<p>瞭望 | 挑戰系統性紅斑狼瘡</p>

截至記者採訪時，鼓樓醫院利用異體間充質幹細胞治療系統性紅斑狼瘡患者已達600多例，治療有效率約60%

憑藉間充質幹細胞療法的開創性成果，孫凌雲及其團隊榮獲國家技術發明獎二等獎

從連雲港發車的K8358次列車，到達南京為凌晨3點10分左右。“這個時間點對我剛剛好。”靜靜說。

靜靜是一名系統性紅斑狼瘡患者。十年來，她每年都要坐這趟車趕到南京，然後直奔南京大學醫學院附屬鼓樓醫院，去掛該院副院長孫凌雲的號。“不然搶不到。”

紅斑狼瘡是一種免疫性疾病，其突出症狀之一是患者面頰出現蝶形紅斑，如被狼咬傷所致，故有“狼瘡”之稱。紅斑狼瘡分皮膚型紅斑狼瘡和系統性紅斑狼瘡。

與皮膚型紅斑狼瘡病變侷限在皮膚不同，系統性紅斑狼瘡可累及全身各臟器，治療難度極大，難治類患者2年內死亡率高達35%，能活過5年的更少。

從這個意義上，被孫凌雲及其團隊運用間充質幹細胞治療挽救過來的靜靜，已是不幸中的萬幸。“今年4月，我又做了一次檢查，各項指標正常。現在，我和正常人一樣，每年只需檢查一次，每天吃上一粒提高免疫力的藥即可。”靜靜說。

今年初，憑藉間充質幹細胞療法的開創性成果，孫凌雲及其團隊榮獲國家技術發明獎二等獎。

目前我國紅斑狼瘡患者約有百萬人，且多為年輕女性。據孫凌雲團隊提供的資料，截至記者採訪時，鼓樓醫院利用異體間充質幹細胞治療系統性紅斑狼瘡患者已達600多例，治療有效率約60%。

顯然，這一療法給他們帶來了生的希望。

從絕望到希望

新療法挽回病患青春與生命

“如果沒有這一療法，沒有孫院長，我不知道還有沒有我。”回首2007年自己成為最早的異體間充質幹細胞移植患者之一，來自江蘇丹陽的珊珊感覺自己“蠻幸運”。

據珊珊回憶，2006年元旦，當時21歲的她突然高燒不退，臉上長斑。經醫院檢查確認為系統性紅斑狼瘡。最初使用激素治療，結果全身水腫，皮膚潰爛，骨頭壞死。

病危的珊珊被緊急轉入鼓樓醫院風溼免疫科。此時，孫凌雲的間充質幹細胞療法正進入臨床試驗階段。

要不要嘗試這一療法？醫院內部有爭論，珊珊和家人也面臨抉擇。

不過在珊珊看來，“其實沒得選擇。嘗試一下，或許還有希望。”

珊珊記得：“治療過程很簡單，就像掛水一樣，將幹細胞透過靜脈注入我的身體。這些幹細胞是從我媽媽身上提取的，培養了好長一段時間。”

結果奇蹟出現了——掛了一次，珊珊停止的月經就來了，繼而血、尿檢查顯示，各項生化指標逐步恢復正常。

如今珊珊已經35歲，身體各項指標正常，只是因為當時股骨頭壞死，走路還有些不利索。“能夠活下來，已是我的幸運。”珊珊說。

7月3日，南京大學醫學院附屬鼓樓醫院，孫凌雲坐診，為病人診斷病情

從希望到應用

20年潛心研究換來科技大獎

珊珊的“救命恩人”孫凌雲出生於1962年。1990年從南京醫科大學畢業後，孫凌雲進入鼓樓醫院風溼免疫科。3年後，愛鑽研、能吃苦的孫凌雲已經成為全院最年輕的科室主任。

擔任風溼免疫科主任期間，孫凌雲看到許多年輕女性被系統性紅斑狼瘡奪走生命，一些家庭也被拖垮，他便“盯”上了這個病種。

當時，國內一般利用激素治療，而國外已開始嘗試造血幹細胞療法。為此，孫凌雲申請前往義大利、日本、英國等國學習造血幹細胞療法。同事、學生說起孫凌雲，總是異口同聲：“他太拼了！除了看病、睡覺，其他時間和精力幾乎全部投入到科研。”

