中國青年報客户端訊（中青報·中青網記者夏瑾）全身型重症肌無力是一種罕見的慢性自身免疫性疾病，2018年被納入中國《第一批罕見病目錄》。6月30日，中國國家藥監局正式批准FcRn拮抗劑艾加莫德在國內上市，與常規治療藥物聯合，用於治療乙酰膽鹼受體（AChR）抗體陽性的成人全身型重症肌無力（gMG）患者。這意味着中國重症肌無力治療30年來有了新突破。
全身型重症肌無力可不同程度影響患者的眼球運動、吞嚥、言語、活動和呼吸功能，導致明顯的肌無力，嚴重損害患者的活動能力和生活質量，肌無力加重累及呼吸肌可引起肌無力危象，救治不及時可危及生命。大多數全身型重症肌無力患者有免疫球蛋白（IgG）自身抗體，其中約有75-80%乙酰膽鹼受體（AchR）抗體陽性。
長期以來，全身型重症肌無力的治療以經驗、專家觀點和低級別循證醫學證據為主，以傳統藥物為主，雖然在一定程度上能改善患者的肌無力症狀，但傳統藥物在疾病控制、治療毒性等方面均存在不足。復旦大學附屬華山醫院神經內科副主任、華山罕見病中心工作小組主任趙重波教授説：“中國至少有20萬重症肌無力患者。儘管目前有可用的治療手段，但仍然存在巨大的未被滿足的需求，極大影響患者生活質量，臨牀上亟需安全有效的創新治療選擇。”
趙重波教授指出，對於重症肌無力患者羣體來説，首個有高級別循證醫學證據支持並獲得陽性結果的FcRn拮抗劑在中國的獲批，有望進一步改變國內全身型重症肌無力患者的治療格局。
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