IgA腎病是最常見的原發性腎小球疾病,好發於青年人。
IgA腎病被認為與粘膜免疫系統功能失調有關,導致IgA在腎臟中沉積,從而形成腎臟損害,部分患者最終進展至腎衰竭,但醫學上一直沒有找到特異性治療方法。
幾十年來,傳統方案一直缺乏針對IgA腎病病因的治療,而這一局面,將很快被打破!
全球首個IgA腎病靶向治療藥物——Nefecon(布地奈德遲釋膠囊)。
一、Nefecon是啥藥?
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Nefecon又叫TRF-布地奈德,而TRF是targeted-release formulation的縮寫,意思就是“靶向釋放劑型”。
簡單來説,Nefecon是一種能靶向釋放布地奈德的特殊藥物劑型。
布地奈德這個成分也不算新鮮,一直都是呼吸科、消化科的常用藥,屬於糖皮質激素。
而Nefecon是基於布地奈德而研發的新藥,本質上還是個激素。
激素在腎友心中是又愛又恨:愛它治療效果好,恨它副作用太多。
而Nefecon這個激素藥跟以前的老藥到底有什麼區別?
要説清楚這一點,先要了解這款藥物和IgA腎病發病機制的一些背景知識。
剛剛説了Nefecon是一種靶向釋放布地奈德的特殊劑型,而它靶向釋放的目標是腸子末端——IgA腎病的發病源頭集中地。
Nefecon就是用來直擊敵人老巢的精鋭“武器”,可以抑制生產致病性IgA的B淋巴細胞,減少蛋白尿的形成,延緩腎衰的進程。
所以,Nefecon比老藥好的地方,就是效果更牛X。
二、Nefecon最新臨牀成果
Nefecon是不是吹的?
我們來看看他們最新的臨牀研究吧!
就在3月份,Nefecon 3期臨牀研究PartB結果剛剛公佈,主要觀察Nefecon在停藥後對腎功能的後續影響。
受試者為364例腎穿刺確診為IgA腎病,經過至少3個月的RAS阻斷劑優化治療,並將他們隨機按照1:1的比例,分配到口服Nefecon 16mg組以及安慰劑組。
經過9個月治療,並停藥觀察了15個月。
觀察發現Nefecon依然可以顯著延緩IgA腎病患者的腎功能衰退;而安慰劑組的患者,腎功能進一步惡化。
三、Nefecon什麼時候在中國上市
Nefecon早已被美國FDA和歐盟EMA兩大權威機構批准上市。
我們國家也緊跟其後,就在去年年末,中國國家藥品監督管理局(NMPA)藥品審評中心(CDE)官網公示,擬將Nefecon (布地奈德遲釋膠囊) 用於治療具有疾病進展風險的原發性IgA腎病成人患者的新藥上市許可申請納入優先審評。
現在最新的消息,則是Nefecon在今年4月即將進入海南博鰲。
這説明,中國的IgA腎病患者也將很快受益!
不過新藥價貴。
Nefecon在美國的價格大約是1.5萬美金/月。
而該藥3個月為一療程,如要取得明顯功效,按照臨牀試驗中9個月的用藥時間,明顯會更好。
1.5萬美金/月*9≈100萬人民幣。
這個價格對很多家庭來説,砸鍋賣鐵都不一定拿得出。
不過好在,除了Nefecon,多款針對IgA腎病不同致病環節的其他新藥們,也在路上了。
IgA腎病患者未來會有更多選擇!