人民日報健康客戶端記者 徐詩瑜
“這個訊息非常令人振奮，歷時二十多年的研究，終於有了一個突破性的成果。過去阿爾茨海默病（AD）主要採取對症治療，只能一定程度上緩解症狀，未能緩解病因。但侖卡奈單抗能夠將病理性的蛋白清除，邁出了我們最終治癒阿爾茨海默病的一大步。”1月7日，中國科學技術大學附屬第一醫院副院長、中華醫學會神經病學分會痴呆與認知障礙學組副組長施炯在接受人民日報健康客戶端記者採訪時表示。
美國時間1月6日，美國食品藥品監督管理局（FDA）發文表示：FDA加速審批批准由衛材主導開發的Leqembi （lecanemab-irmb，侖卡奈單抗）用於治療阿爾茨海默病。FDA授予此申請快速通道、優先審評和突破性治療指定。
雖然阿爾茨海默病的具體病因尚不完全清楚，但其特徵是大腦的變化，包括β-澱粉樣蛋斑塊和神經原纖維（tau）纏結，導致神經元及其連線的喪失。不溶性的β-澱粉樣蛋白對大腦細胞有毒性作用，被認為會導致阿爾茨海默病的發生和發展。
2022年11月衛材發表的一項大型三期臨床試驗顯示，與安慰劑相比，該療法可使早期阿爾茨海默氏症患者的認知和功能衰退減緩 27%。在為期18 個月的研究中，侖卡奈單抗還顯著降低了 β-澱粉樣蛋白的水平。
“衛材在推進臨床三期的過程中已經申請了FDA的快速審批。AD患者人數眾多，對於患者個人和家庭來說是一種負擔，整個社會也承擔著相應的經濟負擔，急需有效的治療。快速通道的機制可以儘快將侖卡奈單抗推向市場，造福更多患者。”施炯介紹，β-澱粉樣蛋白在AD早期已經開始出現，且會迅速達到高峰，晚期對於腦細胞的損傷幾乎是不可逆的。侖卡奈單抗需要在AD早期儘快介入。
研究對神經退行性疾病藥物研發有重要意義20多年的時間裡，包括輝瑞、禮來、羅氏等在內的藥企都在針對β-澱粉樣蛋白研發藥物，但都以失敗告終。2021年6月，渤健Aduhelm曾作為自2003年以來FDA批准的首個治療AD的新藥，引發全球轟動。然而Aduhelm獲批後，因為臨床效果不明顯，爭議較大。
“這次侖卡奈單抗突破性的進展將對AD未來的藥物研發格局產生很大影響，之前多個企業的研發失敗對於整個行業來說都是黯淡的，很多藥企都失去了信心。但這次侖卡奈單抗的批准上市又給市場重新注入了一針強心劑。”施炯介紹。
作為曾經牽頭和參與五十多項全球AD新藥研發專案的專家，在施炯教授看來，目前已經有很多企業準備投入到針對β-澱粉樣蛋白研發藥物的研發賽道中，未來也會有更多的企業投入到另一個病理性蛋白tau蛋白的研發中。未來將有更多藥企重新投入到對AD一系列靶點的研究中，最終讓更多病人受益。AD藥物的研發思路也將為同為神經退行性疾病的漸凍症、帕金森等疾病提供新的研究思路。
我國AD患者有望在2024年初用上侖卡奈單抗2022年12月22日衛材宣佈，由衛材和渤健共同開發的侖卡奈單抗注射液在中國提交的上市申請獲得了中國藥監局審評中心的受理。其適應症為輕度阿爾茨海默病和阿爾茨海默病引起的輕度認知障礙（MCI）的改善治療。
2022年12月26日，衛材和渤健宣佈，衛材已向中國國家藥品監督管理局提交侖卡奈單抗（lecanemab，開發代號:BAN2401）上市申請，申請類別為一類新藥。
1月7日，衛材中國回覆人民日報健康客戶端記者稱，國內lecanemab的三期研究正在隨訪中，納入111例患者，預計7月結束隨訪。
那麼，我國患者何時能夠用上侖卡奈單抗呢？施炯告訴人民日報健康客戶端記者，目前侖卡奈單抗全球三期的臨床資料中尚未納入中國區臨床資料，中國區的臨床研究目前由宣武醫院牽頭進行，最後入組的病人資料大概要在2023年底完成。如果最終能透過國家藥監局的快速審批，我國AD患者有望在2024年初用上侖卡奈單抗。