近年來，社會對罕見病的關注度越來越高。去年，吳清平等12位全國人大代表建議，加強罕見病醫療保障。2月18日，記者從省人大常委會獲悉，該建議已得到國家醫保局的答覆。該答覆稱，我國不斷探索建立罕見病用藥保障機制，目前，絕大多數罕見病對症治療藥品已在醫保目錄中。下一步，將探索建立政府主導、多方籌資、社會參與的罕見病用藥保障機制。
建議：建立多部門聯動的罕見病保障機制
答覆：建立罕見病診療協作網
在去年的建議中，吳清平等代表提出，目前，納入保障的罕見病病種仍然有限，整體保障尚未形成制度體系。為提高整體保障水平，吳清平等代表建議，建立國家或者地方政府牽頭的多部門聯動機制，理順各部門的罕見病保障主體責任與配套措施。
對此，國家醫保局在答覆中稱，近年來，國家相關部門加強工作協同，積極開展罕見病患者醫療服務保障工作。在鼓勵罕見病治療藥品研發方面，截至2020年5月底，已將71件治療罕見病的註冊申請（按受理號計）納入優先審評程序，大大加快了產品研發和上市的進程。此外，對列入罕見病藥品製劑及原料藥目錄的藥品實施税收優惠，加快推進罕見病治療臨牀急需境外新藥上市。
答覆透露，為提高罕見病診療和管理水平，國家衞健委聯合相關部門發佈我國第一批罕見病目錄，為制定罕見病相關政策提供了參考範圍。同時，制定印發《罕見病診療指南》，建立罕見病診療協作網，對罕見病患者進行相對集中診療和雙向轉診。在用藥供應保障方面，建立健全藥品短缺監測預警體系，提高監測效率和應對能力，解決臨牀罕見病用藥短缺問題。
國家醫保局表示，目前，絕大多數罕見病對症治療藥品以及血友病、特發性肺纖維化、肌萎縮側索硬化症等罕見病用藥已在醫保目錄中。2019年，國家醫保目錄調整中重點考慮罕見病等重大疾病治療用藥。據統計，121種罕見病治療藥物中，目前已在我國上市且有適應症的50餘種藥品中，已有40餘種納入國家醫保藥品目錄。
此外，答覆透露，限於經濟社會發展水平和醫保基金支撐能力，部分價格非常昂貴的罕見病治療藥物，尚未能納入醫保用藥範圍。按照相關部署，醫保部門已啓動了新一輪醫保目錄調整工作，將根據基金支付能力適當調整目錄範圍，更好滿足參保羣眾用藥需求。
建議：建立多方籌資的罕見病保障機制
答覆：鼓勵公益慈善平台開展罕見病患者募捐
吳清平認為，隨着人民羣眾日益增長的醫療和健康需求，需要建立可持續的罕見病費用分擔與保障機制，建議通過多方籌資，建立罕見病專項保障制度。
國家醫保局在答覆中透露，為加強包括罕見病患者在內大病患者醫療保障工作，國家持續加大資金投入，提高大病保險保障水平，夯實醫療救助託底保障，支持慈善醫療救助發展。近年來，國家持續加大大病保險資金投入，支持普惠性提高大病保障水平和用於對貧困人口傾斜支付。
我國還着力夯實救助託底保障。答覆稱，在做好低保對象、特困人員等重點救助對象資助參保和直接救助基礎上，將農村建檔立卡貧困人口、低收入家庭重度殘疾人、老年人、未成年人和重病患者納入救助範圍。通過“病種+費用”方式確定重特大疾病範圍，統籌提高大病救助年度限額。同時，完善分層分類的社會救助綜合保障格局，鼓勵公益慈善平台開展罕見病患者募捐和專項救助。
吳清平還建議，發揮商業保險對罕見病補充保障作用。對此，國家醫保局表示，我國在建設完善基本醫療保障制度的同時，高度重視發揮商業健康保險對基本醫保的補充作用。一方面，鼓勵商業保險機構開發適銷對路的健康保險產品。據統計，目前有160多家保險公司開展了商業健康保險業務。同時，支持商業保險機構參與大病保險承辦，給予税收減免和免徵營業税、保險業務監管費和保險保障金等優惠。
國家醫保局表示，下一步，將在統籌強化三重製度綜合保障的基礎上，夯實醫療救助託底保障功能，研究探索建立政府主導、多方籌資、社會參與的罕見病用藥保障機制。同時，加強部門協同，提高罕見病患者診療服務水平，提升罕見病用藥供應保障能力，做好罕見病審評審批，加快發展商業健康保險，鼓勵商業保險機構為包括罕見病患者在內的人民羣眾提供更多的保障產品。（汪祥波）