳化核心技術平臺，將研發領域由腫瘤、代謝性疾病和自身免疫性疾病三大領域，擴充套件到了中樞神經性疾病和抗病毒五大領域。未來公司將在這五大領域、三個層次（原創藥、快速跟蹤、上市產品再開發的全生命週期管理）不斷延伸和豐富可持續創新產品管線，滿足臨床需求，讓人民群眾獲得更多療效安全性更優、可及性更高的新藥、好藥。