上海正大基因科學研究院的技術人員正提取脂肪細胞進行PPC可編程細胞的培養，以便後期對有缺陷的基因進行功能修復。新華社發
健康醫療大數據、精準醫學、創新藥
透過三大“熱詞”看未來醫療的模樣
生物產業是21世紀創新最為活躍、影響最為深遠的新興產業，也是我國在經濟新常態下供給側結構性改革和創新型經濟發展的重點領域。其中，健康醫療大數據、精準醫學、創新藥既是前沿熱點生物科學技術，也是事關全民福祉的基礎民生應用，在9月21日―23日舉辦的2017深圳國際生物技術領袖峯會上，眾多專家、學者的目光再次聚焦這三大生物產業的“熱詞”，並對其進行了縱深解讀和研討。
1.健康醫療大數據：不只是“網紅”那麼簡單
作為現今網絡熱詞的健康醫療大數據，其近期發展究竟如何呢？記者帶着疑問，走進了本屆國際生物技術領袖峯會中一場主題為“健康醫療大數據發展的機遇與挑戰”的高端對話。
提到健康醫療大數據，與會的中國科學院院士、上海交通大學教授賀林對如何更好地將大數據技術引入生命科學研究領域，提出了自己的看法。賀林提出，何謂健康醫療大數據、怎樣建設和使用這個數據是兩個必須搞清楚的問題。他認為，在生命科學領域，數據能否標準化，如何標準化，都是目前亟待解決的問題。
作為一位常年深耕於計算機臨牀應用科研的學者，自稱“數據科學家”的美國醫學信息學院院士、美國梅奧醫學中心生物醫學信息學系主任劉宏芳開場不久就亮明瞭自己的觀點：大數據必須和應用結合起來才能體現其力量。她認為，大數據必須應用起來，但並非一兩年時間就能看到效果，而是要依託一種長期的投入。大數據的收集，既可以幫助科學家們做出更精準的數據決策，也可以幫助機器建立學習系統。
對於健康醫療大數據的未來發展，劉宏芳認為大數據的發展要以人為本，應當能夠幫助普通老百姓更好地實現疾病的分診和導診，建立更加高效和具有針對性的數據收集平台。
在對話中，美國信息學院主席道格拉斯・弗里斯瑪從美國普及多年的“電子病歷”案例出發，就打破數據孤島和數據隔離分享了自己的經驗和看法。
科研人員在高通量、高內涵藥物綜合研究平台實驗室內進行實驗操作。新華社發
2.精準醫學：“有的放矢”不再是夢想
作為基因組測序技術和信息技術領先的國家，近年來，我國在精準醫學方面也有了長足的發展，並帶動了整個醫療產業效率的提升和醫藥研究的革命性發展。精準醫學對於社會健康事業到底有何意義？9月21日，本屆深圳國際生物技術領袖峯會上，一場名為“精準醫藥創新創業前瞻”的高峯論壇向人們闡述了精準醫學的現在與未來。
作為腦科學領域的傑出專家，香港科學院創院院士、中國科學院院士張明傑用一個通俗易懂的例子講述了精準醫學對克服疾病、研發新藥方面的作用。他表示，目前精神疾病的發病率較高，對社會和家庭、個人都有着非常巨大的影響，但治療精神疾病的有效藥物尚未被研發，這是因為我們並不瞭解大腦，因此不知道大腦為什麼出錯。張明傑表示，通過研究，他的團隊發現蛋白質相互作用以後，可以通過相變高度聚集引起化學反應，從而引起信號處理的變化，這就能夠解釋很多精神疾病基因的突變，讓未來探尋大腦疾病的治療方法有了新的方向。
中國科學院院士、武漢大學藥學院院長鄧子新用天然產物在新藥創新的應用，來説明精準醫學中藥物研發方面的發展和未來的趨勢。從上個世紀末期以來，類似青黴素等天然產物篩選成為新藥的速度直線下降，人們開始從自然的正常環境轉向深海等極難生存環境中尋找這些微生物。鄧子新表示，分子生物學就像一個“開關”，使這些微生物的發現和應用有了新的途徑。未來，藥物研發將通過基因的改造驅動來“拼圖”，把基因做成標準化的基因，並對不同的基因進行分類，發展一些不同生物合成途徑的基因，進行組合生物合成技術，讓每一個結構微小的變化可以形成一個藥物的衍生，有了對藥的深度認識，就能讓研發“有的放矢”。
3.創新藥：核心競爭力所在
作為本屆峯會的同期活動，在22日的“深圳・坪山國際生物醫藥產業創新發展峯會”上，多位專家都提到了創新藥這個關鍵詞，認為創新藥才是核心競爭力，只有提升這一核心競爭力，才能夯實我國生物醫藥產業發展的基礎。
中國工程院院士丁健指出，雖然仿製藥在老百姓的基本用藥中也起了很大作用，相比而言創新藥週期長、投資多、風險高，我國在新藥研製方面一直比較弱。但長遠來看，創新藥對國家經濟、國民的健康，甚至對國家的安全都有重要影響，長期回報更高。
曾經在國際知名製藥企業工作多年的美國科學院院士孫勇奎舉例説，在20世紀80年代得艾滋病基本就相當於被判了死刑，但由於新藥的研發，現在艾滋病的死亡率降低了80%，變成了慢性病。新藥研發是個非常漫長的過程，早期的基礎研究很重要，跟後續藥物臨牀研發產業化的過程相互結合也非常重要。
為什麼一定要做創新藥呢？中國科學院院士張學敏坦言，是因為現在一些重大疾病還沒有有效的藥，所以只能從創新藥上去找前途。希望坪山乃至深圳可以在政策上、機制上進行一些創新，讓在其他地方做不成、做得慢的創新藥在深圳坪山很快就能進行臨牀試驗，從而儘快造福腫瘤病人。
對於深圳坪山如何發展生物製藥產業，孫勇奎院士也提出了兩點建議。一是要建立良好的新藥研發生態環境，例如搭建公共技術平台和政府服務平台等；二是要捨得投入大量的研發資金。
法國國家醫學科學院外籍院士韓忠朝則提議，坪山如果想在生物醫藥領域繼續做大，需要建立一些整合的技術平台，也就是目前全球所熱議的工業化製備平台，包括基因和細胞治療等諸多領域。只要整合好這些技術平台，就會吸引一大批利用這個平台做出各自獨特產品的優秀企業。
(本報記者 嚴聖禾 黨文婷 本報見習記者 王忠耀)