造血幹細胞療法要將病人原有的免疫力徹底摧毀，然後重新建立。而在上世紀90年代末，孫凌雲嘗試自體骨髓造血幹細胞療法發現，該療法不僅費用高、併發症多，而且對病房要求高，風險極大，且不能常用。

2000年，孫凌雲看到國外研究說，間充質幹細胞也有一定的免疫調節功能，他就開始琢磨：能否利用這種幹細胞進行移植？能否用其治療紅斑狼瘡？

孫凌雲解釋說：“如果說造血幹細胞是‘種子’，間充質幹細胞就好比是‘土壤’。‘種子’的品質固然重要，決定了人體自身免疫力的高低，但‘土壤’也很關鍵，本底不好，免疫自然會失衡。”

帶著一絲期許，孫凌雲開始了這一領域的研究。

這是一個全新的治療方案，此前國際上尚沒有人有過相關試驗。這意味著，沒有借鑑途徑，更不知道會不會成功。

在沒什麼經費，也沒什麼企業贊助的情況下，孫凌雲和他的學生摸索著前行——將間充質幹細胞分離出來，再進行培養，將正常的與不正常的進行對比觀察，確認異體之間有無排異反應……就這樣一直到2007年，孫凌雲的研究進入臨床試驗階段。

這一療法當時在醫院內部存在爭議。孫凌雲力排眾議，決心一試。

臨床應用成功後，國外許多相關領域專家來鼓樓醫院學習，孫凌雲及其團隊也受邀到世界各地做報告。現在人們提到間充質幹細胞療法，都會提到中國南京，提到孫凌雲及其團隊。

最近，孫凌雲及其團隊應邀為《歐洲骨髓移植手冊》撰寫其中一個章節。他自豪地說：“過去，是我們到歐美學習造血幹細胞療法，現在是他們來學習我們的間充質幹細胞療法。”

從應用到產業

幹細胞療法迎來新機遇

近年，幹細胞研究備受重視，被視為一個國家的重要“軟實力”。

孫凌雲及其團隊另闢蹊徑開創的間充質幹細胞療法，不僅為一個病種提供了有力的解決方案，也為幹細胞藥物開發提供了新途徑。

孫凌雲說，相比造血幹細胞，間充質幹細胞同樣具有免疫調節功能，且異體移植沒有排異反應，注射前也不需要將人體原有的免疫力摧毀，相對較為安全。

這意味著，間充質幹細胞藥物開發市場潛力巨大。

據孫凌雲介紹，研究中最難的環節是擴增。他解釋說，要抽取40～50毫升骨髓，將間充質幹細胞分離出來，然後培養擴增到5000萬個幹細胞，純度要達到90%至95%，活率要達到98%以上。“當初，僅這一環節的研究就耗時一年多。現在，我們已能夠利用臍帶分離來進行較為穩定的擴增，這為後續間充質幹細胞藥物開發奠定了基礎。”

孫凌雲表示，目前各種風溼免疫病多達兩百餘種，國內不同程度的病患上億人。孫凌雲及其團隊正進一步研究間充質幹細胞療法的作用機理，並嘗試治療其他風溼免疫類病種，如干燥綜合徵、系統性硬化、類風溼關節炎以及今天最為常見的糖尿病等。

臨床應用成功後，孫凌雲的研究仍未停止。十多年來，他不斷完善間充質幹細胞治療方案，嘗試利用臍帶和乳牙分離、培養間充質幹細胞……

對間充質幹細胞療法，他仍然保持謹慎：“間充質幹細胞療法能治療很多免疫類疾病，但也不是對所有群體都有療效。對間充質幹細胞，還有很多問題有待了解和發現，我們的研究還會進行下去。”

據瞭解，由於全國各地慕名而來的病患太多，而且多半是半夜就來醫院排隊掛號，鼓樓醫院特別在住院區為孫凌雲的病患單設了一個掛號視窗。

孫凌雲不敢辜負患者的這份信任。至今仍在一線看病的他說：“解除病患痛苦，將病患從死亡邊緣拽回，看著其瘡面逐漸癒合，從癱瘓到站立起來，是我最引以為傲的事。”□