IgA肾病是最常见的原发性肾小球疾病，好发于青年人。
IgA肾病被认为与粘膜免疫系统功能失调有关，导致IgA在肾脏中沉积，从而形成肾脏损害，部分患者最终进展至肾衰竭，但医学上一直没有找到特异性治疗方法。
几十年来，传统方案一直缺乏针对IgA肾病病因的治疗，而这一局面，将很快被打破！
全球首个IgA肾病靶向治疗药物——Nefecon（布地奈德迟释胶囊）。
一、Nefecon是啥药？
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Nefecon又叫TRF-布地奈德，而TRF是targeted-release formulation的缩写，意思就是“靶向释放剂型”。
简单来说，Nefecon是一种能靶向释放布地奈德的特殊药物剂型。
布地奈德这个成分也不算新鲜，一直都是呼吸科、消化科的常用药，属于糖皮质激素。
而Nefecon是基于布地奈德而研发的新药，本质上还是个激素。
激素在肾友心中是又爱又恨：爱它治疗效果好，恨它副作用太多。
而Nefecon这个激素药跟以前的老药到底有什么区别？
要说清楚这一点，先要了解这款药物和IgA肾病发病机制的一些背景知识。
刚刚说了Nefecon是一种靶向释放布地奈德的特殊剂型，而它靶向释放的目标是肠子末端——IgA肾病的发病源头集中地。
Nefecon就是用来直击敌人老巢的精锐“武器”，可以抑制生产致病性IgA的B淋巴细胞，减少蛋白尿的形成，延缓肾衰的进程。
所以，Nefecon比老药好的地方，就是效果更牛X。
二、Nefecon最新临床成果
Nefecon是不是吹的？
我们来看看他们最新的临床研究吧！
就在3月份，Nefecon 3期临床研究PartB结果刚刚公布，主要观察Nefecon在停药后对肾功能的后续影响。
受试者为364例肾穿刺确诊为IgA肾病，经过至少3个月的RAS阻断剂优化治疗，并将他们随机按照1：1的比例，分配到口服Nefecon 16mg组以及安慰剂组。
经过9个月治疗，并停药观察了15个月。
观察发现Nefecon依然可以显著延缓IgA肾病患者的肾功能衰退；而安慰剂组的患者，肾功能进一步恶化。
三、Nefecon什么时候在中国上市
Nefecon早已被美国FDA和欧盟EMA两大权威机构批准上市。
我们国家也紧跟其后，就在去年年末，中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）官网公示，拟将Nefecon (布地奈德迟释胶囊) 用于治疗具有疾病进展风险的原发性IgA肾病成人患者的新药上市许可申请纳入优先审评。
现在最新的消息，则是Nefecon在今年4月即将进入海南博鳌。
这说明，中国的IgA肾病患者也将很快受益！
不过新药价贵。
Nefecon在美国的价格大约是1.5万美金/月。
而该药3个月为一疗程，如要取得明显功效，按照临床试验中9个月的用药时间，明显会更好。
1.5万美金/月*9≈100万人民币。
这个价格对很多家庭来说，砸锅卖铁都不一定拿得出。
不过好在，除了Nefecon，多款针对IgA肾病不同致病环节的其他新药们，也在路上了。
IgA肾病患者未来会有更多选择！