中國網財經6月6日訊 今天，賽諾菲宣佈，中國首個法佈雷病特效藥法布贊(注射用阿加糖酶β)在國內上市，用於被確診為法佈雷病(α-半乳糖苷酶A缺乏)患者的長期酶替代療法，適用於成人、8歲及以上的兒童和青少年。
當天，中國初級衞生保健基金會聯合賽諾菲啓動了“生命禮讚”法佈雷病患者援助項目，為符合條件的患者提供藥品援助，減輕患者經濟負擔。
北京醫學會罕見病分會副主任委員王琳表示，法布讚的上市經歷了十幾年的沉澱，是賽諾菲和我國社會各界共同努力的結果，一方面將為中國罕見病患者帶來福音，另一方面也體現了我國罕見病事業的進步。
法佈雷病是一種罕見的X伴性遺傳的溶酶體貯積症，臨牀表現多樣，手腳肢端的灼燒樣疼痛是其常見的首發症狀，患者常常出現如手腳燒灼般的疼痛，此外，患者在兒童時期會出現少汗或無汗、不耐熱等症狀，嚴重時甚至無法正常生活。目前，我國有超過300名已診斷的法佈雷病患者。
“脱乙酰基GL-3(Lyso-GL-3)是評估法佈雷病酶替代治療療效的敏感生物標記物，隨着GL-3的貯積，法佈雷病的早期症狀會演變為危及生命的併發症。”據上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院腎內科主任醫師陳楠教授介紹，酶替代治療(ERT)是法佈雷病的特異性治療方式之一，也是法佈雷病治療的基石。“法布贊作為國內唯一批准用於法佈雷病特異性治療的酶替代療法，能夠顯著降低經典型法佈雷病患者Lyso-GL-3水平，並顯著減少患者腎心腦或死亡風險發生率，尤其對於兒童患者，可以有效改善疼痛症狀。”
為了幫助更多法佈雷病患者獲得規範治療，提升治療可及性，此次上市會上，賽諾菲攜手中國初級衞生保健基金會正式啓動了“生命禮讚”法佈雷病患者援助項目。項目啓動後，對於符合條件的年滿 8 週歲的低收入患者，每連續使用2個月的法布贊，則為其援助1個月免費治療的法布贊。
此前，全國政協委員、北京大學第一醫院丁潔提出呼籲，建議建立中國罕見病醫療保障“1 4”多方支付機制，其中，‘1’是指首先將第一批罕見病目錄的相關藥物逐步納入國家基本用藥目錄。‘4’是指統籌四個方面的工作，包括建立罕見病專項救助，建議可以國家和省級兩級專項支持，由省級統籌；整合社會、慈善基金等資源；引進商業保險以及患者個人支付的多方共付機制。“在這樣一個多層面、多部門的協作機制下，罕見病的醫療保障才能夠相對持久地開展下去。”
【來源：中國網財經】
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